Ultomiris在美扩展适应症：用于视神经脊髓炎谱系障碍

在美国FDA批准依库珠单抗治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)近五年后，阿斯利康的后续C5药物Ultomiris在美国也获得用于这种治疗罕见的自身免疫性疾病的批准。

  

据阿斯利康于3月25日宣布，美国FDA已批准Ultomiris(ravulizumab-cwvz)扩展适应症，用于治疗抗水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性的NMOSD成年患者。

与依库珠单抗相比，Ultomiris在维持阶段将给药频率从每两周输注一次减少到每八周一次。阿斯利康一直希望Ultomiris的长效特性能够帮助其惠及更多患有各种自身免疫性疾病的患者。

Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂，也适用于治疗全身性重症肌无力、阵发性睡眠性血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征。据阿斯利康称，Ultomiris用于NMOSD还在日本和欧盟获得了批准，其他国家对该适应症的监管审查也正在进行中。

Ultomiris(ravulizumab-cwvz)

  

其他FDA批准的NMOSD疗法包括Horizon的CD19定向溶细胞抗体Uplizna(inebilizumab)，一种每六个月给药一次的输液剂；和罗氏的IL-6抑制剂Enspryng(satralizumab)，一种每月一次的注射剂，可以自行注射。两者均自2020年起在美国市场上市。

Ultomiris用于NMOSD关键临床研究

NMOSD适应症的批准基于3期CHAMPION-NMOSD试验(NCT04201262)的数据。

这项开放标签、外部安慰剂对照试验评估了Ultomiris对58名抗AQP4抗体阳性NMOSD成人的疗效和安全性。根据基于体重的推荐剂量，对患者进行静脉注射Ultomoris。

由于NMOSD复发潜在的长期功能影响和可用的有效治疗方案，出于伦理原因，排除了直接安慰剂比较组。将Ultomiris与依库珠单抗的3期PREVENT试验(NCT01892345)中的外部安慰剂组进行了比较。主要终点是经独立裁决委员会确认的首次裁决试验中复发的时间。

主要终点是首次判定试验期间复发(由独立裁定委员会确认)的时间。

研究结果表明，与外部安慰剂组相比，Ultomiris治疗可显著降低复发风险，具有统计学意义和临床意义。在73周的中位治疗持续时间内，接受Ultomiris治疗的患者没有观察到复发情况。与安慰剂相比，Ultomiris的风险比为0.014（[95%CI，0.000-0.103]；P<0.0001），意味着复发风险降低了98.6%。

“C5抑制已被证明可以通过阻止补体系统（免疫系统的一部分）攻击脊髓、视神经和大脑中的健康细胞，有效降低NMOSD复发的风险，”CHAMPION-NMOSD试验的首席研究员Sean J.Pittock医学博士说道。“随着FDA的批准，患者现在可以选择长效C5抑制剂治疗，该治疗在关键的CHAMPION-NMOSD试验中显示出零复发，支持了NMOSD治疗中预防复发的主要目标。”

NMOSD患者中Ultomiris最常见的不良反应包括COVID-19、头痛、背痛、关节痛和尿路感染。

Ultomiris的处方信息包括关于接受治疗的患者发生严重脑膜炎球菌感染风险的黑框警告。由于存在这种风险，Ultomiris只能通过名为Ultomiris和Soliris REMS的受限计划获得。

参考来源：'Ultomiris approved in the US for the treatment of adults with neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD)’，新闻稿。AstraZeneca；2024年3月25日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。