NEJM:Gilteritinib治疗FLT3突变型AML

导语：在复发或难治性FLT 3突变的AML患者中，Gilteritinib治疗的生存率和缓解率明显高于化疗。

来源：Medsci

背景  FMS样酪氨酸激酶3基因(FLT3)突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)患者很少治疗手段。Gilteritinib是一种口服选择性FLT3抑制剂，在复发或难治性FLT3突变AML中具有较高的治疗活性。

方法  在III期研究中，复发或难治性FLT 3突变的AML患者随机接受Gilteritinib(剂量为120 mg/d)治疗或化疗。研究的两个主要终点是总生存率和完全或部分血液学缓解患者的百分比。次要终点包括无事件生存和完全缓解患者的百分比。

结果  在371例符合条件的患者中，247例随机分为Gilteritinib组和124例化疗组。Gilteritinib组的中位生存期明显长于化疗组(9.3个月vs 5.6个月，死亡危险比为0.64)。Gilteritinib组的中位无事件生存期为2.8个月，化疗组为0.7个月（治疗失败或死亡的危险比为0.79）。在血液学完全或部分恢复的情况下，gilterinib组完全缓解的患者百分比为34.0%，化疗组为15.3%。Gilterinib组3级以上不良事件和严重不良事件的发生率低于化疗组，最常见的不良事件为发热性中性粒细胞减少（45.9%）、贫血（40.7%）和血小板减少（22.8%）。

结论  在复发或难治性FLT 3突变的AML患者中，Gilteritinib治疗的生存率和缓解率明显高于化疗。

（责任编辑：Vina）

原始出处：Alexander E. Perl et al. Gilteritinib or Chemotherapy for Relapsed or Refractory FLT3-Mutated AML. N Engl J Med， October 31， 2019.

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