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为什么生长激素不缺乏,也需要使用生长激素治疗呢?

作者介绍:

王春林,博士,主任医师,硕士研究生导师,浙江大学医学院附属第一医院儿科主任。

编辑

从事小儿内科疾病的临床、科研和教学工作20余年,擅长诊治矮小问题、生长激素缺乏症、肥胖症等内分泌疾病。

在儿科看诊几十年,我的主要患者是处于生长发育阶段的孩子。虽然家长们带孩子来看诊的原因多种多样,但最被关注的还是身高问题。

一则真实案例:孩子检查一切正常,就不需要治疗了吗?

在这里给大家分享一个让我印象深刻的事情。去年8月份,一大早上有位妈妈带着她的孩子星星来看诊,她说因为工作忙,一直忽略了孩子的身高问题,孩子是有点矮,但她觉得再等等孩子总会长高的。前一天星星回家哭说小朋友们都叫他“小矮人”,她拿尺子帮孩子测量,发现5岁的星星身高只有103cm,感觉问题比较严重了。为此,星星妈妈一晚上都没睡好,赶紧带孩子来看诊了。

我查了一下身高、体重百分位曲线图,5岁男孩的平均身高为111cm,星星的身高,正好在其同龄人平均身高的第三百分位。我们为星星安排了一系列检查,结果显示孩子是特发性矮小,建议使用生长激素进行治疗。

妈妈表示不理解,她认为孩子吃得好,睡得好,各方面检查都很正常,那就说明没有病。既然检查显示生长激素不缺乏,等几年也许就长高了,没必要使用生长激素。

其实,在门诊经常会遇到这样的情况,很多家长认为只有缺乏生长激素的孩子才需要使用生长激素进行治疗,不理解为什么孩子生长激素不缺乏还需要注射生长激素?由于家长的不理解,让一些孩子错失了长高机会,等孩子骨骺闭合后再后悔就晚了。所以我觉得很有必要给大家讲解一下,并非只有生长激素缺乏才需要使用生长激素进行治疗。

特发性矮小:生长激素不缺乏也需要使用生长激素进行治疗

我们知道,除了先天遗传因素,饮食、睡眠、运动等后天因素对身高的影响也很大,哪怕父母不高,好好发挥后天影响因素,也能让孩子获得满意的身高。但如果孩子身高低于同种族、同年龄、同性别健康儿童身高的第3百分位数,或低于2个标准差(-2sd)以下,说明孩子已经属于矮小范畴,身高已经落后得比较多,靠饮食、运动、睡眠等身高管理手段已经很难实现追赶,需要使用药物进行干预治疗。

像上述星星的诊断情况,他属于特发性矮小,是指目前为止尚不能明确病因的矮小。特发性矮小是儿童期身材矮小的最常见原因,占所有矮小患儿的60%-70%左右。从临床特征上来看,特发性矮小的孩子出生时正常,四肢和脊柱正常,身体比例正常,没有慢性器质性疾病,没有心理疾病,饮食上也很正常,做生长激素激发试验的话,生长激素分泌峰值在正常范围内。也就是说,孩子看不出异常,也检查不出任何病变因素,就是身高比同龄人矮小。

由于特发性矮小在临床上暂时还无法明确病因,不少家长就从字面上理解,认为特发性矮小不是病,抱着“晚长”“二十三蹿一蹿”的传统观念等着孩子蹿个儿,一直观望到十四五岁,甚至十七八岁,等孩子骨骺闭合了,才开始找治疗办法,但此时已经晚了。特发性矮小的孩子,不妨碍正常生活,但可能对孩子的精神和心理造成影响,比如矮小孩子可能会胆子比较小,社交上有一定的困难,会在就业、婚恋等事情上遭遇一些挫折,严重的话会影响孩子的人格发展。

当孩子因为个子矮来看诊的时候,我们一般都会安排做一系列检查,其中的生长激素激发试验,是用于检查孩子的生长激素是否缺乏。但是激发试验只能反映生长激素分泌峰值是否正常,没办法反映生长激素分泌总量和生长激素的活性是否正常,更不能反应生长激素-胰岛素生长因子轴的功能是否正常。在特发性矮小的孩子中,可能有部分孩子属于生长激素分泌紊乱或是对生长激素敏感性不足,或者是生长激素转化为IGF-1时存在某种缺陷。

对于特发性矮小的孩子,虽然生长激素不缺乏,但也可以使用生长激素治疗,帮助孩子长高。2003年,美国FDA就批准特发性矮小为重组人生长激素的治疗适应症,补充外源性的生长激素可以在一定程度上纠正孩子体内的缺陷,从而有效帮助孩子长高。

美国FDA批准的生长激素治疗适应症

除了特发性矮小,美国FDA先后批准了慢性肾功能不全、Turner 综合征、Prader-Willi综合征( PWS) 、小于胎龄儿( SGA) 、SHOX基因缺乏及Noonan综合征等几种非生长激素缺乏的矮小相关适应症。

批准时间

适应症

1985年:生长激素缺乏症(GHD)

1993年:慢性肾功能衰竭

1996年:Turner综合征

2000年:Prader-Willi综合征( PWS)

2001年:小于胎龄儿( SGA)

2003年:特发性矮身材

2006年:SHOX基因缺乏

2008年:Noonan综合征

生长激素帮助孩子安全有效长高

星星的妈妈四个月后带着孩子再次来到门诊,决定给孩子使用生长激素。她听了我的解释,也从多个渠道了解了一些信息。同时她观察到,回家考虑的这四个多月,孩子只长了1厘米,粗略来算,孩子一年差不多只能长高3厘米左右。虽然每个孩子的身高增长速度不太一样,但却有一定的规律。一般来说,3岁至青春期的孩子每年平均要长5-7厘米,星星本就个子矮小,每年长高的速度又落后一大截的话,跟同龄孩子的身高差距就会越来越大,靠自身肯定是追赶不上去了,还是使用生长激素进行治疗比较靠谱。

后续孩子使用生长激素的效果也非常不错。三个月复查时候,星星妈妈很高兴地告诉我,孩子长高了3cm,没有任何不良反应。孩子和妈妈都很开心,虽然身高还是比同龄人矮了一些,但已经看到了很明确的希望。

作为医生,我的责任就是实实在在地帮助患者解决问题。每次遇到家长带着骨骺已经闭合的孩子来看诊,都觉得十分可惜,看到家长后悔的表情也会觉得遗憾。如果我们的家长们,能更关注孩子的生长发育,早点带孩子来看诊,早点进行干预治疗,那该有多好!

真心希望七个小矮人只出现在童话故事里,希望我们的孩子都能健康长高。这里也要呼吁广大家长,面对孩子的生长发育,要多一些科学的学习和判断,少一些自我认知,毕竟耽误孩子长高就是耽误孩子的一生啊! 

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