不破不立，阿兹海默病新药研发或迎重大变化

▎药明康德/报道

Gottlieb博士指出，近年来，我们在医学上取得了过去难以想象的突破，免疫疗法和基因疗法也已成为现实。然而，不同疾病领域的进展却呈现出不均衡的态势——在复杂神经疾病领域，由于我们缺乏对生物学机制和疾病原因的深刻认识，至今人类取得的进展有限。

以阿兹海默病为例，这种疾病在病发后，可能数年没有症状。而一旦临床症状变得明显，患者的一些重要身体机能就已经丧失。这不仅让新药研发变得困难无比，也给患者及其家庭带来了深远的影响。为了满足这一巨大的医疗需求，并为其他神经疾病的治疗带来转机，美国FDA正试图让新药监管项目变得与时俱进，更好地体现当下的需求。为此，美国FDA上周一下子公布了五项新指南的草案，分别针对杜氏肌营养不良、肌萎缩侧索硬化、阿兹海默病、偏头痛、以及癫痫这五大神经疾病领域。

▲阿兹海默病夺取了许多人的宝贵记忆（图片来源：Pixabay）

通过与患者群体和科研人员进行密切合作，FDA在阿兹海默病的相关指南中提到，将支持极早期的疾病干预，以在出现临床症状前控制疾病。该文件也介绍了如何在失智症状出现前对该疾病进行研究，如通过认知筛选、图像测试、或是生物标志物，来找到潜在的早期阿兹海默病患者，让他们加入到临床试验中。

具体来说，FDA建议根据病情，将阿兹海默病患者分为数个阶段。1期患者出现了和阿兹海默病相关的病理变化，但没有出现任何临床症状；2期患者则在病理变化外，出现了微小且可测的神经生理学异常，但没有出现功能上的衰退；3期和4期患者则分别出现了中度功能衰退，以及明显的失智症状。

▲新的指南草案中提到，我们可能对极早期阿兹海默病的临床终点进行调整

▲新的指南草案中提到，我们可能对极早期阿兹海默病的临床终点进行调整（图片来源：FDA）