美东时间 3 月 20 日，Orchard Therapeutics 表示，将以 425 万美元的价格为患有罕见毁灭性疾病的儿童提供一种新的基因疗法。超过了现有的两种最贵的基因疗法：Sarepta Therapeutics 以320 万美元的价格出售其治疗杜氏肌营养不良症的 Elevidys 药物，CSL 和 UniQure 的血友病治疗药物 Hemgenix 的售价为 350 万美元。
Orchard Therapeutics 成立于 2015 年，于今年 1 月份被日本制药公司 Kyowa Kirin 以约 4.77 亿美元收购。
这种名为 Lenmeldy 的疗法于本月 18 日获得 FDA 的批准，用于治疗早发性异染性脑白质营养不良（MLD）患者。这种疾病常见于六个月至两岁之间的婴儿，通常会剥夺患者行走、说话和生活的能力，大多数患者会在发病后五年内死亡。MLD 是一种极其罕见、进展迅速、不可逆转且最终致命的神经代谢疾病，影响大约十万分之一的活产儿。
MLD 是一种由芳基硫酸酯酶 A（arylsulfatase A，ARSA）基因突变导致的罕见遗传性白质脑病。Lenmeldy 通过使用慢病毒载体将人类 ARSA 基因的一个或多个功能性拷贝在体外插入患者自身造血干细胞 (HSC) 的基因组中，来纠正 MLD 的潜在遗传原因。经过基因修复的细胞被输回患者体内，一旦植入，它们就会分化成多种细胞类型，其中一些细胞穿过血脑屏障迁移到中枢神经系统并表达功能酶。在治疗之前，患者必须接受高剂量化疗，这一过程会从骨髓中去除细胞，以便用 Lenmeldy 中的修饰细胞替换它们。这种方法有可能通过单次治疗恢复酶功能，从而阻止或减缓疾病进展。
研究人员对最早接受 Lenmeldy 治疗的患者进行了 12 年的随访，这是美国推出的基因疗法中持续时间最长的。Orchard 还计划制定基于结果和价值的协议，旨在与付款人分担风险。
FDA 对 Lenmeldy 的批准基于 37 名早发性 MLD 儿科患者的数据，这些患者参加了两项单组、开放标签临床研究或在欧洲扩大准入框架下接受治疗，接受了一次性基因治疗并与自然历史数据进行比较。所有接受治疗的患者均接受了 Lenmeldy 治疗，随后在意大利米兰的圣拉斐尔医院进行监测。
Orchard 在研究中发现，所有接受 Lenmeldy 治疗的症状前晚期婴儿 MLD 患者在 6 岁时仍然存活，而历史上此类儿童的存活率仅为 58%。此外，71% 接受治疗的儿童在 5 岁时可以在没有帮助的情况下行走，85% 的语言和表现智商得分正常。在未经治疗的儿童中尚未发现这种情况。此外，患有 PSEJ 和 ESEJ MLD 的儿童表现出运动和/或认知疾病的减慢。
Lenmeldy 最常见的副作用是发烧和白细胞计数低、口腔溃疡、呼吸道感染、皮疹、医疗线路感染、病毒感染、发烧、胃肠道感染和肝脏肿大。
Orchard 正在美国各地建立五个治疗中心来管理 Lenmeldy。第一个位于明尼苏达州，正处于资格的最后阶段，并且已经在同情使用的基础上治疗了几名儿童。位于亚特兰大、费城、旧金山和德克萨斯州的另外四个城市正在申请资格。
此外，Orchard 还利用其造血干细胞基因治疗平台推进另外两个临床阶段项目：用于治疗 I 型 Hurler 综合征粘多糖贮积症的 OTL-203 和用于治疗 IIIA 型粘多糖贮积症的 OTL-201。
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