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你需要理解的医学词汇
2014年06月30日
Matthew Herper&Robert Langreth

现在,时不时会有一些生物科技公司发布数据,宣称新研发的灵丹妙药有望治愈某些绝症,但目前只在一小部分人群中进行实验研究。要不就是某所名牌大学又发布了一个研究成果,号称发现了一种会引发心脏病、癌症或者其他一些毛病的诱因。

对一个普通老百姓来说,要怎么辨别这些说辞呢?怎样分辨哪些结论能够经受时间的考验,哪些研究结果最终会被更详细的检验所推翻呢?其实,某些研究结果要比其他一些的更有可信度。如果你理解这些医学术语,你就能了解哪些结论更站得住脚,哪些尚存疑点。

下面是《福布斯》曾获奖项肯定的健康版编辑团队所编制的常见医学术语词汇表,你需要理解这些词汇。

医学研究分类

盲测:在盲测实验中,患者不知道自己使用的是哪种药物。这能避免患者对治疗结果和副作用形成预期,影响他们的体验和报告。盲测是制药业的标准做法,因为很容易制造与真实药物外形相同的仿真药。但在手术和医疗器械行业,盲测实现起来就比较困难。

案例报告:这是指医生为某一位患者撰写的病情与诊疗报告。这是最没有说服力的医学证据,通常不过是医疗杂志中有关病人的奇闻轶事的好素材。

临床试验:为患者提供某种医疗器械、药物、手术、食品或其他治疗措施,并在随后加以仔细观察的医学试验,主要用来检验某种疗法对治疗病症有无疗效和副作用。

双盲测试:在最严格的研究流程中,患者和医生都不知道采用的是哪一种治疗措施。这种研究方法就叫双盲测试。如果医生知道患者接受的是哪一种治疗措施,医生可能会更容易注意到某些副作用,或者在研究中改变治疗方法。严格执行的双盲测试是最可靠的医学证据。

荟萃分析:指将一系列临床试验的结果进行综合分析,从而对疗效或者安全性获得更加明确的结论。这种分析的可靠性比单次临床试验要低,结果会随荟萃数据源的不同而变化。这种分析经常用来提高或者降低对风险的关注。

观测研究:研究者通过观测现实生活中的大批量对象,而非采取临床试验来进行的医学研究。例如,为了查出一种新型药物的未知副作用,研究者可以在一个大型医疗机构收集所有使用这种药物的患者信息。但这种研究有时会带来误导性的结果,通过观测研究得出的结论是,给更年期妇女补充雌激素有益于预防心脏病,但临床试验表明事实恰恰相反。

随机控制实验:在一次研究中采取两种治疗措施,将患者随机分配到其中一组。这种方法能保证两组患者的主要差别在于接受了不同的治疗,能够让研究者比较两种疗法的效果和风险。在药物试验中,通常其中一组患者接受新的试验药物,另一组接受安慰剂。美国食品药物管理局(Food and Drug Administration,以下简称FDA)要求大多数的药物通过两次成功的随机控制试验才能得到认证。

理解临床试验

不良反应/严重不良反应:FDA将不良反应定义为“任何与患者使用某种医药产品有关的负面作用”。这包括明显的药物引起副作用,和在用药期间患者发生的其他可能并非药物引起的健康问题。如果某种不良反应引起住院、残疾或死亡,就会被认定为严重不良反应。

数据安全监控委员会:一个由专家组成的独立团体,专门检测正在进行中的临床试验数据,确保没有患者受到伤害。当发现某种治疗措施有危险,或者某种疗法的效果足够明显,没有必要继续试验,委员会有权叫停该研究项目。

多中心试验:一项临床试验同时在多家医院或诊所开展,就叫做多中心试验。这比在一个场所进行试验更有说服力。因为不同地点造成的差异将被抹平。

多端点效应:你在一项试验中测量的数据项越多,仅仅因为偶然因素造成统计性显著(见下文)的可能也就越大,即使试验治疗其实并没有生效。这就是为什么FDA要求制药公司在试验前预先设置试验的首要目标。

同行评议:当一份医学研究论文提交到学术期刊,编辑会将它转交给这一领域的专家进行匿名审查,寻找文中实验在执行和分析中的问题,有无夸大描述或者逻辑脱节。同行评议将给出意见,决定文章是否刊登、拒载还是退还修改。

安慰剂:一种让患者以为是真实药物及治疗措施的假药片或者伪装的治疗措施。尽管大部分的安慰剂用于药物试验,在医疗器械和医疗流程的试验中也有安慰剂的用武之地。

事后数据:在临床试验中,事后数据是指未经预先计划预期的数据分析。这种数据的分析结论在统计学上被认为是不可靠的。FDA不会批准基于这种数据结论的药物。

预先约定:在临床试验中,所有的测量和分析项目都应当在试验开始前约定清楚。否则,德行不良的医学研究者会在试验中测量许多数据,并在试验结束后,着重突出最有效的数据。

首要端点:指一次临床试验的首要目标。例如延长生存期、降低胆固醇或者更快治愈感染。首要端点必须在试验之前设定。如果试验没有实现首要端点,则试验就认定为失败,哪怕有迹象显示另外的一些效果。

次要端点:临床试验中首要目标之外的一些测量数据。这些数据通常用于支持治疗效果,或者用来阐释潜在的副作用。

单中心研究:只在一家医院中心或试验场所开展的临床试验。和多中心研究相比,这种试验相对更有可能造成误导性的结果。

统计性显著:表示某个结果因偶然而发生的可能性有多大。通常,统计性显著的意思是经过一系列统计学测试,某个现象偶然发生的可能性小于5%。不过,就算某个临床试验的结论符合统计性显著,如果试验设计或执行不合理,结论仍有可能是错的。平均在20次临床试验中,就会有一起试验因为偶然现象造成错误。

子群分析(Subset analysis):测试药物对不同患者群体的效果,例如针对女性、老人或在某个特定疾病阶段的患者。这种手段能用来分析药物对哪一类患者有效。当一种药物在临床试验中无法对所有患者起作用,制药厂商就会宣称它对某一个特定群体的患者有效。统计学家往往对这种分析持怀疑态度

癌症试验 这些词汇主要用于癌症药物的临床试验

完全响应(Complete Response:在癌症药物的试验中,完全响应是指患者的肿瘤缩小至CT扫描仪或其他医疗仪器无法检测出的水平。完全响应并不等于治愈,因为扫描仪器可能无法检测出小规模的残存癌细胞。

部分响应Partial Response):指当治疗措施实行后,肿瘤显著地缩小。部分响应是在试验初期用来作为判断试验是否值得推进的标准。有时候,FDA会批准某些仅仅基于部分响应测试的药物上市。

无恶化生存期(Progression-Free Survival):这是个有一定误导性的词汇,是指癌症临床试验中,从药物生效到患者的肿瘤在仪器检测出扩大或者恶化现象之间的平均时间。这个指标用来衡量一种新药对肿瘤的抑制时间有多长,与“生存期”的概念不完全一致(“生存期”只适用于那些患者死于肿瘤恶化之外的原因,例如治疗副作用等情况下患者的生存时间)。制药公司喜欢使用这个指标,因为它能够让患者在用药前就快速直观地了解药物的效果,而不用吃了药再等待是否会延长生命。

响应率(Response Rate):临床试验中出现部分或完全响应的患者百分比。事实上,许多批准上市的癌症药物的响应率都远远低于50%,这意味着它们对大多数人都起不到可测出的作用。

稳定病情Stable Disease):在癌症药物临床试验中,这个词用来表示患者的肿瘤既不缩小也不大量扩张的时间。癌症药物研究员有时为了让试验结果更显著有效,会把稳定病情的患者数量和肿瘤缩小的患者数量相加。但其实很难区分究竟是药物让肿瘤保持稳定,还是这些肿瘤仅仅处于缓慢增长的初始阶段。

 

双语阅读:Medical Terms You Need To Know

 

译 周详

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