药物名称：Olutasidenib
CAS: 1887014-12-1
开发公司：Rigel Pharmaceuticals
适应症：急性髓系白血病
英文商品名：REZLIDHIA
FDA批准时间：2022年12月1日
剂型：胶囊150mg
2102-HEM-101(NCT02719574)试验
试验内容
临床试验共纳入了147例经试验证实携带IDH1突变的复发或难治性AML成人患者。Olutasidenib口服给药，150 mg，两次/每日，至疾病进展、出现不可接受的毒性或造血干细胞移植。中位治疗持续时间为4.7个月（范围：0.1-26个月）。在olutasidenib治疗后的16例患者接受了造血干细胞移植。
试验结果
携带IDH1突变的复发或难治性AML成人患者中，完全缓解(CR)加完全缓解伴部分血液学(CRh)缓解率为35%，其中CR为32%，CRh为2.7%。CR+CRh的中位时间为1.9个月（范围：0.9-5.6个月）；中位缓解持续时间为25.9个月（95%CI：13.5个月，未达到）。
Rezlidhia表现出良好的耐受性，不良反应的特征与接受治疗的AML患者通常经历的症状和特征一致。在16%的患者中观察到分化综合症，在大多数病例中可通过中断给药和使用皮质类固醇进行管理。23%的患者发生肝毒性，表现为肝功能参数升高，大多数病例可通过剂量调整进行管理。在基线时依赖红细胞(RBC)和/或血小板输注的86例患者中，29例(34%)在基线后56天内变为不依赖RBC和血小板输注。在基线时不依赖RBC和血小板输注的61例患者中，39例(64%)在基线后56天内保持不依赖输血。
化合物专利WO2016044789
Olutasidenib合成路线
参考资料：WO2016044789
FDA已批准白血病治疗药物
1.imatinib mesylate
适应症：急性淋巴细胞白血病、慢性髓细胞性白血病、慢性嗜酸性白血病、骨髓增生异常综合征、骨髓及外骨髓增殖、胃肠道间质瘤、侵略性系统性肥大细胞增多症、嗜酸性粒细胞增多症、隆凸性皮肤纤维肉瘤。
原研公司：Novartis
FDA批准时间：2001/05/10
2.Dasatinib
适应症：急性淋巴细胞白血病、慢性髓细胞性白血病。
原研公司：Bristol-Myers Squibb
FDA批准时间：2006/06/28
3.Nilotinib
FDA批准时间：2007/10/29
适应症：用于治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相、加速相或母细胞相慢性粒性白血病（CML）或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的费城（Philadelphia）染色体阳性急性淋巴母细胞白血病（Ph+ALL）。
原研公司：Wyeth Pharmaceuticals
FDA批准时间：2012/09/04
FDA批准时间：2014/07/23
7.Venetoclax
适应症：治疗带17p基因缺失突变并且曾接受过至少一种治疗的慢性淋巴细胞白血病患者。
原研公司：AbbVie
FDA批准时间：2016/04/11
8.midostaurin
适症：与化疗联用治疗成年患者新诊断为FLT3阳性突变（FLT3+）的急性骨髓性白血病（AML）；以及治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。
原研公司：Novartis
FDA批准时间：2017/04/28
9.Enasidenib
适应症：治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。
原研公司：Celgene
FDA批准时间：2017/08/01
FDA批准时间：2003/05/05
12.vincristine长春新碱
适应症：急性白血病,尤其是儿童急性白血病
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