精准医学会 1型糖尿病关爱中心 2022-08-12 20:00 发表于广东
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澳大利亚墨尔本 Monash 大学的一项世界首创研究发现了胰腺干细胞中胰岛素再生的途径，这是开发 1 型和 2 型糖尿病新疗法的重大突破。
使用 1 型糖尿病捐赠者的胰腺干细胞，研究人员通过使用美国食品和药物管理局批准的一种药物，能够重新有效地激活它们，使其成为表达胰岛素的细胞，在功能上类似于 β 型细胞，该药物目前没有被许可用于糖尿病治疗。
尽管还需要进一步的工作来证实该药物的有效性，但原则上，该药物能够使 1 型糖尿病患者中被破坏的分泌胰岛素的细胞（β 细胞）被新生的可分泌胰岛素的细胞所取代。
该研究由来自 Monash 糖尿病系的糖尿病专家 Sam El-Osta 教授、Keith Al-Hasani 博士和 Ishant Khurana 博士领导，可能会给 1 型糖尿病患者带来新的治疗方案。
每天有 7 名澳大利亚儿童被诊断出 1 型糖尿病，导致他们需要终身监测血糖并每天注射胰岛素，以取代因受损的胰腺而缺乏的胰岛素。
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随着全球糖尿病病例数接近 5 亿，研究人员正在不遗余力地寻找更多治疗方法，但效果尚不明确。
El-Osta 教授说：“我们认为这项研究是新颖的，是朝着开发新疗法迈出的重要一步。”
为了恢复受损胰腺中的胰岛素表达，研究人员必须克服一系列挑战，因为 1 型糖尿病患者的胰腺通常被认为损伤太大而无法愈合。
该研究结果现已发表在《Nature》的子刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》上。
根据 El-Osta 教授的说法，当一个人被诊断出患有 1 型糖尿病时，大部分分泌胰岛素的胰腺 β 细胞已被完全破坏。
这些研究表明：糖尿病胰腺并非不能表达胰岛素，而概念验证实验解决了 1 型糖尿病未满足的医疗需求。
El-Osta 教授说：“糖尿病遗传学的进步带来了更深入的了解，随之而来的是重新燃起对开发潜在疗法的热情”。
El-Osta 教授说：“患者依靠每日注射胰岛素来代替胰腺产生的胰岛素。目前，唯一的其他有效疗法需要胰岛移植，虽然这改善了糖尿病患者的健康状况，但移植依赖于器官捐献者，所以不能广泛使用”。
该研究的合著者 Al-Hasani 博士说，随着我们面临全球人口老龄化以及与肥胖增加密切相关的 2 型糖尿病数量不断增加的挑战，治疗糖尿病变得越来越紧迫。
Al-Hasani 博士说：“在您接触患者之前，有许多问题需要解决，我们需要做更多的工作来确定这些细胞的特性并建立分离方案和扩大它们，我认为治疗还很遥远，然而，这代表在设计一种可能适用于所有类型糖尿病的持久治疗方法上迈出了重要一步。
El-Osta 教授、Al-Hasani 博士和 Khurana 已经开发出一种革命性的方法来再生胰岛素细胞，而无需担心通常与胚胎干细胞相关的伦理问题。
参考文献：
Keith Al-Hasani et al, Inhibition of pancreatic EZH2 restores progenitor insulin in T1D donor,Signal Transduction and Targeted Therapy (2022). DOI: 10.1038/s41392-022-01034-7
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