国际上普遍认为新型抗癫痫仅对30-40%的难治性癫痫儿童对有效(发作减少50%以上);而生酮饮食对50-80%的难治性癫痫儿童对有效，30%的儿童可减少90%的发作，10-20%的患者可完全控制发作，故其疗效类似或略高于当下任何一种新型抗癫痫药。通常接受饮食治疗的年龄是1-10岁，但不排除其他年龄患者试用。许多患者能减少抗癫痫药的应用，减少药物副作用，并能改善认知和行为障碍。
自从1921年生酮饮食被首次应用于癫痫治疗以来，它已被证明是一种有效的疗法。但随着新抗癫痫药的出现，人们对它的热情开始减低，然而近二十年来，尽管各种新型抗癫痫药的不断问世，人们发现这些药物并不能治愈所有的癫痫，难治性癫痫的比例始终在30%左右，于是生酮饮食作为一种有效的疗法又得到了人们的重视。
有些医生曾经认为:生酮饮食由于特殊的食物比例配置，较难坚持，但实际上当癫痫发作控制后，患者多能良好耐受。
有些医生把生酮饮食当作多种治疗无效后的最后选择，事实上当癫痫患者对两或三种抗癫痫药无反应的时候，生酮饮食就可以考虑适用了。对某些特殊癫痫发作的患者如:肌阵挛、失张力发作癫痫，生酮饮食可以作为首选疗法。而在很多药物治疗无效后，它确实还有效。有研究发现:即使在6种抗癫痫药物治疗无效的情况下，30%的患者在治疗1年后仍能减少90%的发作。
有些医生认为生酮饮食是一个高脂饮食，可能会引起高脂血症、心脏病和中风。实际上还没有发现增加心脏病和中风发病风险的证据。
生酮饮食是从观察饥饿能减少癫痫发作而开始的。很早以前，Hippocrates用饥饿疗法来治疗癫痫，Bible提到饥饿疗法作为癫痫治疗的一种方法。
早在20世纪20年代，美国医生Hugh Conklin采用禁食而不禁水的办法治疗癫痫患儿，取得了很高的治疗成功率，较多患者很长时间无癫痫发作。
1921年，美国Mayo Clinic的Wilder 医生首先提出一种生酮饮食(高脂肪、低碳水化合物饮食)可模拟饥饿的代谢效果。
1924年美国Peterman医生报道，应用该生酮饮食最初治疗的17例病人中有10例癫痫发作完全控制，其中9例仅用生酮饮食。
1939年新的抗癫痫药物苯妥因(大仑丁)问世，癫痫新的药物治疗时代开始了，与药物比较，生酮饮食相对复杂、昂贵。当苯巴比妥以及苯妥英钠治疗癫痫有效时，人们对饮食治疗的兴趣就减退了。
20世纪90年代早期:生酮治疗新时代的开始得益于一位好莱坞制片人――亚伯拉罕，他的儿子查理患顽固性癫痫，花费10万美元经多种药物和其他治疗无效，医生告知患者预后为持续癫痫发作、进行性发育衰退。然后他得知生酮饮食疗法，到约翰霍普斯金医院开始了饮食治疗，不服药物，取得了完全无癫痫发作的效果，并坚持生酮饮食多年，能上学，过着正常幸福的生活。为了让更多的父母知道生酮饮食，亚伯拉罕创立了查理基金，出版了一部生酮饮食的专著，为病人和医生拍了一部关于生酮饮食的电影，拍了部电视版的电影'先采用无害的方法'，还资助了一个由7个中心参与的生酮饮食研究。
1996年-至今:约翰霍普斯金医院的作者报道了150例癫痫患儿，采用生酮饮食治疗3，6，12月，以及3到6年随访情况。结果很有戏剧性。自1920年代以来，对不同的年龄组、不同的癫痫频率、不同的国家报道的生酮饮食的疗效结果基本一致。生酮疗法在世界范围内已得到较广泛的开展，已有45个国家约80个中心可提供生酮饮食治疗。
脑的能量代谢和酮体代谢
在进食过程中，葡萄糖通过促进葡萄糖转运载体(facilitated glucose transporter，GLUT1)进入脑部。在禁食过程中，脂肪酸为肌肉和其他组织提供能量，但它不能进入脑部。由脂肪酸产生的酮体和肝脏中的生酮氨基酸(ketogenic amino acids，ketogenesis)通过转运载体(MCT1 transporter)进入大脑为其提供另一种能量。'酮体'包含了3种成分:乙酰乙酸, β-羟丁酸, 丙酮。新生儿、幼童较成人更易产生和利用脑部酮体3-4倍。
生酮饮食是一个高脂、低碳水化合物和适当蛋白质的饮食，它模拟了人体饥饿的状态。脂肪代谢产生的酮体作为另一种身体能量的供给源可以产生对脑部的抗惊厥作用。其具体的抗惊厥机制还不清楚。一般认为可能有以下几方面:
1. 改变脑的能量代谢方式。
2. 改变细胞特性，降低兴奋性和,缓冲癫痫样放电。
3. 改变神经递质, 突触传递, 神经调质的功能。
4. 改变脑的细胞外环境, 降低兴奋性和同步性。
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