盘点 | 中枢神经系统疾病领域近期研究进展（第44期）

1. 帕金森病干细胞疗法取得积极临床结果

日前，International Stem Cell 公司宣布该公司的ISC-hpNSC细胞疗法在治疗帕金森病(Parkinson's disease, PD)的临床1期试验中获得积极结果。所有接受治疗的第一批患者目前在安全性上都达到了试验的主要终点。

PD是一种主要影响患者运动功能的神经退行性疾病。产生PD的原因是由于患者中脑的黑质(substantia nigra)中制造多巴胺(dopamine)的神经元死亡。世界上大约有1000万PD患者。目前对PD的治疗方法为左旋多巴(L-DOPA)或者其它多巴胺激动剂。这些疗法在疾病初期可以缓解症状。但是随着疾病的发展疗效会逐渐下降，同时会产生明显的副作用，导致患者出现不自主的手足运动。

International Stem Cell 公司利用孤雌生殖(parthenogenesis)技术，可以从未受精的卵子中培养出多能干细胞(pluripotentstem cells)。ISC-hpNSC细胞是从人类孤雌生殖干细胞中分化并且高度提纯的神经干细胞(neural stem cells)。在临床前试验中，这些细胞通过颅内注射进入大脑后，可以提高大脑多巴胺水平并且在非人类灵长类模型中改善PD症状。移植进入大脑的ISC-hpNSC分泌的生长因子可能帮助维持多巴胺神经元的存活，而且这些细胞可能分化成为多巴胺神经元来替代死去的多巴胺细胞的功能。