在 27 名试验患者中，9 名患者肿瘤全部消失，获得了完全缓解（CR）！利用免疫系统创造能够寻找和摧毁肿瘤的“活药”--CAR-T细胞疗法再次创下奇迹！“如果没有这种疗法，那些孩子注定都要死去”CAR-T 疗法的先驱--宾夕法尼亚大学的 Carl June 博士激动的说。
CAR -T疗法的研发成功，创造了”治愈“癌症的奇迹。这款治疗方法已经证实在淋巴瘤、白血病、骨髓瘤等血液系统肿瘤中可以诱发的显着反应 - 即使是生存期仅仅几个月的晚期癌症患者也可以完全根除，在某些情况下强烈响应持续数月甚至数年。除了全球已上市的7款CAR-T疗法，众多在研的新型T细胞技术也取得了令人鼓舞的临床数据，绽放光芒！
医学界一直希望CAR T细胞可以为更多的实体肿瘤开发出新的特异性靶点！近日，国际重磅医学期刊《新英格兰医学杂志》刊登了一项全新的实体瘤CAR-T疗法的最新数据，引起轰动！
2023年4月6日，创新靶向GD2蛋白的CAR-T疗法GD2-CART01在1/2期临床试验中的积极结果显示：63%患有复发性或难治性高风险神经母细胞瘤的儿童及年轻患者肿瘤显著缩小甚至消失，给这类预后极差的患者和家庭带来救赎。
神经母细胞瘤是一种侵袭性儿童癌症，也是儿童中最常见的颅外癌症。这类恶性肿瘤的预后很差，治疗负担大，通常需要多药化疗和手术切除，然后进行包括大剂量化疗、造血干细胞移植和放疗在内的巩固治疗，还需要使用GD2抗体和异维甲酸进行维持治疗。尽管采用了这种密集的多模式治疗，但复发率很高，一旦复发，临床治疗将非常棘手。
经过多年研究，医学界终于找到了神经母细胞瘤的全新理想靶标--GD2。GD2是糖脂类神经节苷脂家族的成员，在健康组织中表达较低，而在多种肿瘤类型（包括神经母细胞瘤）中表达较高，已成功成为CAR-T疗法靶向神经母细胞瘤的全新理想靶标。
基于此，研究人员成功研发了靶向GD2蛋白的CAR-T疗法GD2-CART01，并公布了鼓舞人心的初期研究数据。
GD2-CART01细胞疗法是利用免疫系统创造能够寻找和摧毁肿瘤的“活药”。来自患者血液的 T 细胞在实验室中被收集和强化，然后通过静脉输液返回患者体内，在那里它们继续扩增并精准找到癌细胞将其杀灭。
这项研究共入组了27名复发或难治性高危神经母细胞瘤的患者年龄在1 至 25 岁，分别接受不同剂量的CAR-T细胞治疗（每公斤体重 3、6 、10×10 6 ）。
结果显示：总客观缓解率（ORR）高达63%！（17 名儿童肿瘤显著缩小30%以上）；更值得一提的是，其中9 名患者肿瘤全部消失，达到完全缓解（CR）。在接受推荐剂量的患者中，3 年总生存率和无事件生存率分别为 60% 和 36%。
我们期待这款全新的实体瘤CAR-T疗法能早日取得更多临床数据，顺利上市造福患者。
CAR-T，全称是“嵌合抗原受体-T细胞”免疫疗法。大部分病友还不知道，CAR-T中的T，指的是所有人体内都有的一种免疫细胞--杀手T细胞。而这种疗法是将患者体内杀伤力及数量都不足的T细胞提取出来，通过先进的基因工程技术，为T细胞装载能精准识别癌细胞的“导航头”，同时将这种带着”GPS导航头“的T细胞扩增为数亿级别战斗力倍增的免疫大军，这些细胞被回输到患者体内，一旦遇见肿瘤细胞，便会被激活并再扩增，发挥其极大的特异杀伤力，致肿瘤于死地。
一图读懂CAR-T细胞工作原理
CAR-T
这张图片形象的展示了CAR-T疗法的工作原理：细胞工程技术对杀手T细胞进行基因编辑，在T细胞表面产生名为嵌合抗原受体（CAR）的蛋白质。这张图就是CAR，它在T细胞膜上插着，细胞外的灰橘色小导弹一样的装置就是肿瘤抗原识别区，细胞内部的蓝色香肠是刺激信号区域。当装了“GPS”导航的小导弹找到癌细胞表面的抗原并与之结合时，刺激区接受到信号之后启动杀敌模式，精准清除癌细胞。
目前全球范围已有众多的患者被CAR-T疗法治愈。
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CAR-T疗法目前无论是国内还是国际上，都只在血液肿瘤中获批，全球的科学家都在快马加鞭的研发，希望这一疗法能够在实体肿瘤中也发挥强劲的抗癌效果，而这一瓶颈被中国率先打破，给肺癌、胃癌、结直肠癌、肝癌、间皮瘤患者也带来了全新的希望！
需要病友们一定要了解的是，除了经济条件优越的患者可以接受已上市的CAR-T疗法外，国内和国际上还有几百项CAR-T临床研究正在进行，如针对白血病、骨髓瘤、淋巴瘤等不同血液肿瘤都在招募患者，中国研究人员已做了很多开创性的工作，很多经济条件有限病友通过全球肿瘤医生网医学部成功申请入组，获得了更好的治疗！
目前急招B细胞淋巴瘤、T细胞淋巴瘤、T细胞白血病（T-ALL）、急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、肝癌、胰腺癌、结直肠癌、间皮瘤、卵巢癌等各类实体瘤及血液瘤患者！想申请的病友可提交病历至全球肿瘤医生网医学部进行评估。
此外，针对以下实体瘤靶点，国内的多项CAR-T疗法正在进行临床实验：
正在进行CAR-T临床实验的癌症类型
Claudin18.2：用于胃癌，胰腺癌等；
间皮素（mesothelin）：用于治疗间皮瘤、胰腺癌、卵巢癌、肺癌；
CEA：用于治疗肺癌、结肠癌、胃癌、乳腺癌和胰腺癌；
MUC-1：用于治疗肝癌、肺癌、胰腺癌、结肠癌、胃癌;
GPC3：用于治疗肝癌;
GUCY2C：用于结直肠癌；
EGFＲvII：用于治疗神经胶质瘤、头颈部肿瘤；
B7-H3：用于治疗尤文肉瘤、横纹肌肉瘤、肾母细胞瘤、神经母细胞瘤和髓母细胞瘤以及特别难以治疗的脑干肿瘤（DIPG）；
PSMA：用于前列腺癌等。
CAR-T疗法的问世给无数癌症患者带来希望，我们也期待这款疗法能早日进入医保，惠及更多家庭！
参考资料：
Francesca Del Bufalo, M.D., Biagio De Angelis, Ph.D.,et al.,GD2-CART01 for Relapsed or Refractory High-Risk Neuroblastoma.N Engl J Med 2023; 388:1328-1331.DOI: 10.1056/NEJMe2300317
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