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科学家拉响了警报:不要对人类胚胎进行基因编辑
译者: zzeen 原作者:David Cyranoski

发表时间:2015-03-20

在一片精确的基因编辑技术已经用于修改人类胚胎的DNA的谣传中,研究者们呼吁暂停这项技术在生殖细胞上的应用。

基因编辑技术CRISPR使用酶(图中白色)和引导RNA(图中蓝色)在一个具有特定DNA结构的位置(图中红色)剪切DNA。

在发表于3月12日的《自然》杂志的一篇评论中,Edward Lanphier,位于华盛顿特区的再生医学联盟主席,及四位合作者号召科学家们不要修改人类胚胎基因,即使是为了科研。

“这样的研究可能会被用于非治疗目的的修改。我们担心,公众有关这种修改会破坏伦理道德的强烈抗议可能阻碍将其用于治疗领域的发展,”Lanphier和他的同事们写到,其中包括Fyodor Urnov,一位基因编辑技术的先驱,也是位于加利福尼亚州里士满的Sangamo生物科技公司的科学家。很多群体,包括Urnov所在的公司,已经开始应用基因编辑技术采用的工具来发展可以修正人群中基因缺陷的治疗方法(例如通过编辑白细胞的基因)。他们担忧通过对胚胎应用这项技术以尝试生产出“设计好的婴儿”的行为会对这项技术的使用产生相反的影响。

作为生殖细胞修改为人所知,对胚胎、卵子或是精子基因进行编辑的技术尤其获得关注。因为可能没得到允许就通过这样的细胞创造出的人已经发生了基因组成的改变。
并且,这样的改变可能将会永久性的遗传给他们的后代。

“我们需要暂停所有计划在人类胚胎中进行的基因编辑,” Lanphier告诉《自然》杂志的新闻团队,他也是Sangamo公司的总裁。

但是其他的科学家们不赞同这样的态度。尽管对胚胎和生殖细胞进行基因编辑的安全性和伦理问题需要广泛的讨论,反对者认为潜在的可以消灭遗传性疾病的可能性意味着科学家应该继续研究。

相关的研究

中国上海技术大学的遗传学家黄行许,目前正在向他所在研究所的伦理委员会进行申请,希望得到许可,以便在被抛弃的人类胚胎中进行基因修改。在2014年2月,他就报告了使用基因编辑技术修改胚胎基因。这样的胚胎最终发育成了成活的猴子。在他的实验中,人类的胚胎可能不会被允许发育完全,但是这项技术“给了它在人类中应用很大的可能性”,他说。

除了黄行许,基因编辑技术同样被Juan Carlos Izpisua Belmonte采用。他是加州拉由拉市索尔克学院做生物学研究的发生生物学家。他应用这项技术以消除可以引发疾病的线粒体突变。线粒体是细胞中产生能量的结构。Belmonte的工作是在未受精的卵子上开展的。携带有这样修改过的线粒体的人类卵子有一天可能会用于体外受精(IVF),以防止一位女性的后代罹患遗传性的线粒体疾病。

有人还怀疑科学家们已经创造出修改过基因组人类胚胎。几位不想具名的科学家告诉《自然》杂志新闻团队,描述这样工作的论文已经考虑要发表了。

一群科学家参加了一月份在加州纳帕举行的会议,以讨论种系基因编辑技术的潜在用途。他们已经写出文章,分析他们的担心的问题,并发表在《科学》杂志上。参加了纳帕会议的盐湖城犹他大学遗传学家Dana Carroll说,这篇文章将会号召大家讨论在人类胚胎研究中使用基因编辑技术的安全性和伦理问题。

“生殖基因组的改变是永久的也是可遗传的。因此在应用这一技术之前,需要非常非常仔细的考虑,”Carroll说。

广泛的关注

在很多国家,生殖基因组编辑已经被法律禁止了。据日本北海道大学的生物伦理学家Tetsuya Ishii2014年的一份综述,所研究的39个国家中29个有禁止实践生殖基因组编辑的法律或是指南。但是近年精确的基因编辑技术的发展已经给这一事件带来新的紧急情况。这项技术使用被称为核酸酶的酶在特定的位置剪切DNA,然后删除或是重写这一位置的遗传信息。这一方法很简单,完全可以在生育诊所使用。这一情况增加了人们对这项技术在其安全性可以确定前就被用于人类的担忧。

比如说,有一种担心就是核酸酶可能会引起那些目标位置以外的地方引起突变。中国科学院生物物理所(北京)的干细胞研究者刘光慧合作开展了一项研究,展示了在干细胞中修改一处基因引起了其他位置微小的突变,但是他告诫道这仅仅只有一例。

为了治疗而使用基因编辑技术,每一次应该要单独地确定其安全有效,加州大学伯克利分校的生化学家Jennifer Doudna说,“每一次可能的应用,都需要确定风险是否大于患者可能获得的益处。我认为这样的评估必须基于每个单独病例的。”

Ishii担心,在像美国这样的国家,种系基因编辑未被禁止,需要向政府申请,但是历史上这样的禁令曾被规避过,例如在未能证实的干细胞治疗案例中。他同样也担忧像中国这样的国家。在中国,对胚胎进行基因编辑是被禁止的。但是中国未能严厉推行类似的规定,例如在禁止使用超声检测性别和打击未经授权的干细胞诊所的事件中表现出来的失败。中国在灵长类动物中进行基因编辑的技术同样是发展最快的。“全世界已经有很多规避政策的辅助生殖诊所了,”他说道。

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