今晨，医药巨头诺华（Novartis）宣布，其开发的革命性癌症疗法 CAR-T 疗法 Kymriah 已终于获得了美国食品及药品监督管理局（FDA）的审批。而在 DT 君昨天的报道中，同样是专注于 CAR-T 疗法研发的凯特药业（Kite Pharma Inc）则是被医药巨头吉利德以119亿美元现金收购，可见癌症治疗领域已经迎来了全新的时代。
FDA 称这款由诺华制药开发的癌症疗法是全球首个获得批准的 CAR-T 疗法，同时也是美国市场上“首款基因疗法”，主要用来治疗儿童和青年所患的白血病和骨癌。据悉，这种 CAR-T 疗法已经在患者身上展示出了非凡的疗效。目前，一次性治疗的费用为 47.5 万美元，但诺华承诺，在患者接受治疗后的一个月之内，如果治疗没有产生效果，将全额退款。
“我们有能力通过重新编辑患者自身细胞来对抗致命的癌细胞，医疗创新的全新领域已被打开。” FDA 局长 Scott Gottlieb 在声明中表示。
图丨FDA 局长 Scott Gottlieb
全新的基因疗法被诺华命名为 Kymriah 疗法，这是一种使用患者自身免疫细胞——T 细胞的定制疗法。患者的T细胞被提取出来并被低温冷冻，然后被送往位于美国新泽西州的诺华制药实验室。在那里，会对 T 细胞进行基因改造，并引入新的嵌合抗原受体（CAR），然后在重新输入患者体内。改造过的T细胞表面将携带一种特殊抗原，从而具备能直接靶向并杀伤白血病细胞的能力。
图丨Kymriah注射袋
在临床试验中，有 63 例患有急性淋巴细胞白血病的儿童和青年接受了 CAR-T 治疗，其中 83％ 的患者在治疗后三个月内病情就得到了极大地缓解。六个月后，依然有 89％ 的患者存活于世，即便 12 个月后，还是有 79％ 的人健在。
根据美国国家癌症研究所的数据，美国每年会有约 3100 名 20 岁以下的年轻患者被诊断患有急性淋巴细胞白血病，而这已经成为了青少年人群中最常见的癌症疾病。虽然目前有诸如化疗和干细胞治疗等医治手段，但每年仍会有约 600 例癌症复发的病例，甚至许多患者根本就无法被完全治愈。
图丨罹患白血病的儿童（中）
宣传团体“Patients for Affordable Drugs”的创始人 David Mitchell 在一份声明中表示，47.5万美元的治疗成本显然是“过高”的，他们将矛头指向联邦政府，声称政府在诺华购买治疗权之前就已经花费了 2 亿美元用于早期的 CAR-T 治疗研究。而 Mitchell 最近也在和诺华接触，呼吁其可以提供一个“公平合理”的治疗价格，但总体形势估计不太乐观，毕竟此前对该治疗方案的价格普遍估计会在 60万 到 72.5 万美元之间。
尽管诺华的疗法效果不错，但如何能够快速地为患者定制个性化疗法仍然是一个问题。诺华称，为一位患者设计疗法大约需要 22 天，这个过程包括将从患者移除所需要的细胞然后再将其注射回患者身上。诺华表示，一个月内将有 20 家美国医院能够提供 Kymriah 疗法，最终这个数字将上升至 32 个。
不过，CAR-T 细胞治疗也并非十全十美，科学家们已经确定，对于某些患者而言，它可能会引起危及生命的副作用，比如说造成神经问题和细胞因子释放综合征。在去年早先时候， Juno Therapeutics 曾经为其病人实施过 CAR-T 细胞治疗，其中一个病人在其癌症试验中死于脑水肿，另一个患者“预计不可恢复”。但诺华似乎并没有因为这一“前车之鉴”而感到困扰，根据诺华的说法，接受其 CAR-T 治疗的患者还未出现过死于这种并发症的情况。
现在两种遗传性疾病的基因疗法，已在欧洲获得相关管理部门的批准：一种是治疗 SCID 病的 Strimvelis；另一种是引起脂肪在血液中堆积失调症的 Glyber。而在美国，FDA 将基因治疗定义为“通过各种手段修复缺陷基因，以实现减缓或者治愈疾病目的的技术”，正因如此，诺华的 CAR-T 疗法成为了美国首例通过 FDA 批准的基因疗法。
与此同时，诺华公司的老对手 Kite Pharma 和 Juno Therapeutics 也在纷纷布局 CAR-T 疗法，三者的产品均源于研究机构。值得关注的是，上海复星在今年 4 月牵手 Kite 成立了合资企业复星凯特，拟在中国引进凯特的 CAR-T 治疗产品 KTE-C19，为淋巴癌患者带来全球领先的治疗手段。
而根据目前国外公司的研究以及递交上市申请的进度，今年很可能会是 CAR-T 疗法的上市元年，所以，接下来我们也有必要持续关注 CAR-T 对于中国的新药研发的推动。
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校审：郝锕铀、李嘉晖
参考：
https://www.technologyreview.com/s/608771/the-fda-has-approved-the-first-gene-therapy-for-cancer/
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574058.htm
http://www.pulseheadlines.com/fda-approves-novartis-gene-editing-drug-kymriah-treat-childhood-leukemia/66564/
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