近日发表于《血液》（Blood）杂志的首个人类临床试验显示，研究性药物sutimlimab似乎能够有效治疗冷凝集素病（cold agglutinin disease）。
冷凝集素病是一种罕见的慢性血液病，目前没有获批的治疗方法。该病是由免疫系统功能障碍造成抗体结合并杀伤红细胞而导致的。该病是一种溶血性贫血，患者骨髓产生红细胞的速度赶不上红细胞被破坏的速度。
在这项研究中，作为特异性C1抑制剂，sutimlimab可快速阻止红细胞的破坏，增加患者血红蛋白水平，使得患者不再需要输血，而且没有造成严重副作用。
“该药物耐受性良好，能够临床上有意义地提升血红蛋白水平，使得患者不再需要输血，即使对于那些之前多种治疗无效的患者也是如此，”该研究高级作者、维也纳医科大学Bernd Jilma博士说道。
美国和欧洲约有10000名冷凝集素病患者，大多数在50岁以上。
截至目前，还没有获得美国食品与药物管理局（FDA）批准的冷凝集素病治疗方法。虽然rituximab（一种治疗某些特定血癌的疗法）联合或不联合化疗被用于治疗冷凝集素病，但成功率很低。
这项研究纳入了10名56-76岁的冷凝集素病患者，患病的中值时间为5年，其中许多之前接受过多种治疗，均以失败告终。招募时，所有患者的血红蛋白（红细胞内负责将氧气运至全身组织器官的组分）均低于正常水平，其中6名患者需要定期输血来控制症状。
对治疗有应答的患者，在接受足量sutimlimab治疗的第一周，体内的红细胞破坏就停止了，血红蛋白水平显著增加，Jilma博士说道。7名对治疗有应答的患者，6周内其血红蛋白在7.5g/dL的基线水平上平均增加4g/dL。4名患者的血红蛋白水平恢复正常。
当停止sutimlimab治疗，药物代谢后，患者血红蛋白水平又会下降，红细胞破坏再次开始。但当治疗恢复后，这些指标又会重新逆转。6名曾经需要定期输血维持的患者，在接受sutimlimab治疗的长达18个月的时间内，摆脱了对输血的依赖。
Jilma博士说：“如果安全性结果依然是积极的，那么sutimlimab可能成为首个获批治疗冷凝集素病的药物。该药物对此前治疗失败的患者也有较好的疗效，能够明确解决未满足的临床需求。”
Sutimlimab已经获得FDA突破性疗法资格认定，确定其治疗原发性冷凝集素病患者安全性和有效性的III期临床试验正在进行之中。
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