人源化小鼠是携带功能性人类基因、细胞、组织和/或器官、免疫系统或微生物的小鼠,用于生物医学研究和临床治疗方案的开发。有些人源化小鼠携带人类细胞,有些则与人类具有某些一致的遗传和生理特性。因为小鼠基因组与人类基因组高度相似,且更易于操作和改变,所以小鼠可以方便地模拟人类的生物学特性。这里我们就将着重介绍——基因人源化小鼠模型。
这类人源化小鼠,从基因修饰的方式上,可以归为Knock-in基因敲入模型。即小鼠中的某个或某些基因被人类基因、基因组序列或调节元件取代。
构建基因人源化小鼠模型时,可以靶向全长基因,也可以根据基因的特定结构靶向部分序列,还可以靶向小鼠基因的特定调控元件,比如启动子等等。基因人源化之后,小鼠可以表达出完整人源蛋白或包含人源特定结构域的嵌合蛋白。
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