▎药明康德/报道
Gottlieb博士指出,近年来,我们在医学上取得了过去难以想象的突破,免疫疗法和基因疗法也已成为现实。然而,不同疾病领域的进展却呈现出不均衡的态势——在复杂神经疾病领域,由于我们缺乏对生物学机制和疾病原因的深刻认识,至今人类取得的进展有限。
以阿兹海默病为例,这种疾病在病发后,可能数年没有症状。而一旦临床症状变得明显,患者的一些重要身体机能就已经丧失。这不仅让新药研发变得困难无比,也给患者及其家庭带来了深远的影响。为了满足这一巨大的医疗需求,并为其他神经疾病的治疗带来转机,美国FDA正试图让新药监管项目变得与时俱进,更好地体现当下的需求。为此,美国FDA上周一下子公布了五项新指南的草案,分别针对杜氏肌营养不良、肌萎缩侧索硬化、阿兹海默病、偏头痛、以及癫痫这五大神经疾病领域。
▲阿兹海默病夺取了许多人的宝贵记忆(图片来源:Pixabay)
通过与患者群体和科研人员进行密切合作,FDA在阿兹海默病的相关指南中提到,将支持极早期的疾病干预,以在出现临床症状前控制疾病。该文件也介绍了如何在失智症状出现前对该疾病进行研究,如通过认知筛选、图像测试、或是生物标志物,来找到潜在的早期阿兹海默病患者,让他们加入到临床试验中。
具体来说,FDA建议根据病情,将阿兹海默病患者分为数个阶段。1期患者出现了和阿兹海默病相关的病理变化,但没有出现任何临床症状;2期患者则在病理变化外,出现了微小且可测的神经生理学异常,但没有出现功能上的衰退;3期和4期患者则分别出现了中度功能衰退,以及明显的失智症状。
▲新的指南草案中提到,我们可能对极早期阿兹海默病的临床终点进行调整
▲新的指南草案中提到,我们可能对极早期阿兹海默病的临床终点进行调整(图片来源:FDA)
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