根据发表在美国癌症研究协会周刊《Cancer Discovery》上的预临床试验数据，临床中通过抑制信号分子 mTORC1 来治疗几种乳腺癌和肾癌的药物，对那些由于 Myc 基因突变而引起的癌症（占人类总癌症 15% 以上）进行治疗可能也同样有效。
澳大利亚墨尔本 Peter MacCallum 癌症中心，转化研究教授 Grant A. McArthur 博士说：“每年有超过一百万人被查出由 Myc 改变而引发的肿瘤，然而，开发以 Myc 为靶点的药物已经被证明是不可能的。”
“Myc 基因的一项功能就是调节细胞生长。由于 mTORC1 也是一种细胞生长调节因子，所以我们假设使用 everolimus 来抑制 mTORC1 ，或许可以抑制 Myc 驱动的肿瘤的产生和生长。”
McArthur 和他的同事在 Myc 驱动的淋巴瘤的模型小鼠上检验了他们的假设，他们发现使用 everolimus 治疗为实验模型对抗疾病提供了强有力的保护。使用 everolimus 治疗的 33 只小鼠只有四分之一产生了淋巴瘤，相对的使用安慰剂治疗的 34 只小鼠有 22 只得了淋巴瘤。
此外，在患上淋巴瘤的小鼠中，相对于安慰剂使用 everolimus 治疗使得肿瘤萎缩并且生存率有显著的提高。然而，所有这些经治疗存活的小鼠由于淋巴瘤细胞对 everolimus 效果的抵抗而最终复发。
McArthur 说：“这些治疗证实了我们的假设，mTORC1 抑制能够抑制 Myc 驱动的肿瘤的发生和生长，最惊讶的发现是在 mTORC1 抑制如何导致肿瘤萎缩过程中。我们预期其将会通过细胞的有丝分裂来使癌细胞死亡，但是我们发现实际不是这样的。”
仔细研究这些肿瘤后表明 everolimus 通过诱导细胞衰老来使肿瘤萎缩。根据 McArthur 的研究，当癌症驱动基因被启动，正常细胞通过进入一个称为衰老的阶段来保护他们自己。当癌症产生，癌症细胞就会找到方法克服这种保护措施。McArthur 说：“我们的研究表明癌细胞饿可通过 mTORC1 信号通路而绕过细胞衰老途径，尤其是 Myc 诱导的细胞衰老途径。患有淋巴瘤的小鼠对 everolimus 治疗产生抵抗与 p53 失去功能有关系， 众所周之 p53 有助于抑制肿瘤形成和生长。
McArthur 说：“everolimus 在治疗 p53 功能不全的淋巴瘤时失去作用，具有很重要的临床意义。Everolimus 将成为临床治疗 Myc 驱动的癌症（特别是 B 细胞淋巴瘤）的一种新的有利武器，但是其只有对那些具有 p53 功能的病人有帮助。
编辑： 栋梁
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