日本批，FDA拒！第一三共FLT3抑制剂白血病新药美国上市遇阻

6月22日，第一三共制药宣布收到FDA完全回应函（CRL），FDA暂时拒绝了其靶向抗癌药quizartinib治疗复发性/难治性FLT3-ITD急性髓性白血病（AML）成人患者的新药上市申请。

FDA在拒绝药企提交的申请时，通常会发送一封CRL，其中会完整描述FDA在药企所提交的申请资料中发现的所有缺陷和不足之处，用于指导药企提交补充资料使产品能够顺利获批。第一三共全球负责人 Antoine Yver表示正在评估完整的CRL，将重新调整申请资料。

Quizartinib是一种口服选择性II型FLT3抑制剂，在今年6月18日刚刚获日本厚生劳动省批准上市。目前该药也在接受EMA的评估。此前quizartinib已经获得FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格。quizartinib涉及到多个项目，包括用于治疗北美和欧盟地区的儿童和年轻成人复发/难治性FLT3 -ITD的I/II期研究；与研究性MDM2抑制剂milademetan联合治疗复发/难治性FLT3 -ITD AML和新确诊的不适用于强化疗的FLT3 -ITD AML患者。

AML是一种侵袭性血液和骨髓癌，会导致恶性白细胞不受控制地生长和积聚从而干扰正常血细胞生成。2007~2013年报告的AML五年生存率约为27％，是所有白血病中最低的。

FLT3基因突变是AML中最常见的遗传异常之一。FLT3 -ITD是最常见的FLT3突变，影响大约四分之一的AML患者，总体预后较差，包括复发率增加，复发后死亡风险增加以及造血干细胞移植后复发的可能性更高等问题。