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这也是真正的药神!16年,一款中国自主研发抗艾新药



他们才是真正的中国力量,是国家进步强大的基石,也是病者心中当之无愧的药神。


正解局出品


《我不是药神》大火之后,大家目光集中到了中国仿制药上。正解局(ID:zhengjieclub)也连续发布原创,深度解读中国制药业现状、专利保护和高昂药价之间的矛盾。(详见《中国制药业有多落后?真相比电影还扎心!》和《救命药,必须卖天价!现实比电影更残酷》)


在这些文章里,我们提到一家令人尊敬的中国医药企业:前沿生物。前几年,他们在国内公众中还很低调,罕有人知。今年,因为其研发的一款治疗艾滋病的新药上市,他们受到了一定关注。


但这种关注还远远不够。正解局(ID:zhengjieclub)曾长期关注这家企业,并有幸亲耳听闻它的传奇。今天,特别说一下他们的故事。从他们身上可以看到新药研发之难,更可以看到国人自强不息的追赶之光。




众所周知,艾滋病是困扰人类的重大难题。自从1981年,第一例HIV感染者被确诊之后,人类就开始了艾滋病的治疗研究。但近四十年过去了,当全世界已经有超过3500万人被感染,但根治之方仍未找到。在部分国家和地区,甚至有愈演愈烈之势。



中国境内第一例艾滋病于1985年被发现。当年6月,一名美籍阿根廷人,因为持续高烧和呼吸困难而到北京协和医院就诊。协和医院呼吸内科的一位医生敏锐地意识到,这个病人可能得的就是国外已经发现的艾滋病。


研究中国境内发现的第一例艾滋病的文献


经过一番联系,检验,最终确诊,果然如此。当时患者已经病至晚期,几天之后即去世了。今天,这个患者的 99 张病理切片还保存在中国。


这是中国境内发现的第一例艾滋病。三十多年过去了,中国现在有多少艾滋病人?有据可查的是,截至2015年底,中国现存活艾滋病感染者和病人约85万人。(注意:关于中国艾滋病感染者和病人的数据,有多种说法,从五六十万至百多万不等。)


85万看起来并不多,而且总体上仍处于低流行状态,但从数据中可以观察到一个揪心的事实:与2010年相比,2015年中国的艾滋病感染者和病人发现率增加了约68%。



而且,中国的艾滋病发病例数和死亡人数,总体上也呈上升趋势。仅在去年,中国艾滋病就发病5.7万多例,死亡人数1.5万多人。


前一段时间,在接受中国医药报的采访时,国家食药总局药审中心首席审评员王涛说了这样一番话:


目前我国艾滋病发病情况处于一个高发临界点,防治形势非常严峻。如果不提前做好准备,一旦失控,后果不堪设想。




特别需要强调的是,中国政府、民间对艾滋病的防治虽然屡屡经波折,但总体趋势是越来越重视。自2004年开始,中国即开始正式施行艾滋病“四免一关怀”政策。


该政策的核心是“免费”。一般患病者只要经过登记手续,就可以去指定医院免费领取抗病毒药物,接受治疗。


而且近年来,各种新的防治政策、措施一直努力推行,不必自吹,也不必自黑。但也不得不承认的是,虽然中国做出了种种努力,但防艾抗艾之路仍然任重道远。


中国疾病预防中心官网截图


实际上,按照2017年来自南非的国际知名抵制艾滋病、消除歧视的专家埃德温·卡梅伦先生接受媒体采访时的说法,中国的现实是:


接受艾滋病治疗的人才4万多,实际上更多的人还没有接受治疗。


假如,艾滋病防治失控了,那后果会有多严重?金砖中的南非,即是前车之鉴。


彩虹之国南非


南非的艾滋病感染率是11%到12%,也就是说100个人里就有11个到12个人是艾滋病感染者。


流行病学家的共识是:南非的艾滋病已经进入成熟期。在这个阶段,南非的每一个人,无论老人小孩,都可以说出一个认识的感染者。


这样的情况绝对不能在中国出现,南非的这种情况应激发我们的忧患意识,也应激发我们的信心。




郁闷的是,中国的防艾抗艾形势很严峻。中国研发治艾药的路也长期坎坷,裹足不前。


目前,占据全球艾滋病药物市场的主要是吉利德、GSK等六家药企,全球有近30款抗艾滋病原创药。但这些名单中,都没有中国。


全球艾滋病药物市场规模图标


这种格局的改变,很可能将从今年六月开始。今年6月5日,一家来自南京,名为前沿生物药业的公司正式宣布,其自主研发的国家一类新药艾可宁(注射用艾博韦泰),已经获得国家药品监督管理局批准上市。


这款药比目前市面的抗艾药物领先一大步,有很多显著的优点,比如:


药效好,可有效抑制绝大多数HIV病毒、包括耐药病毒;安全性高,在人体内将会代谢为氨基酸,而且不会攻击人体细胞;用药间隔时间长,一周只需用药一次,相比现在每天吃一把药的产品,可提高患者用药的依从性,大幅减少因不按时服药造成的治疗失败。


中国自主研发的治艾新药艾可宁


这在中国抗艾药研发界是一个具有里程碑意义的事件。因为它不仅是全球第一个长效HIV-1融合抑制剂,也是中国第一个原创抗艾新药,完全由前沿生物自主研发成功,拥有全球知识产权。


在当前一片为中国制药落后而沮丧的情形下,这是提振信心的最好路途。从上这个意义上说,艾可宁成功上市,是一件喜事。


它的研发者,如果誉为药神,也并不为过。




等待这款药研发成果,等的实在太久了。有多久?16年!


16年前的2002年,前沿生物的创始人谢东,在了解到国内艾滋病防治形势严峻,尤其是缺少新药的情况后,便下定决心回国研发抗艾新药。


在此之前,谢东的履历足可傲人。1988年毕业于北京大学。留学美国,拿到博士学位。此后,在多家知名医药研究所、企业从事抗病毒研究、新药研发,主导并参与了3个抗艾新药的研发。3款新药均成功上市。


前沿首席科学家谢东


但回国之后,国外优越的研发条件,就不存在了。研发攻关的艰辛自不必言,最大的困难可能是,相比于国外发达的资本市场,在中国搞新药研发,募集资金难上加难。


千方百计熬过了7年后,2009年,谢东研发的抗艾药物一期试验有了结果。他拿着科研成果去找风险资金,但风投机构听说一期试验之后,还需临床二期、三期试验,时间长,花费多,并且这款药的成功率只有千分之十五之后,大多打了退堂鼓。



为寻找后续研发资金,那段时间,谢东天天奔波于全国各地,四处化缘。前沿公司最困难的时候,先是公司高管不领工资,再后来,就是自掏家底给员工发工资。


当然,这中间,谢东的团队也向南京等地的政府机构成功融资,并连续获国家重大新药创制专项的持续支持。否则,就不会有今天了。


16年下来,谢东团队投入的资金高达2.6亿元人民币,做了超过150多项研究。16年的几乎每一天都在烧钱,钱荒始终存在。


2.6亿的投入相比于其他研发一款药物几十亿美金的投入要少得多。而且最幸运的是,呕心沥血地苦熬,在今天有了丰收的果实。


前沿生物南京总部


有趣的是,查阅公开报道即可发现:在前沿生物创业即将成功,新药上市在即之时,早年避之不及的资本,现在犹如嗜血的魔鬼一般,闻风而至:


2016年4月,前沿生物获得3家机构的投资,12月底,又顺利完成3亿元的C轮融资。今年3月,又获得某银行1亿元贷款授信。


资本,最爱做的事其实从来都是锦上添花,而非雪中送炭。




创新研发真的是一件很不容易的事情。


美国有3000多家制药企业,但有能力做创新药的不足100家。中国有5000多家制药企业,也只有几十家可以做创新药。


研发一款新药时间长,投入大,从前期药物实验,到三期临床研究,平均耗时十几年,耗资几十亿元,成功率只有1/4000。


比如,研发了《我不是药神》中“格列卫”的世界制药巨头诺华,在1997—2011年,投入了836亿美元用于研发,但最终被批准上市的新药,也不过21种。简单一算即可发现,每款新药,平均研发费用高达40亿美元。



俗称老年痴呆症的阿尔茨海默病,从2002年以来,全球制药企业已先后投入2000多亿美元研发,然而,目前成功上市的药物仅有1个,药品研发失败率高达99.6%。在创新药研发领域,可以说:


失败是常态,成功是偶然。

在天亮之前,有无数研发者死在了黑夜里。


中国的前沿生物研发抗艾新药能够成功,实在有太多的幸运。创始人的坚持、创新政策的呵护,以及虽然冷血但也诚实的风投资本。



在中国走向强大的道路上,千方百计鼓励创新,支持新药研发,永远不会有错。电影《我不是药神》之所以如此打动人心,让人泪水涟涟。根本的原因,也许就是大家发现,在等死与天价药之间,我们如此不堪一击。


药,关系到每一个人的利益。质问药企定价机制,追问医药管理部门改革进度,打击肆虐黑心假药,并不是在自黑中国,而是要明白:落后是事实,追赶是选择,自强是未来。


为众人抱薪者,不可使其冻毙于风雪。

为自由开路者,不可使其困顿于荆棘。


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