2019年2月24日/医麦客 eMedClub/--提到瑞士，你一定马上想到瑞士军刀和雀巢咖啡。当然做药的人马上想到的是诺华和罗氏，因为在最新的全球药企营收TOP10的team中，这两位巨头分别位列第二和第三位（2018年数据）。
小编这么铺垫了一下，也许一会要聊的下面这个大新闻一点都不意外，因为诺华之前就这么干过，而且干过两票。
起得早的和晚上不睡觉的业内人士，在几个小时之前，突然爆出一条重量级的大消息。传闻罗氏拟接近50亿美元的价格收购基因疗法明星公司之一Spark Therapeutics。Spark公司2018年的收入为6470万美元，上周五股市收盘时，Spark公司的市值略低于20亿美元。这是继2019年1月3日BMS740亿美元收购新基、1月7日礼来80亿美元收购Loxo Oncology之后的又一笔大交易。（华尔街日报）
虽然罗氏和Spark Therapeutics的高管们目前还拒绝对这一消息进行评论。但是此轮收购如果官宣，基本确信罗氏在基因治疗赛道与竞争对手们的战争号角已经吹响了。
只不过，诺华的买买买比这来的更早一些。2018年4月9日，诺华宣布和基因治疗公司AveXis达成协议，将以每股218美元的价格，总价87亿美元，收购AveXis全部流通股，该股价较后者4月6日的收盘价溢价88%。交易预计将于2018年中期完成。诺华通过此次收购更加坚定的参与到了基因治疗领域，也扩大了其在神经科学和一些罕见病上的影响力。
其实，早在2017年12月19日，美国食品药品监督管理局(FDA)传来重磅消息！批准了一种新的基因治疗药物Luxturna，用于治疗儿童和成人患者，这些患者患有可能会导致失明的遗传性视力丧失。Luxturna是美国批准的第一个直接给药的基因疗法，靶向由特定基因突变引起的疾病。之后，诺华马上宣布已经与Spark 达成了合作协议，将在美国以外的地区共同开发和推广这款创新疗法。根据合作协议，诺华将支付给Spark公司1.05亿的前期付款，总金额有望达到1.7亿美元。
这两位重量级瑞士玩家的加入，你说会大大推进基因治疗技术的发展吗？
来说说今天被推上热搜榜的Spark Therapeutics吧。
很多人沉浸在诺华CART药物10:0一致性投票的历史时刻中时，Spark Therapeutics其实也那时也刷过屏。2017年10月13日，Spark Therapeutics公司的网站上，低调更新了其治疗先天遗传性失明的药物-- Luxturna，以16：0全票通过美国FDA评审委员会。
这是美国第一款利用腺相关病毒（AAV）作为载体，“体内”直接用药，用于治疗“基因缺失遗传病”的基因治疗药物，它的获批可谓是人类基因治疗用药上的历史性事件！
熟悉基因治疗领域的读者一定早就了解，Spark Therapeutics是一家基因治疗公司，研发针对于遗传性视网膜病变(inherited retinal diseases IRDs)、神经退行性病变、通过改变肝脏基因有可能得到治愈的遗传性疾病等的药物，这种基因治疗通常是一次性给药就可以治愈疾病。公司2013年成立，2015年纳斯达克上市，2017年12月19日首款一次性基因治疗RPE65等位基因突变的视网膜萎缩症药物获美国FDA批准上市，是基因治疗领域的一个分水岭事件。公司目前市值接近$20亿。
公司最早的技术是来自于Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP)，科学家团队在基因治疗领域已有20多年的经验了，为之后腺病毒相关载体(adeno-associated viral AAV)平台的研发，工厂的建立，AAV在骨骼、肌肉、肝脏中的作用打下了基础。Spark Therapeutics有320多名领域内专业的员工，在Philadelphia有48000立方英尺的全球最先进的cGMP工厂，这也是基因治疗领域首个及唯一被美国FDA批准的工厂，内部生产AAV载体，有6条线路来满足超过12个临床试验中心的临床试验进行，最后组装成药物来满足临床需要。公司连续2年（2016，2017）被评为MIT Technology Review’s list 50的前10名，同时被评为2018年Bloomberg Businessweek’s “50 Companies to Watch”之一。
Spark Therapeutics在眼科，肝脏与神经系统领域的研发管线（图片来源：官网）
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