完全消除实体肿瘤|Poseida公司CAR-T产品获FDA授予孤儿药称号

美国FDA已经批准了P-BCMA-101的孤儿药（罕见病）认定，该药是一种用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的细胞的免疫疗法。

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干细胞之家网（id：stemcellhome）通过外媒获悉：美国FDA已经批准了P-BCMA-101的孤儿药（罕见病）认定，该药是一种用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的细胞的免疫疗法。
孤儿药：世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病；在美国，罕见病是指受影响病人在20万人（限于美国）之下的疾病。目前美国FDA已经批准超过350种孤儿药（其中包括生物药）用于治疗大约200种罕见病。但实际上由于参考范围和人群的不同，很多我们耳熟能详的疾病比如白血病、肝癌也属于FDA认定的罕见病的范围。对于药企而言，获得孤儿药资格当然是利好消息，根据FDA的孤儿药法案，孤儿药可以获得快速审批、减免税费、免除申报费用、研发补助和七年的市场独占权。但这只是为了鼓励药企向一些按照常规研发流程不易盈利的疾病治疗药物投入精力的举措，并不代表着这个药物本身有多么出众。

P-BCMA-101（Poseida Therapeutics）是一种自体嵌合抗原受体T细胞疗法，其包含高百分比的干细胞记忆T细胞，其靶向表达B细胞成熟抗原的癌细胞。
Poseida Therapeutics公司首席执行官Eric Ostertag博士在一份新闻稿中说：“P-BCMA-101在我们的1期临床试验中表现出了卓越的效力，毒性率极低。”“事实上，从2019年第二季度起，FDA已批准在我们的第二阶段试验中完全门诊服用。”Poseida Therapeutics先前报道了P-BCMA-101对多发性骨髓瘤患者的1期临床试验的初步数据。
截至2018年9月，有11名患者参与了该研究，其中70％至少对治疗有部分反应。一名患者怀疑有细胞因子释放综合征，没有患者出现神经毒性;两者都是与CAR T细胞疗法相关的常见毒性。
P-BCMA-101是使用Poseida专有的piggyBac技术开发的 - 这是一种DNA修饰系统，“使得CAR-T产品候选物具有高比例的干细胞记忆T细胞，这是唯一一种自我更新和长寿命的T细胞研发表明，CAR-T产品具有更高的疗效，更低的毒性，并且可能比早期的CAR-T疗法具有更高的耐久性。
FDA孤儿产品开发办公室授予新药和生物制剂孤儿药的名称，旨在安全有效地治疗，诊断或预防影响美国不到20万人的罕见疾病或疾病。该指定允许制造商有资格获得各种激励措施，包括合格临床试验的税收抵免，以及 - 经监管部门批准 - 7年的市场独占权。

PoseidaTherapeutics公司总部位于加利福尼亚州，公司使用诸如CRISPR的基因组编辑技术，在高度未满足的医疗需求领域开发针对性的治疗药物。该公司的技术平台具有广泛的适用性，最初的应用将专注于多发性骨髓瘤、前列腺癌和β-地中海贫血的基因疗法。

资料来源：www.poseida.com。