16家干细胞企业iPSC产品最新研发进展

近年来，干细胞治疗逐渐进入大众视野，由于其在肿瘤、神经系统等疾病领域表现出极强的潜力，已然成为细胞治疗领域的未来巨星。

2022年1月，日本庆应义塾大学（KeioUniversity）正式宣布，去年12月，此大学医院的一个小组已经完成将人类iPS细胞衍生的神经干/祖细胞(hiPSC-NS/PCs)移植到脊髓损伤患者的脊髓中的首例临床试验。这或成全球免疫细胞治疗的里程碑事件，此事件促使全球细胞治疗行业的目光再次聚焦在iPSC产品上。

现进入临床阶段的干细胞产品来源包括成体干细胞（Somaticstem cell，SSC）和多能干细胞（Pluripotentstemcell，PSC）。但最好的干细胞产品来源是胚胎干细胞（embryonicstemcell，ESCs），胚胎干细胞是一种高度未分化的细胞，可以分化成人体的各种组织和器官。由于胚胎干细胞的获得会带来不可避免的伦理问题，奠定了诱导多能干细胞（inducedpluripotent stem cells，iPSCs）发现的基础。

2006年，日本科学家山中伸弥团队通过基因编程将成体干细胞转变成一种类似于胚胎干细胞的新型细胞，即诱导多能干细胞。至此打开了iPSC细胞治疗的大门，iPSC一度被认为可以取代胚胎干细胞的地位。近几年对于iPSC细胞治疗的热度只增不减，国内尚未有iPSC治疗产品获批临床，但国内研究突破一直未停止。

今天小编为大家盘点部分全球布局iPSC产品的公司最新研发进展。

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国外进展：

Allele Biotechnology and Pharmaceuticals

日前，Allele正在开发一种由iPSC 衍生的胰腺β细胞制成的糖尿病药物。在过去十年中，AlleleBiotechnology 开发并获得了专利（USPTO10119150、10155929）其基于非整合mRNA 技术的专有iPSC 重编程和分化方法，以实现iPSC 的临床使用。

BlueRock Therapeutics

2022年1月，BlueRock Therapeutics与大学健康网络（UniversityHealthNetwork，UHN）合作，在评估DA01治疗晚期帕金森病（PD）患者的开放标签1期研究（Ph1）中对首例患者进行了给药治疗。

1期试验的主要目标是评估DA01细胞移植在移植一年后的安全性和耐受性。次要目标是评估移植后1年和2年移植细胞存活和运动效应的证据，评估2年期间的持续安全性和耐受性，以及评估移植的可行性。

Century Therapeutics

2022年1月10日，BMS宣布与CenturyTherapeutics达成合作，共同开发基于iPSC的NK细胞疗法或T细胞疗法。头两个项目分别针对AML和MM。目前管线均处于临床前期。

Cytovia Therapeutics

Cytovia是一家开发同种异体“现成”基因编辑iNK 和源自诱导多能干细胞 (iPSC) CAR（嵌合抗原受体）iNK细胞和 NK细胞增强多功能抗体的生物制药公司。Cytovia公司的产品都处于临床前阶段，其中产品管线中CYT-303、CYT538计划将在2022进行IND申报。目前正在进行其候选产品CYP-004的3期临床试验测试，该试验最多招募440 名患者。CYP-004是一种同种异体、iPSC衍生的间充质干细胞(MSC) 产品，使用Cynata 的专有Cymerus™ 技术衍生。这将是世界上第一个涉及iPSC 衍生细胞疗法进入第3 期的临床试验。

Fate Therapeutics

2022年1月，FateTherapeutics公司宣布，美国FDA已批准FT536的IND申请。FT536是一款经过多重工程修饰、诱导多能干细胞（iPSC）衍生的“即用型”嵌合抗原受体（CAR）自然杀伤（NK）细胞疗法。杨森生物和小野制药分别与Fate达成了战略合作协议，该合作将利用Fate公司iPSC产品平台的独特优势推动多路工程化CAR-NK和CAR-T细胞产品候选药物用于实体瘤的临床开发。

Hebecell

去年8月，Hebecell宣布与加科思药业在全球共同开发新一代基于诱导性多能干细胞的自然杀伤细胞疗法（iPSC-NK）。

国内进展：

星奕昂生物

2022年2月9日，星奕昂生物与博雅辑因共同宣布，双方将基于博雅辑因在高通量基因组编辑筛选方面以及星奕昂生物在诱导性多能干细胞（iPSC）和自然杀伤细胞（NKCell）细胞功能和生产工艺方面的技术和资源优势，研发合作新一代免疫细胞疗法。

赛元生物

赛元生物专注于开发通用型免疫细胞产品，致力于为患者提供可及性更好的靶向细胞免疫治疗技术。现阶段六款产品均处于IND申报前阶段。2022年2月16日，宣布完成新一轮近亿元融资。

（赛元生物产品管线，来自赛元生物官网）

中盛溯源

2022年1月，中盛溯源协同中国食品药品检定研究院、中国医学科学院血液学研究所和中国科学院动物研究所承接了项目4.2《干细胞及相关产品质量控制及评价技术》，将在未来5年内“针对目标适应症，探索干细胞成药的有效分子标志物。研究干细胞相关基因治疗产品质量控制、药学、安全性和有效性等非临床评价技术，建立评价技术体系和规范，促进干细胞研发和临床应用。

霍德生物

霍德生物是由美国约翰霍普金斯大学的神经及干细胞科学家联合创立于2017年1月，专注于神经领域疾病的干细胞治疗。2021年，首个针对脑卒中的iPSC衍生临床细胞产品hNPC-01完成主要CMC及进入IND-enablingstudy，预计在2022年进行治疗脑卒中偏瘫后遗症管线的中美IND申报。

（霍德生物产品管线，来自霍德生物官网）

呈诺医学

呈诺医学针对大动脉粥样硬化型急性缺血性脑卒中的iPSC来源细胞药物产品ALF201于去年一月份递交IND临床试验申请，即将进入临床阶段，这是国内首个向CDE提交注册临床申请的iPSC项目。

南京艾尔普

2021年12月底，艾尔普与专注于免疫疗法的美国HebeCell公司宣布成为战略合作伙伴。双方经过合作协商，HebeCell将其特有的3D诱导分化为光受体细胞的专利及技术通过授权协议的形式独家授权给艾尔康，并由艾尔康对其进行深入开发，有望成就一种针对眼科视网膜疾病的新型细胞疗法，最终实现产业化，造福于人类。艾尔普现已取得国内首个国家卫健委基于iPSC技术的心衰细胞治疗临床研究备案，并主动承担建设了目前仅有的国家级iPS多能干细胞库（即“CBiPS多能干细胞库”）。

睿健生物

2022年1月24日，武汉睿健医药科技有限公司宣布完成近亿元A+轮融资。据悉，本轮融资由长江证券创新投资领投。此次融资的落地，将主要用于推动睿健医药面向帕金森病的在研管线——NouvNeu001临床一期工作的开展，并同时支持公司后续在研管线——NS001在中美新药临床研究(IND)双申报。

（睿健生物产品管线，来自睿健生物官网）

士泽生物

2022年1月10日，士泽生物宣布完成由红杉中国领投、礼来亚洲基金（Lilly Asia Ventures）和启明创投共同投资的近亿元人民币PreA+轮融资。

自此，士泽生物已先后完成了由峰瑞资本（天使轮领投）、礼来亚洲基金（Lilly Asia Ventures）和启明创投（PreA轮共同领投）、红杉中国（PreA+轮领投），元生创投、泰达科投、道远资本、嘉程资本、领军创投共同投资的总额超亿元人民币的天使轮、PreA轮及加轮融资。

本次PreA+加轮融资主要用于关键技术平台的完善和加速多条研发管线的研发，以及临床级细胞治疗产品生产基地的建设。

（士泽生物产品管线，来自士泽生物官网）

艾凯生物

艾凯生物现阶段完成了临床级细胞库的建设，与普米斯达成了全球战略合作，共同开发多款针对实体瘤的iPSC-CAB-NK细胞治疗产品，实现了科研级产品向工业级产品的研发转化，现已启动了苏州2500平米的GMP生产车间项目建设。

昕瑞再生

2022年2月15日，昕瑞再生宣布完成数千万元人民币Pre-A轮融资。公司已自主研发建立了基于细胞表型的下一代新药研发技术体系，包括高通量靶向转录谱测序技术、基于细胞图像的机器学习技术等新药筛选平台，结合iPS细胞分化及原代细胞培养新技术、先进的小分子靶点及MOA解析技术、人工智能等。

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