肺动脉高压是一种罕见的、进展迅速的疾病，其特征是肺小动脉收缩和肺循环血压升高。这会阻止血液流向肺部，导致心力衰竭。患者通常要承受每天服用大量药物的负担。马昔腾坦和他达拉非是该病一线治疗的两种药物，将这两种药物合并在一种每日一次的单一口服疗法中，可以减轻护理负担。
近日，美国FDA批准了Opsynvi(macitentan/tadalafil，马昔腾坦/他达拉非)，用于长期治疗WHO功能分级（FC）II-III的肺动脉高压（PAH，WHO I组）成人患者。预计该药物将于4月中旬在美国上市。
II级患者在休息时没有任何症状，但在爬楼梯等正常活动时感到不舒服和呼吸短促。
III级患者的活动在尝试做家务等事情时会因呼吸短促、疲劳或近乎昏厥而受到极大限制。
由强生公司研发的Opsynvi是一种内皮素受体拮抗剂马昔腾坦(macitentan)和磷酸二酯酶5(PDE5)抑制剂他达拉非(tadalafil)的单片组合。其两种成分均适用于治疗肺动脉高压患者。马昔腾坦可降低临床恶化事件和住院治疗的风险，而他达拉非可提高运动能力。
Opsynvi是肺动脉高压患者的首个且是目前唯一一个每日一次的单片联合疗法。该治疗组合于2021年首次获得批准，当时加拿大卫生部批准将其作为肺动脉高压患者单独服用这两种药物的替代药物。阿根廷也已批准该适应症。
Opsynvi的批准基于3A期DUE试验(NCT03904693)的数据，该试验比较了Opsynvi与马昔腾坦或他达拉非单药治疗在187名未曾接受治疗或使用稳定剂量的内皮素受体拮抗剂或PDE5抑制剂至少3个月的肺动脉高压患者（WHO FC II-III）中的疗效和安全性。
肺血管阻力(PVR)至少240dyn·s/cm⁵的患者被随机分配接受Opsynvi(n=108)、马昔腾坦10mg(n=35)或他达拉非40mg(n=44)每日一次。
主要终点是治疗开始后16周测量的肺血管阻力（表示为几何平均值与起始的比率）。研究结果显示，与马昔腾坦和他达拉非相比，Opsynvi治疗导致肺血管阻力显著降低，具有统计学意义。
与马昔腾坦的治疗效果比：-29%[95%CI，-39%，-18%；P<0.0001]。
与他达拉非的治疗效果比：-28%[95%CI,-36%,-20%]；P<0.0001]。
这种疗效在未接受过治疗的患者以及既往接受过内皮素受体拮抗剂或PDE5抑制剂的患者中是一致的。
Opsynvi最常见的不良反应是水肿/液体潴留、贫血和头痛/偏头痛。Opsynvi的处方信息包括有关胚胎-胎儿毒性风险的黑框警告。对于女性患者，Opsynvi只能通过一项名为“含马昔腾坦药品风险评估和缓解策略”(REMS)的限制计划获得。
参考来源：'U.S. FDA Approves OPSYNVI® (macitentan and tadalafil) as the First and Only Once-Daily Single-Tablet Combination Therapy for Patients with Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)’，新闻稿。Johnson & Johnson；2024年3月22日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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