Efficacy：是指药物在实验室中或临床试验研究的理想环境下所能达到的最大预期效果。为什么医生有时觉得治疗指南与现实中的治疗看起来不相关呢？指南多数是由循证的随机对照试验结果而得出。这些试验可以用于评估治疗的有效性（efficacy）。但是，临床试验研究却不能保证没有严重的偏倚。尽管临床试验研究可能会筛选很多人，然后选择其中少数人参与研究，但研究的结果可能适用于被排除的少数人中。参与试验的研究人口更趋向于年轻的，白种人，男性，仅患单一疾病，且应用单一治疗方法。但现实中大多数患者并不符合这一要求。他们往往同时患有多种疾病，需要服用多种药物，或者年龄太小或太大，而被排除在临床试验之外。我们应该将“Efficacy”定义为“在理想的情况下，如在一个随机临床试验中，药物可达到的预期效果”。Effectiveness：是指药物在现实临床中是有效的。与efficacy不同，一种治疗如果它在真实条件下有效果，说明这种治疗是有效的（effective）。 在真实条件下，药物的剂量、使用频率和患者群体都是临床随机试验研究中所没测试过的。临床中的有效性是不能在对照试验中进行测定的，因为无法按照研究规范设置纳入标准。Effectiveness可以被定义为“一种药物在真实的临床条件下，通过观察性研究评估其实际疗效。Efficiency：我们应该多利用效益和效率的研究和舍弃一些不必要的审查。Efficiency取决于一种药物的价值是否与个人或社会支付的费用相当。循证医学中最有效的治疗未必是最划算的治疗，也可能是患者难以承受的治疗。在所有国家都不可能让所有人同时享有最合理的医疗保健。既有良好的临床有效性effectiveness又能符合好的成本效益efficiency的研究将使更多患者受益。文章来源：Marley J, Efficacy, effectiveness, efficiency. Australian Prescriber. 2000; 23: 114-5.
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