FDA：临床试验系统已经被“颠覆”

 导读 

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Janet Woodcock指出，使用主要方案(在单一疾病或多种疾病单一治疗中观察多种疗法的试验方案)和开发新的临床试验网络 “需要成为未来”。

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Janet Woodcock说，在确定有效性时使用真实世界证据(RWE)对于行业来说“显然是最重要的激励”。她也警告说，当有“大效应”的时候，真实世界证据(RWE)会发挥作用，但由于“引入了太多的偏见”，所以会更难发现较小的效果。

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Janet Woodcock注意到就药物开发者可能使用真实世界证据(RWE)的情况而言与医疗器械行业有相似之处，并列出发现生物标志物，扩大适应症(她举出Vertex公司的囊性纤维化药物Kalydeco的例子)和在“混合模式”中评估一种试验药物可以随机使用真实世界证据(RWE)。她还表示：“让我们尽可能地更容易且随机的在医疗体系中利用这些证据”。FDA预计将在2021年之前发布真实世界证据(RWE)的指导草案和新的使用框架。

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牛津大学Nuffield人口健康部门负责人Rory Collins也告诉与会者，仅仅改革国际协调理事会(ICH)关于良好临床实践(GCP)的指导可能还不够，因为可能需要完全重写该文件或直接弃用。然而，Woodcock反驳说，尽管ICH 的GCP指导是必要的，但其中的一个问题是监管的核心往往只针对公司底层的1％。她补充说“你不会相信有些人会做什么。我们必须有一些结构来防范这种情况。”

原文链接：

https://endpts.com/fdas-janet-woodcock-the-clinical-trials-system-is-broken/

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