2021年01月30日/
生物谷BIOON/--Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（
FDA）已批准了新药临床试验申请（IND），使该公司能够启动VX-880的
临床试验。VX-880是一种
干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法，用于治疗1型
糖尿病（T1D）。
Vertex公司计划在2021年上半年，启动一项1/2期单臂、开放标签临床试验，采用VX-880对伴有低血糖意识受损和严重低血糖的1型
糖尿病（T1D）患者进行治疗。该试验将评估不同剂量VX-880的安全性和有效性，大约将有17例患者参加这项
临床试验。
Vertex执行副总裁兼细胞和
基因治疗主管Bastiano Sanna博士表示：“在我们今年庆祝胰岛素发现100周年之际，我们很高兴将同类首个（first-in-class）细胞疗法引入临床，有潜力对T1D患者产生有意义的影响。我们期待着启动我们的临床计划，并测试我们独特的方法，用
干细胞衍生的完全分化的胰岛素产生胰岛细胞，来替代1型
糖尿病患者中被破坏的胰岛细胞。”
1型
糖尿病（T1D）是由于胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞的
自身免疫破坏，导致胰岛素分泌减少和血糖控制受损。缺乏胰岛素会导致身体对营养物质的处理异常，从而导致高血糖水平。高血糖会导致糖尿病酮症酸中毒，随着时间的推移，会导致并发症，如肾病/衰竭、眼病（包括视力丧失）、心脏病、
中风、神经损伤甚至死亡。由于胰岛素输送系统的局限性和复杂性，T1D患者的血糖控制很难达到和维持平衡。低血糖仍然是血糖管理的一个关键限制因素，严重低血糖可导致意识丧失、昏迷、癫痫发作、受伤，甚至致命。目前除了胰岛素治疗外，治疗T1D的选择有限。
VX-880（原名STx-02）是一种研究性异基因人
干细胞衍生胰岛细胞疗法，目前正计划对低血糖意识受损和严重低血糖的T1D患者进行评估。VX-880有潜力通过恢复胰岛细胞功能（包括胰岛素的产生）来恢复机体调节血糖水平的能力。
VX-880
临床试验将包括完全分化的功能性胰岛细胞的输注，以及长期的联合免疫抑制治疗，以保护胰岛细胞免受免疫排斥。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Vertex Announces
FDA Clearance of Investigational New Drug (IND)
application for VX-880, a Novel Cell Therapy for the Treatment of Type 1 Diabetes (T1D)
