华盛顿 - ALS协会华盛顿特区总部的访客不禁注意到银色棒球棒坐在玻璃展示柜的入口处。
题词说，路易斯维尔棒球在1989年提交给罗德尼L. Houts，非营利组织的首任总裁兼首席执行官，以纪念50 届 名人堂的古柏，纽约这两个国家棒球名人堂的周年，葛雷克氏退休从主宰他生活的运动。
多年来，棒球已经成为肌萎缩性侧索硬化（ALS）的象征，尽管ALS协会不再正式将这种疾病称为“Lou Gehrig病”。这是因为许多年轻人从未听说过传说中的纽约洋基队基地员，他在1941年去世，享年37岁。
根据疾病控制和预防中心的统计，今天估计有15,000名美国人患有ALS 。白人，男性和五六十岁以上的人群，尤其是前职业运动员和军人，在一生中每四百人中就有一人受到无法治愈的神经肌肉疾病。
Calaneet Balas正在取代Barbara Newhouse担任有影响力的协会的总裁兼首席执行官，最近与ALS News Today讨论了ALS患者及其家属目前面临的挫折。
顶尖的名单是难以让保险公司覆盖Radicava（依达拉奉），最近批准的ALS疗法由日本三菱田边制药开发，不扭转疾病，但已被证明会减缓其进展。
在一个小时的采访中，巴拉斯还讨论了紧急的立法优先事项，从消除社会保险残疾保险五个月的等待期和医疗保险到保留五角大楼35年的医学研究计划。
“我不认为这些天有人有理由认为是理所当然的。在目前的气候下，你必须密切关注所有事情，“自2016年6月起担任该协会领导层的巴拉斯担任战略执行副总裁。
她说：“保险是我们正在处理的最大的问题之一，但这是可以预料的。”她说，Radicava是一种必须静脉输送的自由基清除剂。每次注射的费用约为1,100美元（不包括注射服务本身），需要28天的密集周期。这意味着每年大约$ 146,000。
巴拉斯告诉我们：“这是一种昂贵的药物，这是一种罕见的疾病，它的上市方式非常罕见 - 通过日本的临床试验。此外，这项研究使用的人口相当少，所以专业领域的反应也不一样。我认识不赞成这种治疗的医生。他们不在数据上出售。“
Balas指的是137名日本ALS患者（MCI186-19）的一项关键的安慰剂对照的3期试验，其中该疗法导致患者身体机能下降率下降了33％。该试验的延伸显示，这也显着延缓了ALS的进展。
2016年8月，美国食品和药物管理局（FDA）引用了ALS患者急需的未满足的需求 - 接受了开发商美国子公司MT Pharma America的申请，没有坚持在美国的审判中确认结果。2017年5月5日，FDA 宣布 Radicava获得批准，成为首个新的ALS治疗药物，因为它早在1995年就对赛诺菲的Rilutek（riluzole）进行了绿色照明。
到目前为止，约有2,500名ALS患者已经要求治疗 - 但实际上只有500名患者接受了治疗，据Balas说。治疗从连续14天的治疗开始，随后进行为期两周的无药期。然后患者在接下来的14天中的10天内接受输注，然后再接受2周没有药物的输注。
符合条件的患者每次接受60mg Radicava治疗，每次输注需要60分钟。
她说：“如果有2500人和他们的医生认为这是一种治疗，他们应该尝试，那么他们应该有机会接受治疗。” “我谈过的大部分病人都想尝试这种药物。这给了他们希望。“
在加入ALS协会之前担任卵巢癌全国联盟首席执行官的Balas说，问题在于保险公司让病人很难真正把保险计划纳入他们的健康计划。
她表示：“他们所做的大部分工作是将临床试验的纳入标准作为合格[患者]的标准，这种标准非常狭窄。
为了获得资格，ALS患者必须在功能评定量表上得到一定数量的评分，该评分可以看到12项功能测量。要纳入研究中，患者至少需要0-4的评分。
她说：“所以如果你在12个领域中的任何一个得分少于2，那么你就没有资格参加这个研究，而且他们在保险保险的资格上也使用了相同的标准。巴拉斯说，这很容易排除所有ALS患者的75-80％。
例如，巴拉斯知道一个得克萨斯州男子可以走路吃饭，但不会说话。
她说：“这个因素本身就会使他失去资格。“写标准的方式并不合理，因为你想尽可能长时间保持自己的功能。正因为他不能说话，并不意味着他在所有这些地方都没有生活质量。“
她补充说：“我喜欢马萨诸塞州的另一位ALS病人可以走路，说话和吃东西。他失去了手中的一些功能，他的肺活量是百分之七十六，但是因为这个百分比不到百分之八十，所以不合格。我不认为保险公司是受过这种疾病的教育，这些资格因素是什么意思，而这两点对一个人来说意味着什么。“
为了纠正这种情况，巴拉斯说：“我们已经直接与保险公司接触了，”尽管她不认同。
她说：“我已经和其中的几个人交谈过了，我们已经取得了一些成功，让一些保险公司重新考虑他们的标准。“我们也鼓励他们看看VA的标准。FDA的标签很广泛，退伍军人管理局也不那么广泛。这很合理。“
她说，最后一点对于ALS社区来说尤为重要，因为在军队服役的人 - 无论他们代表什么国家，或者他们做了什么事 - 与从未服务过的人相比，发展ALS的可能性要高一倍。那么职业运动员也是如此。
“我已经说了几个月，任何人都会听我说，这种药物对人们来说可能是一个很好的增长点。她告诉我们，FDA决定这种药物在日本有良好的安全性和良好记录。“我们的病人曾经说过，'如果你认为有什么可行的，不要把它放在货架上。'”
Radicava的成功与最近发生的失败有关，Balas对此表示“谨慎的乐观”。该药物的开发者Cytokinetics在11月21日停止了快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂的治疗，或者其3期临床试验的次要终点。
该协会在其网站上表示，对这一消息感到悲伤，但感谢Cytokinetics已经表达了对ALS患者寻求新疗法的承诺，并希望目前正在进行临床试验的下一步治疗将取得成功。 ”
全国共有39个分会，ALS协会约有45人，其中一半在华盛顿办事处。它每年提高超过7500万美元。它现在无处不在的冰桶挑战赛（2014 年11月25日逝世的安东尼·塞内基亚（Anthony Senerchia））在2014年的启发下，捐赠了2亿多美元用于研究ALS治疗。
“我们在这里有一个强大的声音，并有良好的声誉。巴拉斯援引两位民主党人 - 佛罗里达州参议员比尔·纳尔逊和马萨诸塞州众议员塞斯·穆尔顿 - 长期以来一直支持这一事业。他说：“我们总是在山上，我们和许多立法者密切合作。
国会认为保险问题不是国家医疗卫生体系巨大变革的唯一挑战。
其最大的担忧之一是社会保险残疾保险（SSDI）的五个月等待期。根据2017年提出的“ALS残疾保险准入法案”，ALS的人员将立即开始接受SSDI，从而有资格获得医疗保险援助。
她说：“我们正试图让社会保险放弃五个月的等待期。“因为这种疾病的发展速度如此之快，即使这五个月的时间可以是显着的。有些人在收到任何好处之前已经去世了。“
ALS协会也担心五角大楼国会指示的医学研究计划的威胁。
自1992年成立以来，该计划已经收到了119亿美元的纳税人资金，用于研究医疗项目，特别是有利于退伍军人，退休人员和军人配偶的项目 - 其他机构和私人投资者可能不愿意出资。
然而，根据参议院理查德·J·德班（Richard J. Durban）起草的一封信函，参议院2018年“国防授权法案”中的四条规定试图“有效地消除这个繁琐而不必要的要求和过多的繁文</s>节” 伊利诺伊州）和Roy Blunt（R-密苏里州）抗议这个决定。
这份由51名其他立法者赞同的两党信函敦促参议院军事委员会主席麦凯恩（R-Arizona）参议员保持该计划的活力。
“麦凯恩多年来一直坚决反对这个计划。它已经存在了几十年，他一直在试图削减它的预算，“巴拉斯说。“但是这个计划包括为ALS提供1000万美元的研究经费，我们不希望看到这样的消息。”
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