器官移植并不是一个新鲜词，器官移植手术影响了全球数百万人的生命。以美国为例，此时此刻，正在排队等待器官移植的患者人数高达12万。然而，每年能够用于移植的器官数量非常有限，成功进行的器官移植手术仅有3万多例。据估计，在2016年，每天都有22名患者在等待器官移植的过程中死去。
然而异种器官移植对许多人来说还比较神秘。上世纪90年代，医学研究者们为解决供者不足的问题，想出了在人体内移植入动物器官的解决策略。研究表明，猪的器官因为大小和功能与人类相似，被认为是最有可能成为能移植到人体的异种器官。但研究者们在尝试用猪的器官进行异种器官移植试验中发现，猪的器官在人体内会被免疫排斥。此外，猪的基因组里含有内源性逆转录病毒的序列，对人体有潜在的健康风险。如果直接将猪的器官移植到人体，可能会导致新型疾病的传播。而世界卫生组织也明令，在未找到解决方法之前，停止一切异种器官的临床试验。
近日《科学》杂志在线刊登了一项重量级的研究，因安全性问题无法解决而停滞12年之久的异种器官移植将迎来春天。来自浙江大学、云南农业大学、重庆第三军医大学、哈佛大学以及其他科研机构与公司的团队使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，一举解决了将猪器官移植到人体内的关键难题。
项目主要带头机构是生物技术企业eGenesis公司。该公司由哈佛大学遗传学家George Church和中国土生土长的80后科学家杨璐菡博士于2015年创立。同时这项重要研究中，我们看到了许多中国面孔，他们分别来自：浙江大学动物学院、云南农业大学生物资源保护与利用国家重点实验室、云南大学动物科学与技术学院、第三军医大学基础医学科学学院实验动物学科学部、深圳市金新农科技股份有限公司的科研机构。
这项技术的主要障碍在于PERVs。这是一种古老的内源性逆转录病毒，它们的序列分散在猪的基因组中。如果植入人体，有导致疾病的隐患。这一点也是人们对种间移植最直接的焦虑。当CRISPR时代来临后，两位CRISPR基因编辑技术早期开发者，著名遗传学家、基因工程泰斗George Church教授和全球青年领袖、科学医疗领域领军人杨璐菡博士，意识到拥有指导RNA和DNA切割酶的CRISPR系统可以胜任精准的全基因组切割，非常适合用于猪器官改造。2015年，他们共同创立了eGenesis公司，重点攻克“移植器官基因工程”，杨璐菡博士任公司首席科学家。同年，他们公布CRISPR可敲除猪基因组中全部的62个位点的PERV基因，完成了迄今为止最大规模的CRISPR基因编辑壮举。“在我们的研究前，这些经过基因改造的猪能否存活，在科学上有很大的不确定性。”杨璐菡博士说。如今，我们已经不再需要为此担忧。
解决了PERV带来的安全隐患后，研究人员们计划挑战下一个难题。按计划，他们将敲除猪器官内会引起人类强烈免疫反应的基因，并插入一些能预防潜在毒性的基因。George Church教授乐观估计，这项突破有望在两年内，实现猪器官到人体的移植。将来，我们有望为大量患者提供肝脏、肾脏、肺、心脏等器官，甚至可以为糖尿病患者提供全新的胰脏。
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