CAR-T，即嵌合抗原受体修饰的T细胞。这是一个出现了很多年，但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法，不仅是用于ALL，也用于慢性淋巴细胞白血病。最新的进展使得CAR-T疗法在2014年重新燃起了市场热情，2015年这一领域将是市场投资的热点之一。
2014年7月FDA授予诺华公司开发的个性化CAR-T癌症疗法CTL019突破性药物认证，并希望借此推动这种疗法的研究。这意味着FDA的癌症药物管理部门将在今后的一系列审核中对其给予力所能及的便利。自从FDA的这一政策实施以来，突破性疗法认证渐渐被产业界所接受，凡是获得这一认证的药物无一不是在临床研究中表现十分出色并且是临床急需的。而一些分析人士也对这一药物表示了很高的期望，称这一药物令人激动。
该方案依赖于与嵌合抗原受体适应的T细胞。患者的T细胞被移除，然后转基因与新的DNA进行编程它们攻击特定目标的癌细胞。然后，设计T细胞被灌输回到病人，他们在体内繁衍，并继续追捕癌细胞，有助于防止癌细胞复发。探索在不同种类癌症中应用 CAR-T 细胞技术的临床试验正在进行中。
下表总结目前CAR-T疗法的主要项目和靶标。
公司
项目
抗原定位
适应症
研发状态
诺华
CTL019
CD19
ALL, CLL
II期
huCART19
CD19
各种疾病
Pilot study
MesoCART
Mesothelin
胰腺间皮瘤
I期
huEGFRVIII
EGFRvIII
胶质瘤
临床前
Juno Therapeutics
JCAR015
CD19
B-细胞ALL,r/r ALL
JCAR017
CD19
paed r/rALL
I/II期
CD22 CAR
CD22
B细胞癌症
I/II期
L1CAM CAR
L1CAM
成神经细胞瘤
I期
MUC16 & IL5
“armored” CAR
MUC16 & IL6
卵巢癌
临床前
ROR-1 CAR,
ROR-1
CLL，实体瘤
临床前
Kite Pharma
KTE-C19
CD19
DBCL
I期（NCI试验）
EGFRvIII
EGFRvIII
成胶纸细胞瘤
I/II期（NCI试验）
Bluebird/Celgene
Various
CD19
ALL, CLL
I期
Ziopham/Intrexon
Sleeping Beauty
CD19
各种移植前后辅助治疗
I期
Cellectis
UCART19
CD19
ALL, CLL
I期2015年开始
UCART123
CD123
AML
临床前
UCART5 T4
5T4
实体瘤
临床前
UCARTCS1
CS1
多发性骨髓瘤
临床前
Cardio3
CM-CS1
MICA, MICB &
UL8P6
AML, MDS,
I期2015年开始
Bellicum
Pharmaceuticals
BPX-401
CD19
各种疾病
2016年开始临床I/II期
BPX-601
PCSA
实体瘤
2016年开始临床I/II期
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