2024年3月初，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一系列新的抗肿瘤药物，这些药物针对多种癌症，包括非小细胞肺癌、急性淋巴细胞白血病、尿路上皮癌等。具体的获批情况汇总如下：
2024年3月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准amivantamab-vmjw (Rybrevant）联合卡铂和培美曲塞用于表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的一线治疗。
PAPILLON (NCT04538664)是一项随机、开放标签的多中心试验，共有308名EGFR外显子20插入突变患者参与。患者按1:1的比例随机接受amivantamab-vmjw联合卡铂和培美曲塞或卡铂和培美曲塞。
主要疗效指标是通过盲法独立中心评价(BICR)评估的无进展生存期(PFS)，总生存期(OS)是关键的次要指标。与卡铂和培美曲塞相比，amivantamab-vmjw联合卡铂和培美曲塞对PFS的改善具有统计学意义，风险比为0.40 (95% CI: 0.30, 0.53;假定值< 0.0001)。中位PFS分别为11.4个月(95% CI: 9.8, 13.7)和6.7个月(95% CI: 5.6, 7.3)。
虽然当前分析的OS结果不成熟，最终分析报告了44%的预定死亡，但没有观察到损害的趋势。
最常见的不良反应(≥20%)是皮疹、指甲毒性、口炎、输液相关反应、疲劳、水肿、便秘、食欲下降、恶心、COVID-19、腹泻和呕吐。
amivantamab-vmjw的推荐剂量是基于体重的。具体剂量信息见处方信息。
2024 年 3 月 6 日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准inotuzumab ozogamicin（Besponsa）用于治疗 1 岁及以上患有复发或难治性 CD22 阳性 B 细胞前体急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的儿童患者。
一项多中心、单组、开放标签研究对 53 名 1 岁及以上复发或难治性 CD22 阳性 B 细胞前体 ALL 儿童患者进行了疗效评估。评估了两种剂量水平——12 名患者的初始剂量为 1.4 mg/m2/周期，41 名患者的初始剂量为 1.8 mg/m2/周期。术前用药包括methylprednisolone 1 mg/kg（最多 50 mg）、退烧药和抗组胺药。患者平均接受 2 个周期的治疗（范围：1 至 4 个周期）。
主要疗效指标为完全缓解（CR）、CR持续时间以及微小残留病（MRD）阴性CR患者的比例。CR的定义为骨髓中原始细胞<5%且不存在外周血白血病原始细胞、外周血计数完全恢复（血小板≥100×109和ANC≥1×109/L）以及任何髓外疾病的消退。MRD 的定义是通过流式细胞术或 PCR 检测白血病细胞中含有 < 1 × 10-4 (< 0.01%) 的骨髓有核细胞。
在所有患者中，22/53 (42%, 95% CI: 28.1, 55.9%) 达到 CR，CR 的中位持续时间为 8.2 个月 (95% CI: 2.6, NE)。根据流式细胞术，CR 患者的 MRD 阴性率为 21/22 [95.5% (95% CI: 77.2, 99.9)]，根据 RQ-PCR 为 19/22 [86.4% (95% CI: 65.1, 97.1]) 。
最常见的不良反应（≥20%），包括实验室异常，为血小板减少、发热、贫血、呕吐、感染、出血、中性粒细胞减少、恶心、白细胞减少、发热性中性粒细胞减少、转氨酶升高、腹痛和头痛。
对于第一个周期，推荐的inotuzumab ozogamicin剂量为每个周期 1.8 mg/m2，在第 1 天 (0.8 mg/m2)、第 8 天 (0.5 mg/m2) 和第 15 天 (0.5 mg/m2)， 分 3 次给药。第 1 周期持续 3 周，但如果患者达到完全缓解或完全缓解但血液学恢复不完全，和/或允许从毒性中恢复，则可以延长至 4 周。
2024年3月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准纳武利尤单抗（Opdivo）联合顺铂和吉西他滨用于不可切除或转移性尿路上皮癌（UC）成年患者的一线治疗。
研究CHECKMATE-901 (NCT03036098) 对该方案进行了评估，这是一项随机、开放标签试验，招募了 608 名既往未经治疗的不可切除或转移性 UC 患者，对疗效进行了评估。患者被随机分组 (1:1) 接受纳武利尤单抗联合顺铂和吉西他滨治疗（最多 6 个周期），然后单独接受纳武利尤单抗治疗长达两年，或接受顺铂和吉西他滨治疗（最多 6 个周期）。在双臂中，停用顺铂的患者被允许接受卡铂。根据肿瘤 PD-L1 表达和肝转移的存在对随机分组进行分层。
主要疗效结果指标是总生存期 (OS) 和无进展生存期 (PFS)，通过采用 RECIST v1.1 的盲法独立中央审查进行评估。
与单独使用顺铂和吉西他滨相比，纳武利尤单抗联合顺铂和吉西他滨组在 OS 和 PFS 方面均具有统计学意义的显著益处。接受纳武利尤单抗联合顺铂和吉西他滨治疗的患者的中位 OS 为 21.7 个月（95% CI：18.6，26.4），而单独接受顺铂和吉西他滨治疗的患者的中位 OS 为 18.9 个月（95% CI：14.7，22.4）（风险比 [ HR] 0.78 [95% CI：0.63，0.96]；两侧 p 值 0.0171）。中位 PFS 分别为 7.9 个月（95% CI：7.6，9.5）和 7.6 个月（95% CI：6.0，7.8）（HR 0.72 [95% CI：0.59，0.88]；两侧 p 值 0.0012）。
接受纳武利尤单抗联合铂类双药化疗的患者中，最常见的不良反应（≥15%）是恶心、疲劳、肌肉骨骼疼痛、便秘、食欲下降、皮疹、呕吐、周围神经病变、尿路感染、腹泻、水肿、甲状腺功能减退和瘙痒症。
该适应症的推荐纳武利尤单抗剂量为：
●每 3 周 360 mg,与每 3 周顺铂和吉西他滨联用，最多 6 个周期，然后
●作为单药每 2 周 240 mg 或每 4 周 480 mg，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或自首次给药起最长治疗 2 年。
2024 年 3 月 7 日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准泽布替尼（Brukinsa）联合奥妥珠单抗用于治疗经过两线或以上全身治疗后的复发或难治性滤泡性淋巴瘤 (FL)。
研究 BGB-3111-212（ROSEWOOD；NCT03332017）对该方案进行了评估，这是一项开放标签、多中心、随机试验，招募了217名既往至少2次全身治疗后复发或难治性FL的成年患者。患者被随机分组（2:1）接受每日两次口服泽布替尼160 mg联合奥妥珠单抗（ZO），或单独接受奥妥珠单抗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者既往接受治疗的中位数为 3 次（范围 2-11）。
疗效基于独立审查委员会确定的总体缓解率 (ORR) 和缓解持续时间 (DOR)。ZO 组的 ORR 为 69% (95% CI: 61, 76)，奥妥珠单抗组的 ORR 为 46% (95% CI: 34, 58)（双侧 p 值，0.0012）。中位随访时间为 19.0 个月，ZO 组未达到中位 DOR（95% CI：25.3 个月，NE），接受奥妥珠单抗单药治疗的患者为 14.0 个月（95% CI：9.2，25.1）。ZO 组 18 个月时的预估 DOR 率为 69% (95% CI: 58, 78)。
在泽布替尼的临床试验中，最常见的不良反应 (≥30%)（包括实验室异常）包括中性粒细胞计数减少 (51%) 和血小板计数减少 (41%)、上呼吸道感染 (38%)、出血 (32%) 和肌肉骨骼疼痛（31%）。接受 ZO 治疗的 FL 患者中有 35% 发生严重不良反应。
推荐的泽布替尼剂量为 160 mg，每日两次口服，或 320 mg，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
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