白血病俗称“血癌”，是一类起源于造血(淋巴)干细胞的恶性疾病。目前在临床上，主要通过化疗或骨髓移植来进行治疗，如果化疗或移植效果不理想则很容易复发。而近年来，被称作“癌症终极疗法”的CAR-T免疫细胞疗法正引发着一场癌症治疗新革命，为治愈白血病带来了新希望。日前，中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)、实验血液学国家重点实验室就运用自主研发的CAR-T疗法治愈了一名急性淋巴细胞白血病复发的患者，成功挽救了患者的生命。这也是天津市运用CAR-T免疫细胞疗法治愈白血病的首例成功案例。
两次CAR-T细胞治疗癌细胞“神奇”消失
王卫(化名)是一位30多岁的年轻男性患者，于2012年11月不幸查出患上急性淋巴细胞白血病。该患者于2013年6月在中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)接受了造血干细胞移植，可不幸的是，患者1年后(2014年8月)复发。随后(2014年10月)再次接受了造血干细胞移植，不到1年(2015年8月)患者发生2次复发。此时，只能采用不断的化疗暂时维持生命，但化疗却不能彻底消灭白血病细胞，患者一直未获得完全缓解。同时，化疗产生的一系列副作用，也让身体脆弱的患者难以承受。
此时，中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)自主研发的CAR-T技术正日趋成熟，即将进入试验性治疗阶段，需要临床志愿者配合治疗，这个消息为该患者带来了曙光。在对他病情进行详细的评估过后，中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)决定为他进行CAR-T治疗。
CAR-T治疗的过程是，首先从病人血液中提取T细胞，通过对它进行基因的修饰和改造，生成一种可以“火眼金睛”般准确识别癌症细胞的CAR-T细胞，将CAR-T细胞回输进病人体内，CAR-T细胞会成为“超级杀手“，无情地彻底消灭所有癌细胞，最终战胜癌症。
2015年12月4日，医生们为该患者进行了第一次CAR-T治疗，为他输入了每公斤体重1×10^6数量的CAR-T细胞，2天后又为他输入了每公斤体重5×10^6数量的CAR-T的细胞。令人兴奋的是，仅两次治疗后，该患者体内的癌细胞就“神奇”地消失了，他再也不用做任何关于白血病方面的治疗了，目前该患者正在积极地康复当中。
中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)国内率先开展car-t自主研发为攻克白血病带来新希望
从病危到痊愈，该患者体验了一段如过山车般的人生历程，那么拯救该患者生命的CAR-T免疫细胞疗法到底是什么呢？中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)副所院长、CAR-T研究团队负责人王建祥教授告诉记者，CAR-T免疫细胞疗法，全称叫做嵌合抗原受体T细胞靶向免疫治疗法，基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来识别和攻击肿瘤细胞，最终达到治愈肿瘤的目的。
由于CAR-T治疗所展现的惊艳效果，国内外纷纷掀起了CAR-T免疫细胞疗法研发的热潮。作为国内血液病治疗领域最权威的研究及治疗机构，中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)早在2000年就开始了免疫细胞疗法的相关研究课题。
王建祥教授告诉记者，CAR-T的研究是一个漫长的过程，首先要找到特异性的靶点，然后进行CAR受体的制备，在对T细胞进行修饰改造，最终形成具有靶向识别的CAR-T细胞进行回输治疗。令人骄傲的是，整个CAR-T的研发过程，完全是基于中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)的自有技术，具有独立知识产权，并且该医院执行的专业、高标准质量控制体系保证了细胞制备的质量和疗效。该项技术达到了国际领先水平，并且得到了天津市多个科研专项基金的支持。
王建祥教授介绍，在前期的体外试验以及动物体内试验成功的基础上，该院针对白血病复发，且没有更好手段治疗和缓解的病人开展了试验性治疗。从已经做的5例病人的试验性治疗来看，技术的安全性、有效性都是比较不错的。特别是日前应用CAR-T免疫细胞疗法在天津首次治愈急性淋巴细胞白血病复发的病人，更是极大地凸显了CAR-T免疫细胞疗法在治疗血液系统癌症方面的优势。
中源协和获得CAR-T技术使用权加速免疫细胞技术产品产业化
2016年4月11日,中源协和细胞基因工程股份有限公司发布公告，公司决定以自筹资金5,800万元购买中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)拥有的无形资产-用于治疗急性白血病等血液肿瘤疾病的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)制备技术，包括“CD19-CAR-T及CD33-CAR-T”两项专有技术及依托于该技术申请的相关专利。未来，中源协和将承担CAR-T免疫细胞的标准化、产业化制备生产，并通过公司遍布全国的生物治疗中心平台，加快推进该技术的临床试验推广。此次中源协和与中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)的密切合作，开创了一个技术与市场结合的新模式，为我国免疫细胞技术产品产业化发展开辟了一条新路径。这也是双方在2015年1月签署战略合作协议基础上的又一次深度合作。
中源协和总裁吴明远表示，目前CAR-T的市场需求非常大，有这种治疗需求的病人非常多，未来在为各大合作医院提供细胞产品基础上，中源协和还借助遍布全国的30余家生物治疗中心平台，积极推进临床试验的开展，让更多患者早日受益。免疫细胞治疗作为医学界的一个重大突破，除了应用于肿瘤治疗，未来在亚健康调理、抗衰保健、自身免疫性疾病、其他病毒感染性疾病的治疗方面都将有着广阔的前景。
据悉，该项技术目前仍处于临床试验阶段，预计一年后将会正式运用到临床医学上。此次中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)与中源协和细胞基因工程股份有限的合作，将开创国内免疫细胞技术产品产业化新模式，加速CAR-T免疫细胞疗法的推广和应用。
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