速递|FDA批准泽布替尼用于治疗华氏巨球蛋白血症成人患者

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2021年8月31日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了泽布替尼（Brukinsa，百济神州）用于治疗华氏巨球蛋白血症(WM)成人患者。

FDA的批准基于一项随机、活性对照、开放标签临床试验ASPEN(NCT03053440)，该试验比较了泽布替尼和伊布替尼在MYD88 L265P突变(MYD88MUT)WM患者中的疗效和安全性。队列1中，患者(n=201)以1:1的比例随机接受泽布替尼160mg，每日两次或伊布替尼420 mg，每日一次的治疗，直至疾病进展或出现不可接受的药物毒性。队列2中，入组了MYD88野生型(MYD88WT)或MYD88突变未知WM患者（分别为n=26和n=2），并接受泽布替尼160 mg，每日2次给药治疗。

缓解率是支持该批准的主要疗效结局指标，定义为部分缓解(PR)或更好[根据独立审查委员会（IRC）基于华氏巨球蛋白血症国际研讨会标准-6的缓解标准共识评估]。其他疗效结局指标是缓解持续时间(DOR)。

该批准基于泽布替尼组的缓解率和DOR的非比较性评估。泽布替尼组的缓解率(CR+VGPR+PR)为77.5%(95%CI：68.1,85.1)。泽布替尼组12个月时的无事件DOR为94.4%(95%CI：85.8，97.9)。在队列2中，IRC评估的缓解率(CR+VGPR+PR)为50%（26例中有13例可评估缓解患者；95%CI：29.9，70.1）。

泽布替尼组最常见的不良反应（包括实验室检查异常）(≥20%)为中性粒细胞计数降低、上呼吸道感染、血小板计数降低、皮疹、出血、肌肉骨骼疼痛、血红蛋白降低、瘀伤、腹泻、感染性肺炎和咳嗽。

泽布替尼的推荐剂量为160 mg（口服，每日2次）或320 mg（口服，每日1次）。

参考文献

FDA approves zanubrutinib for Waldenström’s macroglobulinemia, 2021.8.31

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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