脐带血干细胞真能治疗儿童自闭症, 或安慰剂作用

到目前为止，儿童自闭症仍然没有效药物或方法治愈。所谓膳食疗法、特殊饮食，甚至肠道微生物菌群疗法或许对某个人有些影响，但是从医学评估仍然是无明确疗效。一直都有人笃信用干细胞治疗儿童自闭症。

让我们看看争论焦点和关注的问题：

需要梳理的核心问题：

源于自己脐带血干细胞给患儿是否安全？

在无平行对照前提下，如何评估临床疗效? 或安慰剂作用？

宣传的成功案例是否符合伦理？有科学依据或仅仅是个人传说？实际上，干细胞治疗并没有那样神奇有效或持久的疗效。

从一个实际案例说起

4岁的Aaron被确诊有自闭症，妈妈Dorinda一直婉拒药物治疗和行为疗法，但希望尝试其他创新方法。

Aaron的症状表现为重复行为，如手抖、持续肠胃不适、多动和对食物过敏。当Aaron9岁时，妈妈决定尝试干细胞治疗。她的想法很简单，希望为儿子做些新尝试。

她来到位于巴拿马的一家干细胞研究机构，让Aaron参加那里的一项临床试验（注意：是临床试验，不是临床治疗！）。在此过程中，Aaron被输注了捐赠的脐带血干细胞。

在美国，脐带血干细胞用于治疗性研究仍属违法。所以，她只能带着孩子来巴拿马参加这项研究性治疗试验。每次就诊费1,800美元。

该研究机构的科学家曾在《干细胞转化医学》杂志上发表了小规模临床试验研究结果，表明这种脐带血干细胞输注对于患有自闭症儿童是安全的。临床试验报道了20名自闭症儿童参加了临床试验，但那项试验并没有设计对照组（即自闭症儿童不接受干细胞治疗组）。

因此，从临床试验设计的金标准看，无法评估临床治疗的有效性。但是，发表的研究结果是：对于自闭症患儿的运动技能和社交行为有所改善。

该干细胞研究机构创始人，首席研究员Neil Riordan表示：该项治疗性观察结果预示了潜在的临床效果。尽管有同行质疑让患者家庭自费参加临床试验是否符合伦理。但参加研究项目的家庭并不在乎这些。

回到文章开始时第一个问题：来源于其他人脐带血干细胞给患者输注是否安全？

早在2017年，杜克大学研究人员也发表过一项类似研究项目，结果显示从脐带血中提取干细胞给患者输注是安全的。

加州大学旧金山分校神经病学教授阿诺德·克里格斯坦评述说，如果不止一个研究团队报告结果是相似，这也是一种相互验证。但这些结果仅仅说明安全性。如果没有安慰剂对照，干细胞是否对自闭症患者有疗效，仍然缺乏令人信服的科学证据。

干细胞治疗的安慰剂作用

FDA已经批准干细胞应用于治疗血液疾病，包括癌症，但不包括自闭症。而且，FDA要求干细胞来源必须是来自脐带血或骨髓干细胞。

Dorinda说Aaron参加的临床试验招募了15名自闭症儿童，年龄在6—15岁，其中5个孩子退学了。孩子们每12周接受4次干细胞输注；持续了9个月治疗性研究试验。

根据参与和实施该试验的研究人员表述，除了几名儿童感觉轻度疲劳或头痛和发烧，没任何副作用或严重不良反应。家长们自我观察的情形是：孩子的强迫行为和抽搐次数减少了。

纽约哥伦比亚大学精神病学教授J V. Weele认为，家长支付参加临床试验的费用，其临床试验安慰剂效应会被放大，因为家长投入了时间、精力和钱。家长和研究人员都知道孩子在接受干细胞治疗，特别是父母希望看到有疗效(或安慰作用)。

Dorinda说，实际上临床试验是免费，但在临床试验项目之外，该机构向家长们收取了7200美元用于支付治疗之外的其他费用；此外，个人旅行和其他费用加起来总计2万美元。相比之下，是可以接受的。

到目前为止，该临床试验的唯一结果和证据是，像这样的干细胞治疗对于患者是安全的，但治疗效果如何，仍是有一定商业渲染的故事或轶事吧。

Dorinda说，Aaron表现出了一定的沟通能力，并且第一次能够自己集中精力完成一个100件Lego组装游戏。Dorinda说，尽管现在的干细胞治疗没有科学依据，但她还会再做一次。因为这是她作为母亲唯一能为儿子做的事情——不停地尝试新的治疗方法。

最近，美国FDA警告了一家干细胞诊所，之后该诊所被原来的患者起诉说“坑蒙患者，过度宣传治疗效果”。