初步临床评价结果显示，四药联合方案可使约半数的复发 / 难治性多发性骨髓瘤患者出现客观缓解。17 例接受 carfilzomib (Kyprolis）、来那度胺（Revlimid）、伏立诺他（Zolinza）和地塞米松（QUAD）治疗的患者中有 9 例出现部分缓解或非常好的部分缓解。今天的 ASCO 年会上将会做出详细报道。
OncoBriefs 报道的其他骨髓瘤相关研究包括，多发性骨髓瘤老年患者接受自体造血干细胞移植治疗有生存获益，在两项相关研究中，在研药物抗人 CD38 单克隆抗体显示出令人期待的活性。
四药方案的活性和耐受性
已证明 carfilzomib 和免疫调节剂联合治疗复发 / 难治性多发性骨髓瘤显示出活性，和一种蛋白酶体抑制剂和组蛋白去乙酰化酶抑制剂联合使用产生了协同活性。
新泽西哈肯萨克 Hackensack 大学医学中心的 David Vesole 博士和同事们试图探究四药方案的初步有效性。研究人员招募了 21 例（17 例进入数据分析）复发 / 难治性多发性骨髓瘤患者，受试者均有广泛的治疗史，所有 21 例受试者均曾接受自体移植，除一例外其余均有来那度胺和硼替佐米（Velcade）暴露史，有 4 例患者曾接受伏立诺他治疗。
Vesole 和他的同事们发现，只有两例患者发生疾病进展。六例患者出现部分缓解，另外三人出现非常好的部分缓解。此外，五例患者病情稳定，临床有效率为 82%。一例病人未进行缓解评估。无进展生存期超过 12 个月，中位总生存期还未得出。
患者接受多达 18 个周期的治疗，且没有剂量限制性毒性事件发生。最常见的不良事件为贫血（16 例）、疲劳（11 例）、血小板减少（14 例）、中性粒细胞减少症（12 例）、肌肉痉挛（10 例）、腹泻（9 例）。
最常见的 3 级及以上不良事件是中性粒细胞减少症（9 例）、贫血（7 例）、血小板减少（9 例）、高血糖（3 例）、感染和电解质失衡（2 例）以及疲劳和便秘（1 例）。一例病人死于疾病进展。
干细胞移植老年患者生存时间延长
根据医疗数据的审查结果，与未经自体干细胞移植的老年多发性骨髓瘤患者相比，接受自体造血干细胞移植的类似患者术后 1 年和 3 年的生存率明显更好。
移植组和不移植组患者的 1 年生存率、3 年生存率和 5 年生存率分别为 95% versus 71% 、 73% versus 45% 和 48% versus 30% 。
波士顿塔夫茨医学中心的 Shah 博士报道称，移植组的诊断后护理成本几乎增加了 3 倍，但增量成本效益比（ICER）为 88500 美元每生命年，大致在可接受的效价比阈值范围内。
上述发现来自于美国国立癌症研究所的监测分析、流行病学和最终结果数据库，以及医疗保险索赔数据。医疗保险于 2000 年开始覆盖干细胞移植，研究者回顾了 2000 年到 2009 年 66 岁及以上患者接受移植的结局和相关成本。
在 10832 例新诊断多发性骨髓瘤医保患者中，有 267 例接受造血干细胞移植。研究人员创建了一个匹配的对照组（267 例），纳入在同一时期没有接受干细胞移植的多发性骨髓瘤患者。
未移植组和移植组患者的中位总生存期分别为 822 天到 1705 天，移植组增加了一倍有余。100 天总生存率移植组更高（99%VS87），随访发现移植组 9 年总生存率更高。移植组与对照组诊断后的费用平均为 301000 美元和 124000 美元。与对照组相比，移植可增加 2 个生命年。
靶向药物单药和联用的活性表现
两项初步临床试验评价了抗人 CD38 单克隆抗体 sar650984 单药和联合治疗复发 / 难治性多发性骨髓瘤的疗效，证实有临床获益。
加利福尼亚大学的 Martin 博士报告称，单药治疗试验涉及 35 例患者，中位既往治疗方案为 6 项。治疗引起了 8 例客观缓解，包括两例完全缓解。此外有 12 例患者病情稳定。sar650984 所有的剂量组均出现缓解。
Martin 领衔的第二项试验的研究人员评价了 sar650984 联合来那度胺联合地塞米松的疗效。这项研究涉及 13 例患者，受试者曾接受多达 12 项既往治疗，所有的患者均有来那度胺暴露史。Martin 称，12 例患者中有 7 例出现客观缓解：三例局部缓解和四例非常好的部分缓解。
最常见的不良反应为恶心、咳嗽（各六例）；疲劳、肌肉痉挛和感染各五例；呕吐、腹泻、脱水和失眠（各四例）。≥3 级不良事件包括中性粒细胞减少和血小板减少（分别有四例和三例）。
编辑： 栋梁
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