MIT科學家發現CRISPR基因編輯新方法

2017年11月13日

波士頓商業日報報導，據13日出版的「自然生物技術」學刊(Nature Biotechnology)的論文，麻州省理工學院(MIT)科學家已發現一種更優越和功能強大的CRISPR / Cas9基因編輯新方法，可能向研發永久性改變人類致病基因的藥物跨出重要的一步。

這項研究中，科學家注射含有CRISPR關鍵成分的奈米微粒 (nanoparticles)至成年小鼠中。一種被稱為的CRISPR/Cas9 酶可以像剪刀一樣切割DNA，並由一小段RNA將Cas9引導至特定的基因切割部位。

MIT的科學家用奈米微粒分離出小鼠肝臟中調節膽固醇的特定基因。在人體內，這種基因的突變可導致一種罕見的「顯性家族性膽固醇血症」(dominant familial hypercholesterolemia)疾病。

據研究人員，與CRISPR / Cas9的傳遞系統相比，奈米微粒可能優於傳統上使用的病毒。有些患者對特定病毒產生抗體，使治療效果降低，甚至引發有害的免疫反應。用奈米微粒可能也會阻止所謂的「脫靶效應」，或CRISPR / Cas9引起的意外突變。

伯克利加州大學研究員一個月前曾發表類似研究報告。該研究使用帶有CRISPR / Cas9的奈米微粒，在實驗老鼠身上成功地修正了引起杜氏肌營養不良症 (Duchenne muscular dystrophy)的基因突變。

雖然這項技術還處於早期階段，但已有幾家生物技術公司正在利用此技術開發潛在的治療多種人類疾病的方法。這些包括Editas Medicine、CRISPR Therapeutics、和Intellia Therapeutics 等公司全都在麻州劍橋市。