生活水平的提高，以及肥胖症患者的增加，都让非酒精性脂肪肝（NASH）这一疾病的发病率呈上升趋势。而这一疾病很可能会导致肝硬化、肝癌和肝功能衰竭，所以重视疾病及时采取有效治疗很关键。目前，还没有获得FDA批准治疗非酒精性脂肪肝（NASH）的疗法，在研药物Elafibranor 有望为这一疾病患者带来希望。
Elafibranor治疗NASH的3期临床试验数据将在2019年公布。近日，该公司发布的最新数据表明，Elafibranor在治疗原发性胆汁性胆管炎的2期临床试验中达到主要终点。它是获得FDA批准治疗NASH的第一款新药的有力竞争者之一。
港安健康小科普：Elafibranor是一款小分子过氧化物酶体增殖物活化受体（PPAR）双亚型（α/δ）激动剂，被认为特别对原发性胆汁性胆管炎（PBC）有潜在疗效，并对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的多个病理方面起作用，包括炎症，胰岛素敏感性，脂质/代谢特征和肝脏标记物。Elafibranor目前还在进行治疗NASH的临床3期试验。
此次报道的试验是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照，为期12周的2期试验，旨在评估Elafibranor（80 mg和120 mg每日一次）在对熊去氧胆酸（UDCA）反应不足的成人患者中的疗效和安全性。
试验达到了其主要终点，即与基线相比患者平均血清碱性磷酸酶（ALP）水平显著降低。在12周时，与安慰剂组相比，80 mg和120 mg Elafibranor组患者的ALP水平分别降低了52％（p<0.001）和44％（p<0.001）。此外，在80 mg和120 mg组达到复合次要终点（血清ALP水平低于1.67x正常上限，ALP降低超过15％，且总胆红素水平低于正常上限）的患者比例显著升高，分别为67％和79％，而安慰剂组仅为6.7％。ALP是PBC疾病进展的既定替代指标，该复合终点先前已用于监管批准。
除了ALP水平的显著降低以外，Elafibranor组的患者，还显示出了对其它PBC标志物如γ-谷氨酰转移酶，和代谢标志物如总胆固醇，低密度脂蛋白-胆固醇（LDL-C）和甘油三酯的改善。试验还观察到了对瘙痒的减轻，但还有待延长试验的进一步证实。
这一2期试验取得了非常不错的结果，相信复合终点的证据强度以及对瘙痒的潜在益处，可使得该项目快速进入3期试验。本次实验的结果强烈地支持了Elafibranor这一PPARα/δ双重激动剂，适用于治疗绝大多数PBC患者，有潜力改善他们的生活质量。
希望这一药物能够尽快的获批上市，为更多的该疾病患者带来福音。如需了解更多海外新药的相关资讯，都可以联系港安健康。
联系客服
