据《麻省理工技术评论》杂志网站26日报道，美国俄勒冈健康与科学大学（OHSU）研究人员利用CRISPR技术，对大批单细胞胚胎的DNA进行了基因编辑。这是美国首次对人类胚胎开展的转基因研究。
OHSU科学家舒克拉特·米塔利波夫领导了这次研究，他拒绝对实验结果进行评论，并表示是否公开出版还没最后决定。但实验组其他科学家证实，他们确实利用CRISPR技术对人类胚胎进行了编辑。实验核心成员、美国索克生物研究所吴军对媒体表示：“据我所知，这是美国首例对人类胚胎开展的基因编辑研究。”
出生于哈萨克斯坦的米塔利波夫，被誉为灵长类胚胎干细胞研究领域的泰斗级人物，多年来取得了多项突破性成就。2007年，他领导的研究小组首次克隆出猴子，随后利用不同猴子的细胞制作出猴子的混合胚胎，并植入母猴体内成功孕育。2013年，他的实验室通过克隆技术制造出人类胚胎，这种技术可作为全新方法，为特定患者制造干细胞。
虽然这次实验的胚胎在实验室发育只有几天，也没有植入子宫，但米塔利波夫领导的这次实验，被认为从两个方面取得了新突破：一是这次实验的胚胎数量最多，超过了之前报道的别国科学家编辑的胚胎数；二是这次实验证明，在纠正导致遗传性疾病的缺陷基因过程中，CRISPR既安全又高效。
在对人类胚胎进行基因编辑的研究中，科学家们的主要目的是想证明，他们能消除或更正导致地中海贫血等遗传性疾病的基因。这类“生殖基因工程”技术，一旦对患病儿童的基因进行修饰，这些变为正常的基因能通过生殖细胞遗传给后代，不只是从“标”上治愈病征，更能从“根”上消灭病因。
米塔利波夫团队这次的实验推翻了以上结论，证明CRISPR在编辑胚胎时完全能避免脱靶性副作用和没被编辑细胞的“混杂”。一位熟悉该研究的内部人士表示，他们这次利用携带遗传性基因突变的男性生殖细胞，体外培育出数十个胚胎，胚胎数量超过了之前的研究规模。“他们通过向即将开始受精形成胚胎的卵细胞注射CRISPR，从原理上证明，CRISPR编辑胚胎完全可行。新研究比之前的任何同类研究都更进了一步。”
多年来，面对别国科学家相继在胚胎编辑这一广受争议的领域公布实验结果，美国科学家却只能怀着复杂的心情在一边观望，他们或惊叹、或羡慕，有时对可能的风险提出警告。一些批评人士担心，这类对生殖细胞进行编辑的实验，会为“设计婴儿”打开闸门，通过基因增强编辑技术为小孩带来某些特长。
但米塔利波夫团队这次对人类胚胎进行编辑，完全符合美国科学院今年2月出台的建议性报告。该报告首次允许“设计婴儿”，可利用CRISPR对胚胎、精子或卵子等生殖细胞进行基因修饰，但要以预防先天性遗传病为目的。报告也严禁将基因编辑技术用于基因增强目的，即越过治病的界限、改善外貌或智力，这些行为会带来社会不公。
在美国，国会禁止一切利用编辑胚胎孕育婴儿的人工受孕行为，美国卫生与人类服务部出台法律，严禁批准任何此类临床试验。尽管美国官方出于宗教和伦理目的设置了种种“障碍”，米塔利波夫的研究这次“浮出水面”，表明在设计基因编辑婴儿方面，“潜伏”的美国科学家们一直在关注并实践着，他们不愿落后。
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