2019年11月2日，国家药品监督管理局批准了上海绿谷制药有限公司治疗阿尔茨海默病新药——九期一（甘露特钠，代号：GV-971）的有条件临床上市使用。
上海市药监局说，这是上海试点市场可持有人指导（MAH）新研发成果、推动快速上市的案例。
该批准是首例脑-肠轴关联作用于认知的药物应用。本次批准附带有五年监测期的限制条件。
这款中国原创、国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药，将为广大阿尔茨海默病患者提供新的治疗方案。九期一是由中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员领导研究团队，坚持22年，在中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所与上海绿谷制药有限公司接续努力研发成功的原创新药。九期一经历多年的前期与1、2、3期临床试验研究。部分临床试验由全球最大的新药研发外包服务机构艾昆纬（原昆泰）负责管理。其中3期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织。
不同于其它的靶向抗体药物，九期一是从海藻中提取的海洋寡糖类分子。它是通过调节肠道菌群失衡、以阻止阿尔茨海默症症程进展。
药监局给予“有条件批准”，要求批准后继续研究作用机理（脑-肠轴作为认知治疗）。
具体而言，目前的临床研究尚有不足地方，在未来五年需要补足完善：
- 生物标记物不足：仅有PET观察葡萄糖摄取一个次要终点指标，其他血液、脑脊液相关Aβ和Tau蛋白等都没有列入终点指标，也没有设立神经慢性炎症反应、肠道菌群对脑肠轴的影响等指标，无从判定其假定的多靶点等相关作用机制在人体的证据；
- 神经心理学评估指标不足：仅一个ADAS-Cog12有阳性差异，没法相互印证，证据的说服力不够，此外功能的评分没有做出差异。应加强完善更多的神经心理学评估和生物标记物检查，彼此可相互印证，也方便给医师做为用药参考；
- 尚待证明长期效果： 认知改善呈现曲线关系，但九期一（GV-971）的认知改善在开始4周明显，之后改善幅度不大。认知改善能否有长期效果，是重要的观察点。
- 满足三年观察期：此次临床观察时间仅有24周、36周，为期太短。与之对同类药物的批准上市之前都满足全程达36个月（三年）的临床观察期。足程观察也是未来监测的重点。
上海绿谷制药目前的核心产品是二类新药“注射用丹参多酚酸盐”，该药属于中药注射剂。
阿尔茨海默病（AD）主要表现为认知功能和行为障碍及精神异常等症状，是继心脑血管疾病和恶性肿瘤之后，老年人致残、致死的第三大疾病。
全球目前至少有5000万阿尔茨海默病患者，到2050年，这个数字预计将达到1.5亿左右。2018年全球治疗及照料费用已达万亿美元，给患者家庭和社会带来沉重负担。我国阿尔茨海默病患者约1000万人，是世界上患者人数最多的国家。随着人口老龄化加速，预计到2050年我国患者将达4000万人。
自发现阿尔茨海默病100多年来，全球用于临床治疗的药物只有5款，临床获益不明显。全球各大制药公司在过去的20多年里，相继投入数千亿美元研发新的阿尔茨海默病治疗药物，320余个进入临床研究的药物已宣告失败。在这成功上市的1%中，获批准治疗阿尔茨海默症的药物仅有5个，并且都为2002年之前获批的药物（注：2014年是复方，不算是新药）。在过去112年的时间里，阿尔茨海默病的发病原因还没完全研究清楚，仅有的是基于有限观察基础之上的推测和假设，包括遗传基因，神经递质（乙酰胆碱减少），β-淀粉样蛋白沉淀，微管相关蛋白质（Tau蛋白），病毒，金属，免疫系统紊乱……然而近年来，数个阿尔茨海默病新药陆续在大型III期研究遭遇失败，引起市场巨震，不免让人沮丧。2018年1月，武田制药宣布吡格列酮的阿尔茨海默病Ⅲ期临床试验失败；辉瑞宣布放弃阿尔茨海默病领域的阿药物研发；丹麦制药公司Lundbeck的idalopirdine试验性药物未能阻止轻度及中度阿兹海默症患者的认知能力下降，它曾被看作是治疗阿兹海默症最有希望的药物之一；2018年2月，默沙东宣布停止Verubecestat的临床试验；2018年6月，礼来与阿斯利康联合开发的lanabecestatⅢ期临床中止；2019年1月，罗氏宣布CrenezumabⅢ期临床失败……
今（2019年）10月22日，卫材（Eisai）和渤健（Biogen）宣布，在与相关药物监管机构沟通后，渤健计划将在明年对早期阿尔茨海默病试验性治疗药物艾度坎努单抗（aducanumab）递交上市申请。艾度坎努单抗被业内期待为首个逆转疾病进展的AD药物。
同样在今年，绿谷制药九期一获得上市许可，提供一个重塑肠道菌的治疗疾病疗新途径。
未来临床或将有更多治疗选择，这是患者之福！
《黄手环行动》是中国最大的老年失智的家人社区，请加入我们的行动，一起向阿尔茨海默病挑战。
本站仅提供存储服务，所有内容均由用户发布，如发现有害或侵权内容，请
点击举报。
