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克隆技术加速重大疾病新药研发

科学家在沪谈“克隆技术与伦理”



    ■本报记者沈湫莎

    去年底经剖腹产出生的克隆猴“中中”和“华华”正在保育箱内一天天长大,这是与人类相近的灵长类动物在体细胞克隆上的一次突破。昨天,在上海自然博物馆举行的“从米老鼠到孙悟空———克隆技术与伦理”绿螺讲堂上,克隆技术领域科学家们表示,发展克隆技术的目的是减少使用实验动物,加速人类新药研发,而克隆人从伦理上是严格禁止的,也绝非克隆技术的终极目标。

    “批量生产”基因可控的小鼠

    来自中国科学院上海生物化学与细胞研究所的李劲松研究团队,通过一种名叫“人造精子”的单倍体胚胎干细胞,可以便捷、高效地繁殖出一大批基因可控的实验小鼠,从而加速新药研发。

    李劲松说,所谓“人造精子”,是一种半克隆技术。研究人员将小鼠精子中的精源物质去除,只保留其遗传物质,进而通过基因操作去除两个雄性印记基因,获得被称为“人造精子”的单倍体细胞。然后,研究人员将其注入到去除细胞核和遗传物质的卵细胞中,获得一个类似胚胎细胞的干细胞,最终可发育成一只小鼠。

    李劲松表示,该技术与近年来如火如荼的基因编辑技术相结合,极大简化了建立特定基因遗传修饰小鼠的步骤,使预期的实验周期大大缩短,加速发育相关疾病、出生缺陷等病因学研究。

    猪器官人体移植有望成真

    从猪耳朵剪下一块指甲盖大小的组织放入培养箱,五六天之后,这些组织就能长出纤维状细胞。研究人员再通过一系列操作,就可得到猪的克隆体细胞。利用这种方法,南京农业大学动物科技学院副教授李娟成功研发世界首例手工克隆猪。

    猪的器官因为大小和功能与人类相似,被认为是最有可能移植到人体的异种器官。不过,这项技术走向临床应用,仍需解决排斥反应等问题。李娟表示,猪的基因里含有内源性逆转录病毒,对人体具有潜在的健康威胁。不过,去年世界上首批内源性逆转录病毒活性灭活猪生产成功,标志着这一问题被中美科学家联手解决,异种器官移植研究迈出关键性一步。

    加速脑疾病新药研发

    治疗帕金森病等脑疾病的新药为何“难产”? 因为研发药物通用的小鼠模型和人类相差甚远,如果有大量可供实验的猴子,或许能给这一新药研发带来转机。

    中国科学院神经科学研究所非人灵长类研究平台主任孙强表示,培养一只猴子到性成熟至少需要五年时间,体细胞克隆猴的诞生,能使模型猴制备时间缩短到一年之内。大大加速新药研发速度。

    据悉,我国目前实验猴子的年使用量是1.2万只。孙强表示,体细胞克隆猴的成功将加速针对阿尔茨海默病 (俗称“老年痴呆症”)、自闭症等脑疾病,以及免疫缺陷、肿瘤、代谢性疾病的新药研发进程,推动我国率先发展出基于非人灵长类疾病动物模型的全新医药研发产业链。

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