手术16年后，晚期癌症患者M先生的肿瘤复发并且初夏肺部转移，化疗无效...幸运的是，在接受了美国抗癌药恩曲替尼治疗后仅6个月，原发病灶和肺部转移灶全部消失，达到完全缓解！目前M先生已持续缓解长达30个月，重新回到了正常生活！
2001年，刚参加工作没多久的M先生发现自己的左侧脸颊和耳朵附近出现了一个肿块，去医院检查后发现竟然是一种罕见但发展迅速的恶性肿瘤--腮腺癌（涎腺癌中发生率最高的一种恶性肿瘤）。
幸运的是发现的及时，肿瘤还没有出现转移，可以进行根治性切除。于是，M先生接受了左腮腺全切除术并清扫了左颈部淋巴结，手术后为了清除残存的癌细胞，又接受了放疗，治疗结束后M先生顺利的康复了，很快重新回到了正常生活。
就在M先生认为癌症早已远离自己的时候，2017年春天，M先生再次摸到左侧腮腺令人恐惧的肿块，他知道癌症回来了！
去医院进行详细的检查后证实，腮腺癌局部复发，更糟的是出现了颈淋巴结转移，医生说已经没有手术机会了。M先生接受了化疗来控制这种发展迅速的恶性肿瘤，不幸的是，治疗无效，M先生的复发的肿瘤明显增多并且还出现了肺部的转移。
为了寻找更有效的靶向和免疫治疗方案，医生对M先生的肿瘤组织标本进行了全基因组测序，结果出来后，医生兴奋的告诉M先生他有救了！
他的基因幸运的存在一种罕见的突变类型--ETV6-NTRK3融合基因，针对这一靶点已上市的拉罗替尼和恩曲替尼数据都非常鼓舞人心，很多患者接受治疗后重返正常生活。
M先生也因为存在这一钻石靶点顺利接受了全新抗癌药物恩曲替尼的治疗。
2019年初，M先生开始服用恩曲替尼。在治疗前，他左侧腮腺的肿瘤已经有橘子那么大（7公分），并且肿瘤已经破溃，需要始终缠着纱布。在恩曲替尼治疗2个月后，病灶以肉眼可见的速度显著缩小。更让大家惊喜的是，在治疗后6个月的复查结果显示，M先生腮腺的病灶已经完全消失了，同时，肺部的转移灶也全部消失，评效达到完全缓解（CR）！
截至医生发表这个神奇的案例时，M先生已经持续接受治疗30个月，并且持续保持完全缓解并继续接受恩曲替尼治疗。
（注：为保护患者隐私，文中均使用化名，病情及治疗经过略有删减，想查看原文献的可以点击文末链接。）
相信大家看完上面的案例，都想了解下这款针对特定靶点有着卓越疗效的靶向药。
据全球肿瘤医生网专家介绍，恩曲替尼是一种具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能够穿过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性。
2019年，恩曲替尼正式在美国获批上市。
2022年7月29日，针对14类癌症有效的广谱抗癌药恩曲替尼胶囊（Rozlytrek，Entrectinib，RXDX-101）终于在国内获批上市，用于治疗成人及12岁以上儿童患者NTRK融合阳性、初始治疗后局部晚期或转移性实体肿瘤！中国病友迎来暨拉罗替尼后的第2款不限癌种靶向药，同时它也有了响当当的中文大名--罗圣全®。
恩曲替尼的获批数据显示：在NTRK融合阳性实体瘤患者中，entrectinib（恩曲替尼，RXDX-101)的客观缓解率ORR（肿瘤缩小）为57.4%，并且在横跨10种不同类型肿瘤中均观察到了客观缓解（肿瘤缩小）。存在脑转移的患者中，entrectinib的颅内客观缓解率ORR为54.5%，其中超过1/4实现完全缓解（病灶全部消失）。
近期更新的综合分析覆盖了14 种肿瘤类型和至少 30 种不同组织学亚型的 121 名成人患者，中位随访时间为 25.8 个月。结果不负众望，可评估患者的总客观缓解率（ ORR ）为 61.2%。令研究人员惊喜的是，其中19 例患者出现了完全缓解，这意味着影像学证实他们的靶病灶已完全消失！55 例部分缓解，病灶显著缩小30%以上。
2022年11月初，随着恩曲替尼在全国多地药房正式上架，国内病友们关注的价格也公布了，税后为37000元/盒，规格为200mg×90粒/盒。
虽然恩曲替尼在国内的价格远远低于美国，但对于很多病友还是无法承担，我们也希望这款药物早日纳入医保，给更多的患者带来“治愈”的机会。
值得所有病友们振奋的消息是，目前恩曲替尼针对NTRK实体瘤的试验仍在国内进行临床招募，已经有大量NTRK融合的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功入组并接受抗癌新药治疗，成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症！
此外需要提醒各位病友的是，NTRK基因已成为全球最火的抗癌靶点之一，因为这是目前在全球首个被发现的不区分癌种的可用药基因，也是所有癌症病友们都应该检测的泛癌种“钻石”靶点！
一项发表在《Nature Partner Journals》期刊上的重磅研究公布了NTRK融合基因的大型真实世界数据，结果显示889例NTRK融合阳性病例覆盖了 45 种癌症类型，几乎包含了所有的实体瘤类型，并且亚洲患者NTRK融合的频率较高。
因此，确诊腮腺癌以及其他实体肿瘤的患者一定要检测这一靶点。
注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在NTRK融合，可以马上提交资料至全球肿瘤医生网医学部申请新药临床。
以前这些美国研发上市的抗癌新药对于国内的患者来说遥不可及，近两年随着国家的重视，加快了各类抗癌药物研发上市的审批速度，让更多国外的新药好药，也能造福国内的癌症患者。并且随着国家和相关部门的重视，相信更多效果好的抗癌药都会加快在我国上市和纳入医保的步伐，让更多的百姓获益，我们共同期待！
参考资料：
Moriyama E, Nagasu S, Tanaka T, Shimotsuura Y, Ono T, Umeno H, Akiba J, Kawahara A, Fujita F, Kawaguchi T and Miwa K (2023) Case Report: A case of complete response to entrectinib in NTRK fusion gene-positive parotid gland cancer. Front. Oncol. 13:1247435. doi: 10.3389/fonc.2023.1247435
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