FDA授予NKTT120治疗镰状细胞疾病快速通道审评资格

10 月 2 日，NKT Therapeutics 宣布美国 FDA 授予该公司主要治疗药物 NKTT120 快速通道审评资格，这款药物正被开发用于镰状细胞疾病治疗。NKTT120 是一种人源化单克隆抗体，专门使 iNKT 细胞衰竭，iNKT 细胞是一种调节细胞，在镰状细胞疾病临床前模型中，这种细胞已被证明是器官损伤的一种关键介导物。

快速通道审评资格旨在促进某些药物的开发及快速审评，而这些药物旨在治疗严重或危及生命的疾病，并证明有可能解决未满足的医疗需求。FDA 之前已授予 NKTT120 用于镰状细胞疾病治疗孤儿药资格。

NKT Therapeutics 还宣布，该公司已完成了 NKTT120 用于镰状细胞疾病患者的一项 1b 期试验。这项试验的主要目标是确定 NKTT120 用于这类患者的安全性。次要终点包括对炎症、日常疼痛分数及生命质量标志物的效果。试验的进一步细节可在 FDA 网站找到。NKT Therapeutics 计划在今年晚些时候的一个重要医学会议上发布其临床试验更新后的结果。

iNKT 细胞已被证明是镰状细胞疾病中可导致疼痛及器官损伤的炎症关键介导物。NKTT120 治疗可减少 iNKT 细胞介导的炎症。“我们期望在 NKTT120 有效性试验的设计上能与 FDA 一道工作，”NKT Therapeutics 首席执行官 Mashal 表示称。“快速通路审评资格将帮助我们达成尽快将这款新的治疗药物带给患者的目标。”

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编辑： 诚意