Tweaking genes in the brain could stop Alzheimer’s
Oliver Moody, Science Correspondent
April 1 2017, 12:01am, The Times
据英国《泰晤士报》网站4月1日报道，专家近日在伦敦召开的一次神经学会议上说，在用基因疗法治疗两种不那么常见的脑部疾病（帕金森病和亨廷顿舞蹈病）取得成功后，用同样的疗法治疗阿尔茨海默病的前景十分光明。
几十种基因中出现的微小变化给大脑带来了改变，让有些人在上年纪时患上阿尔茨海默病的概率达到90%，而有些人则有90%的概率可以避免患上这种病。
哈佛大学医学院神经学教授布拉德利·海曼说，改变这部分基因可以极大降低患病的可能性，甚至可以用于治疗已经患病的人。
就治疗方法而言，要么是为病人注射带有新的基因指令的无害病毒，要么是利用被称为反义的化合物压制由不受欢迎的基因发出的化学信号。
海曼在世界神经科学创新论坛上说：“这是一种令人难以置信的激动人心的技术。”该论坛在伦敦的弗朗西斯·克里克研究所举行。
美国基因治疗公司“航行者”医疗公司总裁史蒂文·保罗说，他的团队已经利用这种方法在治疗帕金森病上取得初步良好效果。他说：“现在仍处在初级阶段，但是我们可以在实践中带来这种效果。还有一个事实令我们受到鼓舞，那就是我们用来控制或抑制大脑中指定基因的这种小病毒正变得越来越好。我们使用的衣壳（病毒的蛋白质外壳）越过血脑屏障的效果是现有衣壳的100倍甚至200倍。”
就在半年前，来自帝国理工学院的一群科学家说，他们可以通过把PGC-1α基因注入老鼠的大脑来防止老鼠患上类似于阿尔茨海默病的疾病。
这份研究报告的一位资深作者玛格达莱娜·萨斯特雷说，这个团队计划利用其他类型的基因疗法，缓和因为痴呆症造成的大脑免疫系统的功能失常。她说，让同样的办法在人身上奏效可能会有些棘手，而且还有带来副作用的危险。
海曼教授说，这种技术可以“拨叫”ApoE-e2基因，这种基因似乎会产生保护效果。他在老鼠身上进行的试验表明，这种做法甚至可以在大脑出现发病迹象后扭转这种疾病。
另外一个重大障碍是成本。英国国家卫生与保健优化研究所副所长吉莉恩·伦格说，这种基因疗法的成本“值得关注”。
然而，她暗示卫生与保健优化研究所或许做好了为这种治疗承担比以往更多费用的准备，以使它们更快地投入使用。
内容来源：www.thetimes.co.uk
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