原创2021-12-10 00:00·
小五的健康科普小站甘露特纳胶囊
阿尔茨海默症又叫做老年痴呆症，临床多表现为老年人出现记忆力、行为能力、思维能力等明显减退，是严重影响老年人晚年生活的疾病之一。随着中国老年人口的逐年增加，在中国阿尔兹海默症的发病人群也在不断扩大，根据统计目前中国确诊阿兹海默症的老年人有近800万人，而预计在2023年将突破100万人，其中80岁以上人群的患病率甚至高达25%，因此科学防治阿尔兹海默症刻不容缓。12月8日国家医保局宣布由中国原创开发的、首个靶向脑—肠轴的阿尔茨海默症治疗新药——甘露特纳胶囊被纳入医保，为中国广大的阿尔兹海默症减轻了巨大的经济负担。
张女士的母亲就患有阿尔兹海默症，虽然长期吃着奥拉西坦、尼莫地平等改善循环的药物，但是治标不治本，病情依然在逐渐加重，虽然知道有甘露特纳胶囊这个药，但是由于价格比较昂贵，所以根本没有考虑过，如今被纳入医保，张女士在高兴之余也有一丝疑虑，这个药的效果到底怎么样呢？今天就和大家聊一聊这款被纳入医保的新药。
一、甘露特纳胶囊的作用机制
甘露特钠胶囊的原料是以褐藻提取物为原料，通过提取所获得的一种低分子的酸性寡糖化合物，是目前中国首个原创治疗阿尔兹海默症的药物，其作用机制非常特殊。
阿尔兹海默症发作机制尚不明确
研究表明累积过多的大脑中的Aβ淀粉样蛋白和tau蛋白是导致阿尔兹海默症的重要机制，因此许多治疗阿尔兹海默症的药品将如何直接减少这两者病理性产物作为目标，但由于我们依然没有完全弄清楚阿尔茨海默症的根本原因和机制，以及大脑具有血脑屏障作为自我保护，因此经常导致研究药物达不到最终的治疗效果。
甘露特钠胶囊的作用机制非常特殊，它并没有直接将大脑作用目标，而是提出了阿尔茨海默病可能始发于肠道的创新性假说，通过调整肠道菌群平衡，并进一步通过脑—肠轴的反射功能来减少中枢神经系统的炎症反应，从而降低大脑中Aβ蛋白的过度沉积，同时防止tau 蛋白过度磷酸化，从而阻止阿尔兹海默症的进一步发展，改善患者的认知功能。
二、甘露特纳胶囊的临床效果到底如何？
甘露特纳胶囊的研制得到了国家重大新药创制国家科技重大专项的资助，由中国科学院上海药物研究所的研究团队主导研制，前后历时22年，并且在2018年宣布在中国的III期临床研究成功，2019年经国家食品药品监督管理局批准在中国上市，并且在2020年经美国FDA批准开展国际多中心的临床研究，但目前国际研究的结果尚未发表。
根据已经披露的III期临床研究结果表明，通过连续服药后与安慰剂的比较发现，甘露特纳胶囊可以有效改善轻、中度阿尔茨海默症患者的认知功能，能够提高患者识字、认字等基本生活技能，同时提高其智力得分，并且未发现其他治疗阿尔兹海默症药物常出现的淀粉样蛋白变性，安全性较高。上市后甘露特纳胶囊的适应症被明确为：用于轻度至中度阿尔茨海默病,改善患者认知功能。
三、为什么甘露特纳胶囊纳入医保会引起争议？
自从甘露特纳胶囊诞生以来，围绕其临床效果的争议不断，有些人甚至直接称其为“骗子药”、“智商税药”，其实造成这一现象的原因非常复杂，具体包括以下2个方面。
①研发治疗阿尔兹海默症的药物极为困难
由于对于阿尔兹海默症的发病机制依然不清楚，因此目前临床上没有一种可以根治阿尔兹海默症的药物，即使是本文的甘露特纳胶囊，或是临床常用的奥拉西坦等都是缓解临床症状，无法从根本上进行治疗。
其次，研发治疗阿尔兹海默症的药物是一个世界性的难题，根据统计从1998年至2017年期间，美国FDA批准了146种治疗和预防阿尔兹海默症药物的开发，耗费超过6000亿美金，但最终被批准临床应用的只有4种，这种高投入、低产出的药物投资让拜耳、礼来、葛兰素史克、默沙东等致命药企高呼“伤不起”，有些甚至彻底宣布放弃相关药物研发。
正是由于上述原因，许多人对于中国原创的甘露特纳胶囊也提出了疑问，为什么是你成功？难道你比拜耳、礼来、葛兰素史克还厉害吗？其实从根本上而言，这是中国人不自信的一种表现。在我国大多数的化学药物都是仿制药，自我研发的原创药实在太少了，如今有一个能在治疗阿尔兹海默症的领域上占有一席之地的药物的确会让人怀疑。但换句话说，以前不成功不代表一直不成功，就如同治疗疟疾一样，国外研究了几十年依然没有结果，但中国人可以从一本古书中获得正确答案，理论固然最为重要，但运气和机遇在药物研发中也必不可少，因此我们没必要用旧眼光看待甘露特纳胶囊，因为中国如今的确有这样的研发实力，而我们需要的是足够的时间和持之以恒的决心。
②中国的甘露特纳胶囊III期临床研究并不完善
自从2018年宣布甘露特纳胶囊III期临床研究成功以来，其临床研究结果就受到了很多临床专家的质疑，这是因为在最初的临床研究方案设计并不完美，其缺点包括以下几个方面：
①样本量太少，总样本量仅1000多例，证据力度有限；
②随访时间太短，其评价时间仅为36周，但国外大多数的研究多为1年以上；
③评价标准不权威，在中国的临床研究中其未采用国际认知度较高的评价量表，导致评价指标的权威性不足；
正是因为有上述的种种缺点，因此凭借III期临床研究在中国上市后，其临床疗效就一直受到质疑，为了解决这个问题，2020年经过美国FDA的批准开展了一项国际多中心III期临床试，其计划纳入超过2000例轻、中度阿尔茨海默病患者，并且在北美、欧盟、东欧、亚太等多个地区开展国际化合作，聘请独立第三方进行数据收集和监督，进行为期12个月的双盲试验，从而为甘露特纳胶囊的临床疗效提供更优质的临床证据，目前研究依然在进行中，计划在2024年完成临床研究。
③将有争议的药纳入医保合适吗？
国家医保
自从宣布将甘露特纳胶囊纳入医保，一些人就产生了争议，为什么要将疗效不明确的药物纳入医保呢？12月8日国家医保局进行了公开回答，总结起来将甘露特纳胶囊纳入医保主要出于以下几个方面原因：
①甘露特纳胶囊的研发过程完整，并且通过了2020年、2021年的专家评审；
②作为新药，虽然其临床证据有限，但考虑其临床需求较大，并且尚无同类药品，因此将其纳入医保可以解决实际的临床问题，但依旧鼓励起夜进一步开展更多的高质量临床研究；
③甘露特纳胶囊愿意自我降价，通过医保报销后可极大减轻患者负担。
四、服用甘露特纳胶囊的注意事项
①注意应用范围
甘露特钠胶囊针对的人群仅为用于轻度至中度阿尔茨海默病患者，对于已经出现重度大脑退化的患者无效；其次，甘露特钠胶囊仅能作为改善临床症状的药物，无法治愈阿尔兹海默症；最后，甘露特钠胶囊无法预防阿尔兹海默症的发生，因此不能当做预防性的药物。
②注意服用方法
甘露特钠胶囊的常用方法为：口服，每次3粒，一日2次，治疗周期为3-6个月，或者根据患者症状进行调整。甘露特钠胶囊的治疗周期非常长，大多数患者可能要治疗6个月左右，考虑到其价格较高，因此可能会带来较大的经济负担，因此建议有需求的患者量力购买。
③注意不良反应
由于目前甘露特钠胶囊没有进行大规模上市后研究，因此其副作用、不良反应、药物交叉作用等数据缺失，安全性存疑。根据目前已有的临床数据表明服药期间可能出现轻微的胃肠道反应，以及极少数的过敏反应。
五、总结
作为中国原创的药物，甘露特钠胶囊的问世还是非常值得自豪的。甘露特钠胶囊原定价为895元/盒，每月用约3500元，但经过医保谈判后其零售价格进行了一定程度下降，但由于保密原因具体价格未知，明年1月就和揭晓，相信通过纳入医保的方法可以让更多阿尔兹海默症的患者可以用上本药，当然，甘露特钠胶囊未来也要开展更多的高质量研究来证明其疗效和安全性。
图片来自于网络，侵删
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30:24
<阿爸阿妈><一晃就老了><妈妈我想你><万爱千恩><
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