化疗后陷入绝境的癌症患儿，在接受一款全新药物的治疗后，肿瘤“戏剧性”消退！专家说，未来，这些儿童肿瘤患者可以不再需要化疗，这款药物已经创下众多奇迹。
化疗耐药陷入绝境！美国知名癌症中心提供全新抗癌药物让肿瘤“戏剧性”消退！
当 Levy 只有几个月大时，他的父母突然发现他的左脸肿大。去医院做了详细的检查后发现，左脸竟然长了一个非常大的肿块。
经过活组织检查显示这个肿块是一种恶性肉瘤，但无法确定具体是哪种类型。
为了尽快控制癌细胞的蔓延，医生争分夺秒马上开始了化疗，多种副作用比癌症本身更加难以承受，包括发热性中性粒细胞减少症和败血症。
不幸的是，在尝试了多种化疗方案后，仍然无法控制肿瘤的进展，并且具体是哪类型肉瘤仍然未知。
为了寻求更好的治疗方案，2018年春天，Levy一家前往全球知名的儿童肿瘤中心--费城儿童医院 (CHOP， 连续第 16 年被评为美国最好的儿童医院)。他们见到了最好的医生，他们是各自领域的领头人，Levy得到了最好的护理。
一到那里，11 个月大的 Levy 就被明确诊断出患有婴儿纤维肉瘤。这是一种非常罕见的快速生长的肿瘤。并且经过基因检测后发现，Levy存在这类肿瘤具有特定的基因变化-- NTRK 基因融合，可驱动癌细胞生长。
Laetsch 博士兴奋的告诉Levy的父母，针对这类突变类型，他们现在有了攻克的新药，一种名为 拉罗替尼（larotrectinib，VITRAKVI）的分子靶向治疗剂，而Laetsch 博士正是这款药物儿童临床试验的国际首席研究员。拉罗替尼在美国取得了巨大成功，拯救了无数的晚期患者。发表在《新英格兰医学杂志》上发表的论文显示。总体而言，有75％的患者对拉罗替尼的治疗有反应，一年后，有71％的患者没有疾病进展；同时，这款药物在儿童肿瘤中的有效率高达93%！并且这款药物比化疗更精准，副作用更小，在已经接受治疗的儿童中创造了很多重生的奇迹。
Levy 幸运的参加了这项临床试验，而他的命运也因此被改写。
接受拉罗替尼治疗1个月内，化疗的所有并发症都消失了，肿瘤开始缩小。3个月后，肿瘤竟然缩小了 70%！
2018年11月，这款全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药-larotrectinib（硫酸拉罗替尼胶囊，Vitrakvi ®，下文统称拉罗替尼）获得FDA批准震撼上市，用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者！
2022 年 6 月，Levy持续缓解，停止服用拉罗替尼。
2023年1月，健康的Levy 已经 5 岁，仍然处于缓解状态。
Laetsch 博士说：另一项临床试验正在测试是否可以使用拉罗替尼代替化疗，可以让更多儿童患者免于化疗的痛苦。2022 年 CTOS 年会上提交的初步数据表明一些患者可以在治疗后持久缓解。
可治疗25类癌症，“天价”抗癌药拉罗替尼已在中国上市
相信看完Levy 的案例大家都想知道，这究竟时款什么药物，适合哪些患者？如何接受治疗？
拉罗替尼带来这个治疗奇迹并不是个例，这个全球首款不区分肿瘤来源的靶向药物的问世已经帮助了世界各地成千上万的肿瘤患者。
值得所有中国病友们振奋的是，2022年4月13日，全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药-larotrectinib（硫酸拉罗替尼胶囊，Vitrakvi ®，下文统称拉罗替尼）终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市，用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者！
研究证实，拉罗替尼可治疗成人和儿童肿瘤25种存在NTRK融合的不同的肿瘤类型，最常见的是：软组织肉瘤（STS [43%]，包括婴儿纤维肉瘤 [18%] 和其他 类型[25%]）、甲状腺（11%）、肺癌（10%）、唾液腺（9%）和结肠直肠（7% ）等。因此，只要基因检测存在有NTRK融合，不管是什么类型的癌症，不论早期还是晚期，不论成人还是儿童，都可以尝试拉罗替尼。
（注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在NTRK融合，可以马上联系全球肿瘤医生网医学部。）
不得不说，拉罗替尼对于一些特定患者的临床效果惊人，但是患者最关心的价格又如何呢？
目前，口服胶囊形式的Larotrectinib在美国的定价为每月32,800美元，每年393600美元（约260多万人民币），此价格对于患者来说，堪称天价。国内的价格暂未公布。
值得庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代！目前拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验仍在国内进行临床招募，已经有大量NTRK融合的患者成功入组并接受抗癌新药治疗：
国内IV期肺癌患者徐女士，基因检测显示NCOR2-NTRK1融合，成功入组拉罗替尼在国内的临床试验，成为了国内首批吃螃蟹的幸运儿，免费接受这款药物的治疗，每年剩下了超260万的治疗费！
更惊喜的是，这款药物真的让她创造了生存的奇迹！2020年3月，治疗6个月时，CT扫描显示徐女士的部分病灶明显缩小甚至消失了！截至文献发表时，徐女士依然接受拉罗替尼的治疗，状态良好。（注：为保护患者隐私，文中均为化名）
还有大量的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功申请接受新药治疗，成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症！详情点击：横跨45类癌症！15款实体瘤“NTRK明星药物”信息汇总
Larotrectinib的批准反映了使用生物标志物指导药物研发和靶向递送药物领域的重大进展。此外，多款针对NTRK的药物临床证实效果显著，并且都是广谱抗癌药物，对很多不同肿瘤都有效，因此需要提醒大家的是，即使是标准治疗方案失败，也可以尝试进行基因检测，一旦存在ALK,ROS1，NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，有望获得宝藏之“钥”！也期待这些药物能早日获批纳入医保，给更多的病友带来希望！
参考资料：
https://www.chop.edu/news/case-study-precision-medicine-infantile-fibrosarcoma
