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9月13日,卫材(Eisai)和渤健(Biogen)宣布决定停止在早期阿尔茨海默病(AD)患者中开展的关于试验性口服BACE(β淀粉样蛋白裂解酶)抑制剂elenbecestat(研发代号:E2609)的3期临床研究(MISSION AD1, AD2)。该决定是基于数据安全监测委员会(DSMB)进行的安全性审查的结果,由于风险-获益比不利而建议停止这些试验。这项临床研究的详细数据将在不久后召开的医学会议上公布。

elenbecestat(MISSION AD)的3期临床试验项目由两项全球3期临床研究组成,研究方案完全相同,分别是MISSION AD1(301研究)和MISSION AD2(302研究)。这两项研究均为多中心、安慰剂对照、双盲、平行组3期临床研究,旨在评估elenbecestat用于治疗脑部证实有淀粉样蛋白病理的共计约2100例轻度认知功能障碍(MCI)或轻度AD(统称为早期AD)患者的疗效和安全性。患者随机接受每日50mg elenbecestat或或安慰剂治疗,主要终点是临床痴呆综合汇总评定量表评分(CDR-SB)。

作为该决定的一部分,elenbecestat 2期临床试验(202研究)的长期扩展研究也将停止。该决定不影响抗β淀粉样蛋白(Aβ)原纤维单克隆抗体BAN2401的项目,BAN2401的3期Clarity AD试验将继续进行

卫材首席医学官Lynn Kramer博士表示:“我们要感谢参与这项AD研究的患者和家属,以及医生。如果没有他们的贡献,我们将无法推进阿尔茨海默病的新药研究。我们对这一消息感到非常失望,并打算从这些数据中学习,继续与患者和研究者沟通,希望最终实现阿尔茨海默病新药的发现“。

近年来,多个阿尔茨海默病新药陆续在3期研究阶段遭遇失败,包括anti-Aβ单抗药物和BACE抑制剂。7月11日,诺华和安进共同宣布终止BACE1抑制剂项目CNP520 (umibecestat)用于预防阿尔茨海默病的2项关键2/3期研究。由于发现患者认知功能恶化,受试者从治疗中的获益有限,因此决定终止研究。

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