神外前沿讯，2016年8月25日，靶向治疗PTPRZ1-MET融合基因继发胶质母细胞瘤药物伯瑞替尼的临床试验，在首都医科大学附属北京世纪坛医院正式启动。（详见[临床招募]国内1类新药伯瑞替尼招募脑胶质瘤受试者）
该临床试验启动至今已经超过一年时间，目前进展如何，药物的副作用和效果有哪些初步结果？近日，“神外前沿”访问了该临床试验项目负责人首都医科大学附属北京世纪坛医院脑胶质瘤科主任李文斌教授。
据悉，伯瑞替尼是中国第一个从大数据模拟、靶点验证到高通量筛选的精准治疗药物，也是国际上第一个针对继发胶质母细胞瘤特异亚型的靶向小分子化合物。
2011年时，首都医科大学附属北京天坛医院江涛教授发现PTPRZ1-MET融合基因是继发胶质母细胞瘤恶性进展的基因，此类型肿瘤具有高度侵袭性，患者很少存活期超过6个月。继发胶质母细胞瘤中约15%的患者存在PTPRZ1-MET融合基因突变。
从目前入组临床试验患者的情况来看，伯瑞替尼至少在原来的基础上将继发胶质瘤母细胞瘤的总生存期增加50%以上。
据首都医科大学附属北京世纪坛医院脑胶质瘤科主任李文斌教授介绍，从目前临床试验情况看，伯瑞替尼有很好的发展前景。目前I期临床试验的50毫克、100毫克、200毫克，都已经做完了，目前没有发现严重的不良反应，而且在有些病例上已经显示出疗效，尤其是入组的第一例患者，在用药之后肿瘤的绝大部分都消除了，其他入组患者的肿瘤体积也有不同程度的缩小。还有一例入组患者，在临床试验中没有看到肿瘤缩小，但在随访中发现肿瘤符合变小。
除了直接疗效之后，还发现了比较好的现象。据李文斌主任介绍，入组患者都对替莫唑胺已经无效且出现进展的患者，其中两例患者在用过伯瑞替尼之后，再用替莫唑胺又有效果了。由此提示，伯瑞替尼能否让替莫唑胺耐药的问题得到解决。
目前还是I期临床，重点还是在观察副反应上，现在300毫克的临床试验已经开始了，现在需要摸索一个剂量为II期临床试验做准备。目前临床试验已经在部分病例上显现出来，能够延长患者的生存期。
目前I期临床50号毫克、100毫克、200毫克每个剂量组已经入组3个病人，300毫克剂量组已经入组1个病人，总计入组了10个病人。
目前该临床试验继续招募入组患者，在300毫克剂量组计划增加3例，至少还好招募5例入组患者，如果要探索400毫克剂量组的话，还会在此基础上继续增加3例。
对此项临床试验，复旦大学附属华山医院神经外科姚瑜教授进行了解读，姚瑜教授表示，胶质瘤治疗目前在世界范围内都是一个难题，华山医院于今年8月份，在周良辅院士、毛颖院长领导下，组织了国内很多专家，一起制定了《中国中枢神经系统胶质瘤免疫和靶向治疗共识》，目前“共识”已经成稿了。
“共识”中的靶向领域主要是依据国外的一些临床数据，伯瑞替尼作为国内学者完全创新的脑胶质瘤新药，在国内还是第一次。从国内的大数据研发，到在国内进行临床试验，本身也是中国胶质瘤领域中一个很好的创新。
据悉，目前伯瑞替尼I期临床试验继续招募患者，符合要求的患者可以申请入组，入组患者的基因检测、住院费，检查费和医药费全都减免，并有现金补贴。
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