百健艾迪在血友病基因治疗药物开发中居于领先地位

百健艾迪在朝着建立自己的血友病 A 和 B 基因治疗项目上已采取了下一步的重大措施。这家生物科技巨头及其最新任命的内部专家 Danos 已在执行与 San Raffaele-Telethon 基因治疗研究所 (TIGET) 达成的一项协议，开发他们认为有前景的、会成为血友病持久治疗的药物。

该协议涉及的资金不大，像这样的临床前协议也不会引起该领域之外制药公司的过分关注，百健艾迪一直在细心地操作这些项目，它们可能出现在下一波的基因治疗药物中。

用于这种疾病的新药一直在上市，并能提供持久的治疗，但用于血友病的一款有效的基因治疗药物插入一个矫正基因后，对患有这种潜在致命的出血疾病来说，这将标志着一巨大的转变。随着大的玩家在这一领域投入巨资，正在进行的该早期项目将会非常迅速地进入临床开发。

百健艾迪在血友病领域已经是一个大的玩家，并且在多发性硬化症领域广泛受到尊重，该公司正投入大约 500 万美元及两年的研究支持来启动这些项目。然而该公司会利用 TIGET 专门以肝细胞为目标的慢病毒载体技术。

“这是下一代基因治疗药物，”百健艾迪研发主管 Williams 在几周前举行的摩根大通会议上称。在今的天交易预览中，Williams 强调该公司想得到合适的药物输送载体，并指出他们正致力于大的载荷。

过去两年，随着开发商如 Bluebird bio（与塞尔基因合作）回归到这一领域并注入活力，基因治疗药物的研发已经活跃起来，此前第一代基因治疗药物因出现致命的副作用而被搁置。百健艾迪有一些使命要完成，因为血友病已成为新一波生物科技公司的主要目标。Spark Therapeutics 正与辉瑞专注于血友病。其它玩家有 Dimension Therapeutics 和 ReGenX BioSciences 等。

他们都在为持久的治愈而努力。“血友病患者通常需要终生治疗来控制危险的出血，但希望基因治疗药物某一天可以通过一次剂量而获得持久的治疗，”Danos 在一份声明中表示。

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编辑： 诚意