快讯：Ascendis Pharma的TransconTM hGH获得FDA孤儿药资格

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丹麦哥本哈根时间2020-04-15，Ascendis Pharma（Nasdaq: ASND），一家致力于开发创新TransCon^TM技术以满足医疗需求的生物制药公司，宣布其TransCon^TMhGH（lonapegsomatropin）获得FDA孤儿药资格。

TransCon hGH是一种长效的生长激素前药，适应症是生长激素缺乏症（GHD），每周给药一次。该药物通过缓慢释放生长激素来维持与每日给予生长激素一样的疗效。目前欧美还没有长效生长激素药物获批上市。2019年10月，EMA授予TransCon^TM hGH治疗GHD的孤儿药资格。

目前中国独家权益许可给维昇药业，由维昇药业来负责Ascendis Pharma的内分泌罕见病治疗方案在大中华区的开发和推广。2019年3月，维昇药业宣布TransCon^TM hGH全球III期临床获得积极关键性结果。2019年10月26日，维昇药业宣布向NMPA递交的III期临床试验申请已经获得批准，并即将在中国开展治疗儿童生长激素缺乏症的临床研究。

关于Asendis Pharma

Asendis Pharma是一家利用其创新技术平台TransCon致力于使患者生活产生有意义的变化生物技术有限公司。治疗领域包括内分泌系统罕见病和肿瘤，内分泌系统罕见病研发管线包括长效生长激素（TansCon hGH）、长效PTH（TransCon PTH）和长效CNP（TransCon CNP）。肿瘤疾病研发管线包括TransCon TLR7/8 Agonist, TransCon IL-2 β/γ和TransCon rVEGF-TKI。

图1.Asendis Pipeline

关于TransCon Technology

TansCon^TM技术，是全球唯一采用Transient Conjugation专利技术设计的创新技术，该技术创新性体现在药物安全性、功效和给药频率等方面。TransCon^TM包括三个要素：1）未经修饰的母体药物，2）保护母体药物的惰性载体分子，3）将两者暂时连接起来的连接结构。当3部分结合后，载体分子可以使得母体药物失活并且不被机体清除。当注射至人体内，在生理条件的pH和温度下，有活性的、未经修饰的母体药物将以可控的方式释放出来。由于母体药物是未经修饰的，因此可以维持其原有的药理机制。TransCon^TM技术可以广泛的应用于各种治疗领域的蛋白质、多肽或小分子，可以全身或局部应用。

图2.Asendis TransCon技术

（已完结）