11月2日，国家药品监督管理局官网发布消息，治疗阿尔茨海默病(俗称老年痴呆症)原创新药——“九期一”(甘露特钠胶囊，代号GV-971)获批上市，“用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能”。
阿尔茨海默病是神经退行性脑部疾病，目前全球患者高达5000万人，中国患者约占20%，其治疗仍是世界难题。“九期一”由中国海洋大学、中科院上海药物研究所和上海绿谷制药联合开发，是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药，该药的获批上市填补了过去17年该治疗领域无新药上市的空白，为全球阿尔茨海默病患者带来福音。
中国阿尔茨海默病患者数量居世界首位
阿尔茨海默病，这是一种中枢神经系统变性病，起病隐袭，病程呈慢性进行性，是老年期痴呆最常见的一种类型。
数据统计显示，全球目前至少有5000万阿尔茨海默病患者，到2050年，这个数字预计将达到1.5亿左右。2018年，相关疾病全球治疗及照料费用已达万亿美元，给患者家庭和社会带来沉重负担。在中国，阿尔茨海默病患者已超1000万人，居世界首位，且每年以30万以上的新发病例增长。
上海交大医学院附属瑞金医院神经内科邓钰蕾医生表示，阿尔茨海默病如今已经引起了极大的社会关注，老百姓对于这一疾病的重视程度也在逐年增加。“瑞金医院早在上世纪90年代就开设了记忆力障碍专病门诊，当时来看的都是中重度患者，很多患者生活无法自理，甚至不认识家人，但现在很多患者在疾病初期，发现记忆力较以往下降，就会马上来就诊。”
阿尔茨海默病发病率逐年递增
邓钰蕾说，随着老龄化的发展，阿尔茨海默病的就诊人群年龄也从以往50—60岁左右，范围扩大到了60—90岁，80岁以上人群尤为多见，发病率也在逐年递增。“从这一疾病的症状来看，记忆力下降是最常见临床表现，此外还有语言功能下降，空间识别功能下降，这就容易导致患者迷路或走失，还有一些是逻辑能力变差，甚至是性格改变。这些症状容易被忽略，其实这也是阿尔茨海默病症状的一部分。”邓钰蕾表示。
由于发病机制尚不明确，阿尔茨海默病治疗多年来一直存在临床治疗难点。“现有临床治疗主要有两大类药物，一是胆碱酯酶抑制剂，如多奈哌齐、重酒石酸卡巴拉汀，另一类为NMDA受体协调剂，如盐酸美金刚。但这三种药物仍然不能阻断或逆转病情，只能起到缓解的症状。阿尔茨海默病新药研发17年没有新的进展，像美金刚这类药物在国外二十世纪90年代晚期已经上市了。”
为何新药研发难?邓钰蕾指出，这主要是由于阿尔茨海默病的发病机制仍不明确。“只有找到发病机制，才能阻断疾病进展，明显改善症状。而从目前来看，其病因包括遗传、外伤、脑炎病史等，也可能与精神和情绪相关联，病因是很复杂的。由此可见其治疗也需要多角度、多靶点的临床研究。”
中国新药提供治疗阿尔茨海默病新方案
中国原创、国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药“九期一”，将为广大阿尔茨海默病患者提供新的治疗方案。
自发现阿尔茨海默病100多年来，全球用于临床治疗的药物只有5款，临床获益不明显。全球各大制药公司在过去的20多年里，相继投入数千亿美元研发新的阿尔茨海默病治疗药物，320余个进入临床研究的药物已宣告失败。“九期一”是由中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员领导研究团队，坚持22年，在中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所与上海绿谷制药有限公司接续努力研发成功的原创新药。
共有1199例受试者参加了“九期一”的1、2、3期临床试验研究。其中3期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织的全国34家三级甲等医院开展，共完成了818例受试者的服药观察。整个临床试验由全球最大的新药研发外包服务机构艾昆纬 (原昆泰)负责管理。
为期36周的3期临床研究结果表明，“九期一”可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍，与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能改善显著 ， 认知功能量表(ADAS-Cog)评分改善2.54分(p<0.0001)。“九期一”对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点，且安全性好，不良事件发生率与安慰剂组相当。
该药主要发明人、中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员介绍，临床前作用机制表明，“九期一”通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。靶向脑-肠轴的这一独特作用机制，为深度理解“九期一”临床疗效提供了重要科学依据。
“九期一”3期临床主要牵头研究者、上海交通大学医学院附属精神卫生中心肖世富教授表示：“阿尔茨海默病目前的药物治疗还是对症治疗，且可供选用的药物不多，不能延缓或阻止病程进展。基于‘九期一’新的作用机制和独特的临床疗效特征，相信该药能够为阿尔茨海默病治疗提供新方案。”
新药将于12月29日前铺到全国
就在“九期一”获批前一天，11月1日，中国邮政发行《科技创新(二)》纪念邮票，其中的第四张即为“阿尔茨海默病治疗新药GV-971”。
“九期一”3期临床主要牵头研究者、北京协和医院神经科专家张振馨教授表示：“我从事老年痴呆研究50年，参与了多个药物的国际多中心研究，始终没有找到对阿尔茨海默病令人满意的治疗药物，‘九期一’36周的临床试验结果令人振奋，终于让我们看到了希望和曙光，为全球患者和家属感到由衷的高兴。”
近年来，上海在全国率先开展了允许生产许可和上市许可“分离”的药品上市许可持有人制度改革试点，打通了药物创新研发的“最后一公里”，提速新药上市的脚步，以满足百姓“用上药、用好药”的需求。
据介绍，上海绿谷制药有限公司已做好新药生产、销售的各项准备，药品年内投放市场。
据绿谷制药董事长吕松涛介绍，“九期一”将于11月7日投产，并于12月29日前把药物铺到全国，让中国患者受益。从明年起，将进行上市后研究。
(文章来源：生活晨报)
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