不久前，CAR-T疗法CTL019获得FDA批准用于治疗复发或难治性儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病(ALL)，这一历史性的事件有望改变前体B细胞急性淋巴细胞白血病年轻患者的治疗范本。
那么到现在为止，CAR-T治疗取得了哪些重要进展呢？
CAR-T疗法主要用于血液恶性肿瘤的治疗，不过今年早些时候有报道称，基于白细胞分离治疗的方法在脑胶质母细胞瘤(GBM)中取得进展。在病例报告中，一名50岁男性患者存在多处GBM病变，对其他治疗方案无反应，疾病进展中。在接受CAR-T疗法后随访7.5个月中，PET-CT与MRI未检测到原发残余肿瘤，但出现新发肿瘤。
美国血液学会2016年会上，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院Jan Joseph Melenhorst医生报告了评价抗-CD19的CAR-T细胞用于治疗慢性淋巴细胞白血病疗效相关分子标记物的数据。获得持续功能T细胞的患者获得了最持久的疗效反应。
T细胞的转录组学特征表明，来自无应答者的T细胞表达调节末端分化和衰竭的基因，而应答者则具有早期记忆性T细胞，这类T细胞可以通过过继转移后增殖、存活的加强来介导更强的抗肿瘤活动。
7月中旬，FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)一致通过了CTL019用于治疗复发或难治性儿童和年轻成人B细胞ALL。这种疗法的商业化是宾夕法尼亚大学与药品厂商合作的结果。
细胞因子释放综合征(CRS)是CART疗法最显著的不良反应。CAR-T研究的开拓者之一David L. Porter医生称，使用单克隆抗体阻断引发CRS最主要的细胞因子IL-6，可快速扭转包括高热、肌肉关节疼痛等相关并发症。目前治疗相关的风险评估及症状缓解策略已经建立起来。
8月31日，CAR-T产品CTL019获得FDA上市批准。在回顾这一历史性时刻时，FDA新任局长Scott Gottlieb博士说，“我们进入了一个医学创新的新领域，能够利用患者自身的细胞进行重新编辑用以攻击致命的癌症。基因和细胞疗法等新技术具有转化医学的的潜力，并在治疗甚至治愈许多难治性疾病方面创造了拐点。”
而Tocilzumab单抗同样获得FDA批准用以治疗CAR-T导致的严重或威胁生命的CRS，适用于2岁及2岁以上的患者。
CAR-T治疗是昂贵的，刚刚获批上市的CTL019定价为47.5万美元，尽管只有少数患者符合相应的指征，但多个厂商仍在进行同类产品的临床试验，旨在扩大CAR-T疗法的适应症。业界认为，如果CAR-T疗法在GBM等实体瘤的临床试验获得成功，治疗成本有望降低，对CAR-T疗法制定的初始价格不应成为制约其推广的障碍。
美国医疗保险和医疗救助服务中心(CMS)正与利益相关者开发新的支付协议，根据研究结果定价。在宣布CAR-T产品获得批准后的声明中，CMS官员Seema Verma说，“这样的创新增强了我们的信念，即目前的医疗保健支付系统需要现代化，以确保新的高成本治疗的可及性，这其中包括对治愈最危重病人具有潜力的疗法。”
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