新冠疫情催化下，科技创新在医疗领域全面开花，引领生命科学进入黄金时代，全球医疗健康产业的研发、生产、销售版图正加速重构。其中，AI新药研发、细胞及基因治疗技术强势助力生物医药和临床治疗突破桎梏，释放出强大创新活力。
未来已来，我们希望以产业研究为基点，寻找生物医药产业的创新开拓者，在关注生物医药赛道的创新发展、技术变革、政策迭代之上，从AI 药物研发、细胞及基因治疗两个价值领域出发，挖掘具有高成长性的创新企业，评选产生“2021生物医药价值领域榜”。
AI新药研发
确定候选药物及其治疗靶点是药物发现的首要任务。人工智能跨界赋能新药研发，促使新药筛选效率呈几何倍数攀升，强大的供应链和研发能力催生了无数优秀药企和数字化服务企业，数以亿计的患者受益于科技支持下的药物迭代。数据显示，2020-2027年，AI 新药研发市场将保持31.6%的年增速，市场价值预计在6年内突破300亿。
细胞及基因治疗
根据麦肯锡数据，截至2020年2月，全球前二十大药企中已有16家布局细胞基因治疗研发管线，细胞及基因治疗从概念火热逐步进入商业化兑现阶段。资本持续赋能，未来5年预计该市场价值将突破千亿；产业协同加深，为肿瘤、罕见病、各类遗传病患者“全生命周期”治愈提供更多可能，未来一定是细胞和基因治疗的时代。
榜单发布
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AI新药研发上榜企业介绍
宸安生物
单细胞技术是目前生命科学领域最具颠覆性的认知工具，宸安生物致力于提供最先进的单细胞技术平台，可以同时检测单个细胞上的超过40多种标志物。多维数据为细胞类型和功能的分析提供了更广阔的视角，有助于鉴定新的生物标志物，进一步阐明相关疾病的生物学机制。目前，宸安生物已自主研发出国内首台质谱流式设备，拥有包括仪器、试剂和高维数据可视化分析套件在内的完整技术平台，并致力于利用前沿的产品和全方位的服务，助力科学家揭示疾病的复杂性并解决生物学问题。公司的质谱流式技术已经应用于肿瘤免疫、感染免疫、自身免疫、神经炎症、T细胞抗原发现等领域。
费米子科技
费米子科技致力于成为一家人工智能技术驱动的创新药物发现平台，将人工智能、生物学、药物化学、医学等多学科融合，把深度学习、强化学习、生成对抗、大数据、知识图谱等人工智能技术应用于新药研发，提高研发效率，为疾病提供更多更好的治疗方案，开拓药物研发的新边界。基于人工智能技术，费米子自研的药物设计平台Fulmz Drug Studio，在靶标预测、分子库的定制化生成、虚拟筛选、ADMET预测和先导优化等方面具有多项技术创新，已帮助公司完成多个项目的交付，有效提高研发效率和降低成本。目前费米子在国内AI药物研发行业累计融资额排名前五，已成功实现4条优选化合物管线的对外授权；自有2条新药管线正处于IND阶段，预计2022年上半年申报IND，2022年下半年启动临床1期， 有望成为国内首家获得IND并启动临床的AI药物研发初创企业。
晶泰科技
晶泰科技是一家量子物理与人工智能赋能的药物研发公司，通过提高药物研发的速度、规模、创新性和成功率，致力于实现药物研发的行业革新。作为一家立足中美、服务全球的企业，晶泰科技始终坚持探索最优解决方案，以充分利用前沿的研发与计算资源，最大化满足客户与合作方的需求。晶泰科技是全球AI药物研发领域融资总额最高的非上市公司，其智能药物研发平台将基于云端超算数字化研发工具与先进的实验能力进行整合，形成高精度预测与针对性实验相互印证、相互指导的研发系统。公司已建立起一整套量子物理干实验室与先进湿实验室紧密结合的研发迭代流程，挑战传统研发的效率瓶颈，赋能新药研发实现创新速度与规模的突破。晶泰科技已加速超过100款管线药物，参与超过600项药物研发项目，发表超过30篇学术论文。
普瑞基准
普瑞基准（Precision Scientific）是一家以“多组学 数据挖掘”驱动，专注于创新药物差异化研发策略的新型平台公司。公司以先进的多组学技术、生物信息学和AI算法为核心，基于独立开发的AI驱动的海量多组学数据挖掘系统AIBERT®，为药企及生物科技公司提供全球领先水准的药物机制研究、生物标志物发现、基于生物标志物的差异化研发策略、临床统计、中心实验室、伴随诊断开发等创新服务，目前已与多家国内外领先的药企及生物科技公司形成深度合作，助力多个新药的研发和获批。同时，公司也在临床端与药企和医生形成合作生态，从而为患者提供先进的检测服务，助力精准用药的临床实践。
燧坤智能
燧坤智能致力于解决生物医药行业面临的候选药物发现阶段成本高、成功率低、周期长及临床开发风险高等问题。公司拥有算法模型等多项自主知识产权，是国家高新技术企业。得益于团队优秀的人工智能与生命科学、化学、药学及医学的交叉学科背景，燧坤智能关注于利用人工智能技术助力生物制药和生命科学研究，以病人和临床需求为中心增加创新药物的可及性。公司的核心技术研发团队不仅在国际顶级期刊中发表近百篇高引用高影响因子的同行评议的前沿论文，且已与多家国内外知名药企建立合作，共同开发多个新药研发项目，实现人工智能助力新药研发各环节，让AI成为“药神”。
望石智慧
望石智慧（StoneWise）是一家致力于通过人工智能驱动新药研发的科技公司。公司旨在用技术与创新力为医药行业带来新视角，打造世界领先的小分子创新药研发平台。借助丰富的药物研发行业认知、创新的数据集成方法和强大的软件与工程能力，公司搭建了以靶点口袋研究、分子生成、超高通量虚拟筛选、理性设计、成药性优化为核心的一体化技术平台，用于提升新药研发中从苗头化合物发现至临床候选化合物流程中多个关键环节的效率与成功率。自成立以来，凭借已被验证的商业模式、扎实的技术根基、综合的团队，望石智慧已与多个头部生物医药企业达成合作，其分子设计软件平台StoneMIND，已被多家顶级科研机构和药企采购，是国内第一款商业化落地的AI药物分子设计软件。公司在过去一年内连续完成四轮融资，获得了多个AI和医药领域一线投资机构的认可，其在2021年4月份完成的B/B 轮融资中，获1亿美元投资，包括了TMT和医药领域的双头部资本。
未知君
未知君是一家专注于肠道微生态治疗的AI制药公司，拥有先进的微生物药物研发平台。公司旨在通过微生物技术和生物信息技术，利用活体生物药和微生物小分子调节剂，实现疾病的缓解或治疗。未知君搭建了领先的生物信息分析平台和转化与生产平台，结合人工智能、生物信息分析和肠道微生态技术，打通从数据到药物的转化全链路，实现微生态药物研发的完整闭环，将微生态制药从科学探索推向产业化的落地。未知君在微生态制药领域的创新探索吸引了资本市场的持续关注，曾获得总计4轮的投资，累计融资金额超人民币4亿元。其中，数千万美元的B 轮融资是国内微生物制药行业迄今为止规模最大的融资事件。2021年6月，美国FDA正式批准了未知君粪菌移植药物的新药临床试验申请，根据美国FDA公开披露的官方数据，这是中国乃至亚洲第一款获批的FMT活菌药物。
星药科技
星药科技（Galixir）是一家使用尖端人工智能技术赋能药物研发的公司。星药通过使用人工智能的前沿算法，结合计算化学、药物化学和生物学的工具及经验，全方位攻克小分子药物早期研发流程中的疑难问题，快速发现活性高、成药性好且结构新颖的候选分子。星药正在和国内外药企以及研究机构合作推进多个药物研发管线，覆盖中枢神经系统疾病、自体免疫类疾病、肿瘤、呼吸系统疾病等不同疾病领域，作用机制包括抑制剂和激动剂等不同类别。星药将单个临床前药物研发管线的成本和时间大幅降低和缩短，使得同时储备多条药物研发管线、优化整体战略布局都成为可能。
英矽智能（Insilico Medicine）
英矽智能（Insilico Medicine）是一家由人工智能驱动的、端到端创新药物研发公司，基于生成对抗网络（GANs）、深度强化学习（RL）、预训练模型（Transformer）及其他机器学习技术，构建强大且高效的人工智能药物研发平台，用于识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物。公司已与美国、欧洲、中国、日本等国家和地区超过30家药物研发公司达成项目合作协议，并启动了多个针对全新靶点、难成药靶点的first-in-class或best-in-calss内部研发管线。自成立以来，英矽智能已在世界顶尖期刊上发表论文130余篇论文，在与人工智能和药物研发相关的技术领域申请专利30余项，并荣获多个具有影响力的行业性奖项；在全球六个国家和地区建立了办公室和研发团队，拥有150多名资深研发人员，其核心团队均来自于人工智能和药物研发领域的头部公司或顶尖院校，其科学咨询委员会包括诺贝尔奖化学得主在内的10位业界权威。
宇道生物
宇道生物长期专注于变构机制小分子药物研发，是目前国际领先，国内唯一一家平台型变构新药研发公司。公司拥有国际最早、最大、最全面的变构数据库，通过自研的AI 变构药物发现平台，实现将不可成药的靶点进行变构机制先导分子开发（从0到1）及加速成药（从1到10），并基于该平台开发了多条管线，包括针对全新靶点的First-in-Class管线。与传统方法相比，宇道的平台明显缩短变构药物研发时间并降低费用，可通过自主研发、Co-develop、License-out等模式进行商业化。在变构数据库的基础上，公司构建了ALLOSTARTM变构药物研发平台，通过人工智能和第一原理方法，结合生物化学实验室平台，实现从靶点蛋白质结构到变构小分子药物的快速突破，并覆盖完整的变构药物发现及优化过程。
细胞及基因治疗上榜企业介绍
艾尔普再生医学
艾尔普再生医学是国内首家利用诱导多能干细胞（iPSC）技术进行细胞治疗研发和生产的公司，以临床上难以治愈的退行性疾病为发力点，研发通用型细胞治疗产品，满足临床需求。公司围绕心衰与肿瘤免疫等疾病领域布局多条研发管线，其中用于治疗中重度心衰的iPSC技术疗法 已经进入全国多个权威中心，现已取得国内首个国家卫健委基于iPSC技术的心衰细胞治疗临床研究备案，未来将为更多终末心衰患者提供治疗方案。
艾尔普再生医学主动承担了目前仅有的国家级iPS多能干细胞库（即 “CBiPS多能干细胞库”），并在掌握先进的iPSC重编程技术的同时具备iPSC药物大规模自动化生产和细胞质检的能力。公司自主创新研发的全球首个AI智能细胞产品全自动生产线——超级细胞工厂，突破了生物制药长久以来的生产瓶颈，实现了整个细胞生产行业的突破，成功入选国家“十三五”科技创新成就展，在细胞量产与质量保障方面均走在了世界技术前沿。艾尔普再生医学致力于打造中国细胞治疗及再生医学产业集群，提升我国再生医学国际影响力，为我国可持续发展带来长远的经济、社会及生态效益。
爱姆斯坦
珠海横琴爱姆斯坦生物科技有限公司是一家致力于自主研发干细胞相关技术、药物和疗法的新型生物科技公司，主要专注在自身免疫性疾病、退行性疾病及遗传性疾病和医学抗衰老等领域。爱姆斯坦拥有自主知识产权的三大技术平台∶ 1、细胞定向分化技术平台(T-MSC)；2、自体全能干细胞技术平台；3、干细胞基因编辑和修饰技术平台。公司在中美两国建立了双研发中心，拥有发明专利二十余项，其研发团队在Science 、Nature等国际期刊上发表学术论文二百余篇，论文被引用次数超过2万次，其中影响因子在20分以上的论文近50篇。T-MSC是爱姆斯坦科学家发明的间充质样干细胞， 2020年成为全球首例获得FDA批准可进行临床试验的hES-MSC干细胞原创新药，其相关的技术和生产标准已成为FDA规管同类产品的重要参考，该技术取得发明专利12项。
邦耀生物
上海邦耀生物科技有限公司致力于成为新商业文明时代全球领先的细胞基因药企，邦耀生物以“以基因编辑引领创新，开发突破性疗法，造福全人类”为使命，依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，过去5年已产生100多项专利成果，有5个项目在8所知名医院开展研究者发起的临床试验，多个项目进入IND申报阶段。其中，基因编辑治疗β-地中海贫血症、PD1敲除非病毒定点整合CART、以及UCART等项目已经取得优异临床效果，具有全球领先性，并在Nature Medicine、Nature biotechnology等知名学术期刊上发表多篇学术论文。
邦耀生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台，并拥有6000平米GMP中试基地及近200人的运营团队，有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用。邦耀生物通过患者需求和临床反馈不断推动研发产品快速更新迭代。并秉持开放、共享、共赢的态度，与全球创新生物医药生态链企业一起，加快推进创新药物的转化与落地，造福全球遗传疾病及恶性肿瘤患者！
华夏英泰
华夏英泰（北京）生物技术有限公司专注于以TCR-T为代表的针对多种疾病的细胞免疫治疗产品的开发及商业化，于2018年3月由著名免疫学家林欣教授领衔创立。公司拥有两大独有技术平台STAR-T和enTCR-T，以及成熟的工艺开发及质量控制的产业化平台。目前已与国内多家一流医院合作启动了10余项备案的“First-in-Human”临床研究，取得了积极的临床安全性与有效性数据。公司在北京昌平中关村生命科学园已落成高标准的研发及GMP级细胞制备中心，建立了完善的工艺开发和质量控制体系。目前公司团队规模近百人，其中研发人员占比超70%。公司获得了国家高新技术企业、中关村高新企业、中关村金种子企业、中关村前沿技术企业等称号。
辉大基因
辉大（上海）生物科技有限公司（下称“辉大基因”）2018年10月成立于中国上海，现拥有包括研发实验室、药物工艺开发实验室、基因治疗车间超万平场地；员工逾百人，其中，研发团队占70%以上。公司自成立以来，现已完成三轮共计超过8000万美元的融资，与多家国内顶级科研机构、医院达成深度合作。
辉大基因致力于罕见单基因遗传病及威胁人类健康的慢性病基因替代和基因编辑等基因治疗药物的研发和生产。研发管线涵盖眼科、神经、肌肉等多个领域，公司拥有多项世界领先技术水平的技术平台，涵盖了药物靶点筛选、药物优化、动物药理毒理评价以及药物工艺开发等药物临床前开发全链条。辉大基因坚持以人为本，创新驱动，让基因治疗惠及千百万患者，致力成为全球领先的生物制药公司。
卡替医疗
卡替（Chineo）医疗是中国TIL/新抗原等创新免疫细胞治疗的代表性企业，参与承担了多项国家级和省部级科研课题。公司研发的“超强型TIL”疗法技术致力于攻克实体肿瘤，在理论上突破了传统CAR-T/TCR-T/TIL疗法的诸多局限，在安全性、疗效、适用人群、制备周期和成本等诸多方面拥有优势。由上海东方医院李进教授等多位知名PI主持的公司产品“超强型TIL”治疗晚期实体瘤的临床试验正在进行中。
克睿基因
苏州克睿基因生物科技有限公司成立于2016年，是一家创新性基因细胞治疗公司，成立五年以来，公司组建了学术及技术背景雄厚、运营经验丰富的管理团队。建成了3400平研发中心和8500 平GMP生产车间，拥有国际领先的基因编辑工具和创新的分子构建，以及独创的载体递送技术。公司在其特有的VELP™病毒筛选，分子优化及基因编辑平台的基础上，利用整合优势布局创新型治疗管线，推动国际合作。致力于肿瘤和遗传疾病领域的技术研究和创新药开发。克睿基因以“Benefiting lives with genetic engineering”为发展愿景，致力于肿瘤和遗传疾病领域的技术研究和创新药开发。不断推动基因工程在医药领域的转化应用，着眼于全行业的发展，为更多的患者带来治愈希望。
瑞风生物
瑞风生物是中国领先的基因药物创新企业，以基因编辑技术为核心驱动，致力于革新性药物的诞生。团队成员既包括了国际知名基因编辑领域科学家和具有国外顶尖临床研究机构科研经历的归国学者，也包括了基因行业具有成功创业经验的创业者和跨国药企的资深管理者，是国际上最早应用基因编辑探索遗传疾病治疗的团队之一，并持续在血液科、眼科等疾病方向积累了开创性成果，在包括基因编辑工具创新、成药策略分析、新型动物模型构建、多层次药效和安全性评估等层面具备了高水平的技术积累，拥有体内和体外两大创新药物方向。瑞风生物的使命是基于革新性的基因编辑技术，为严重疾病患者提供可及性和治愈性药物。目前瑞风生物已经获得联想之星、联想控股、雅惠资本、元生创投、博远资本、高瓴创投、创新工场等知名机构的投资。
驯鹿医疗
驯鹿医疗是一家专注于细胞治疗和抗体药物开发和产业化的创新生物制药公司。公司以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新的基石，向实体瘤和自身免疫疾病拓展，拥有完整的从早期发现、注册申报、临床开发到商业化生产的全流程平台能力及包括了全人源抗体发现平台、高通量CAR-T药物优选平台、通用CAR技术平台、生产技术平台、临床转化研究平台在内的多个技术平台。现有10个在研品种处于不同研发阶段，其中进展最为迅速的产品CT103A（全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液）已处于临床开发后期阶段，已于2021年2月被国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)纳入“突破性治疗药物”品种；公司自主研发的创新产品CT120（全人源CD19/CD22双靶点CAR-T细胞注射液）已进入临床研究阶段，适应症分别为CD19/CD22阳性的复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（B-ALL），并于2021年11月获美国FDA孤儿药认定。
艺妙神州
北京艺妙神州医药科技有限公司成立于2015年，以“让癌症不再是绝症”为使命，致力于将创新的基因细胞药物技术应用于恶性肿瘤治疗。公司自主研发的新一代CAR-T技术，在业内率先实现全流程无血清、基因载体规模化制备、高生产成功率、CAR-T体内持久长效的特点，显著提高了产品的疗效性及安全性；此外，公司拥有大型开放式实验室和洁净实验室以及根据中国、美国和欧盟相关法规设计建设的大兴GMP生产基地，具备一站式的CAR-T药物研发、生产和质量体系。
公司坚持自主创新，拥有整套基因细胞药物自主技术平台，已获得多项核心专利，可以支撑多种主流基因细胞药物的创新开发，掌握基因细胞药物研发、生产和商业化的核心技术。公司已获得国家高新技术企业、中关村前沿技术企业、中关村高新技术企业、中关村金种子企业、清科“中国最具投资价值企业50强”、清华大学校长杯金奖、清华大学x-lab年度之星、影响时代的准独角兽公司TOP50、中国生物医药最具创新力企业50强、CFS最具创新力企业等数十项资质及荣誉。
内容撰稿/大俊
美编排版/大俊
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